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In Natures Scientific Reports veröffentlichte präklinische Daten zeigen positive Effekte von Pharnexts Pleo-Medikament PXT-864 bei der Parkinson-Krankheit auf

PXT-864 sorgt in zellulären und Nagermodellen der Parkinson-Krankheit für den Schutz dopaminerger Neuronen und stellt motorische Funktion wieder her

Präklinische Daten liefern weitere Bestätigung für das Pleotherapie-Verfahren von Pharnext

Paris (ots/PRNewswire)

Pharnext SAS (http://www.pharnext.com/) gab heute bekannt, dass positive präklinische Ergebnisse seines Pleo-Medikaments PXT-864 für die Parkinson-Krankheit in Natures Scientific Reports publiziert worden sind. Die Daten liefern, nach erfolgversprechenden klinischen Phase 2-Daten für Charcot-Marie-Tooth mit PXT-3003 und ersten positiven klinischen Daten für die Alzheimer-Krankheit mit PXT-864, eine weitere Bestätigung für den F&E-Ansatz des Unternehmens auf Basis der Pleotherapie. Dieser beruht auf einer proprietären vernetzten Pharmakologie-Plattform, mit deren Hilfe Pleo-Medikamente ermittelt werden können, synergetische niedrigdosierte Kombinationen von repositionierten Wirkstoffen mit bereits vorhandenen Sicherheitsprofilen.

In dem unter dem Titel "Combination of acamprosate and baclofen as a promising therapeutic approach for Parkinson's disease (Kombination von Acamprosate und Baclofen als aussichtsreicher therapeutischer Ansatz bei der Parkinson-Krankheit)" erschienenen Artikel berichten die Autoren Rodolphe Hajj, et al., dass PXT-864, eine Kombination aus Baclofen und Acamprosate, verschiedene mit der Entwicklung und Progression der Parkinson-Krankheit assoziierte Endpunkte verbesserte. Die Autoren stellten insbesondere fest, dass PXT-864 in relevanten zellulären und Nagermodellen für die Parkinson-Krankheit:

- neuronale Zellen synergistisch gegen oxidativen Stress in vitro,
  einem der Kennzeichen der Parkinson-Krankheitspathologie, schützte
- dopaminerge Neuronen in vitro in einem induzierten Toxizitätsmodell
  synergistisch schützte
- die motorische Funktion bei 6-OHDA-Läsionen an Ratten schützte 
- dopaminerge neuronale Zellkörper und striatale Nervenendigungen der
  Substantia Nigra Pars compacta (SNc)
  in vivo schützte 
- symptomatisch die motorische Funktion bei 6-OHDA-prä-läsionierten
  Ratten wiederherstellte
- keine negative Interaktion mit L-Dopa aufwies 

PXT-864 kann eine effiziente und sinnvolle Strategie darstellen, um das Fortschreiten der Parkinson-Krankheit zu verlangsamen oder aufzuhalten. Zusätzlich dazu könnte PXT-864 auch noch die Symptome der Patienten ohne die im Zusammenhang mit einer L-Dopa-Behandlung stehenden Unannehmlichkeiten verbessern.

Der Artikel ist hier abrufbar: www.nature.com/articles/srep16084

Zitate

Anthony Schapira, M.D., FMedSci., Leiter der Abteilung für klinische Neurowissenschaften am UCL Institute of Neurology , London, erklärte, "Die vorgelegten Daten liefern überzeugende Beweise für das Potenzial von PXT-864 bei der Behandlung der Parkinson-Krankheit. Heutzutage gibt es keine Behandlung, die in der Lage ist, den fortschreitenden Verlauf der Krankheit durch Verlangsamung des Untergangs dopaminerger Neuronen zu verändern. Ich freue mich auf die klinische Entwicklung von PXT-864, um zu sehen, ob sich diese Effekte auf Patienten mit Parkinson-Krankheit übertragen lassen."

Ilya Chumakov, Ph.D., D.Sc., Mitgründer von Pharnext und Vorstand des Wissenschaftlichen Beirats, erklärte, "Diese Daten bestätigen und zeigen das Potenzial, das der Pleotherapie-Ansatz von Pharnext birgt. Es baut auf die kürzlich veröffentlichen positiven Ergebnisse von PXT-864 bei der Alzheimer-Krankheit und den klinische Phase 2-Daten des führenden Pleo-Medikaments PXT-3003 bei Morbus Charcot-Marie-Tooth Typ 1A (CMT 1A) auf".

Daniel Cohen, M.D., Ph.D., Vorstandsvorsitzender, Chief Executive Officer und Mitgründer von Pharnext, erklärte, "Erkrankungen wie Alzheimer, Parkinson und CMT 1A, auf die wir mit unseren führenden Pleo-Medikamenten abzielen, sind außerordentlich schwierig für den Patienten, da es sich hier ihrer Natur nach um fortschreitende Krankheiten mit im Lauf der Zeit progressiver Verschlechterung der Symptome handelt. Die Patienten haben wenige bis gar keine akzeptablen Behandlungsmöglichkeiten und der ungedeckte medizinische Bedarf ist weiterhin hoch. Als solches sind die veröffentlichten Ergebnisse dieses auf mehrere Ziele ausgerichteten Verfahrens sehr ermutigend für die Zukunft".

Informationen zur Parkinson-Krankheit

Die Parkinson-Krankheit ist eine chronische neurodegenerative Erkrankung, gekennzeichnet durch den fortschreitenden Verlust von dopaminergen Neuronen im Gehirn, was zu motorischen Störungen wie Bewegungsverlangsamung, Muskelsteifigkeit, Zittern und posturaler Instabilität führt. Eine Verschlechterung der Symptome kann bei der Parkinson-Krankheit mit Zwischenfällen einhergehen, die zum Tod führen können. Weltweit sind rund 6 Millionen Menschen betroffen. Gegenwärtige Behandlungsmethoden (L-Dopa, Monoamineoxidase-Hemmer und dopaminerge Agonisten) zielen darauf ab, den Dopaminmangel auszugleichen. Sie wirken nur symptomatisch, wirken nicht dem neuronalen Verlust entgegen und sind häufig mit nachteiligen Nebenwirkungen (wie beispielsweise anomalen unbeabsichtigten Bewegungen) assoziiert.

Informationen zu Pharnext

Pharnext ist ein fortschrittliches biopharmazeutisch-klinisches Unternehmen, das neuartige Therapeutika entwickelt, die zeitgleich mehrere Krankheitswege für sowohl schwere, selten auftretende Krankheiten als auch häufige neurologische Erkrankungen ansprechen. Die proprietäre Forschungs- und Entwicklungsplattform von Pharnext basiert auf vernetzter Pharmakologie, lässt sich auf ein breites Spektrum von Krankheiten anwenden und gestattet die rasche Entwicklung sogenannter Pleo-Medikamente, synergetischer Kombinationen von repositionierten Medikamenten mit vorhandenen Sicherheitsprofilen. Die beiden führenden Pleo-Medikamente des Unternehmens sind PXT-3003 zur Behandlung von Morbus Charcot Marie Tooth Typ 1A (klinische Phase 2-Erprobung abgeschlossen) und PXT-864 für die Alzheimer-Krankheit (klinische Phase 2-Erprobung noch andauernd) und weitere neurologische Indikationen (Parkinson-Krankheit, Amyotrophe Lateralsklerose).

Weitere Informationen finden Sie unter www.pharnext.com

Ansprechpartner bei Pharnext 
Rodolphe Hajj
Experimental Biology Director 
medical@pharnext.com
Ansprechpartner für Medien 
Tony Russo, Ph.D.
Matt Middleman, M.D.
Russo Partners
T: 212-845-4251
T: 212-845-4272 
tony.russo@russopartnersllc.com 
matt.middleman@russopartnersllc.com

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