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Raptor Pharmaceutical schliesst klinische Studie der Phase 2b mit DR-Cysteamin bei Cystinose ab

Novato, Kalifornien, November 23 (ots/PRNewswire)

- Das Ziel der Studie, nämlich der Nachweis, dass eine weniger
häufige Verabreichung und eine niedrigere Tagesdosis möglich sind,
wurde erreicht
Raptor Pharmaceutical Corp. (im Weiteren "Raptor" bzw. das
"Unternehmen") (Nasdaq: RPTP), gab heute die Ergebnisse einer
klinischen Studie der Phase 2b mit der firmeneigenen Darreichungsform
von Cysteamin-Bitartrat mit verzögerter Freisetzung ("DR-Cysteamin")
bei Patienten mit nephropathischer Cystinose ("Cystinose") bekannt.
In der am General Clinical Research Center der University of
California, San Diego ("UCSD"), durchgeführten Studie wurde die
Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik
einer Einzeldosis von DR-Cysteamin an neun Cystinose-Patienten
untersucht.
(Logo: http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20071022/NYM074LOGO)
    Wichtige Ergebnisse der klinischen Studie der Phase 2b:
    -- DR-Cysteamin zeigte im Vergleich zum sofort freisetzenden Cysteamin-
       Bitartrat eine bessere Verträglichkeit sowie die Möglichkeit, die
       Tagesdosis insgesamt und die Verabreichungshäufigkeit zu verringern.
    -- Die pharmakokinetische Auswertung zeigte, dass DR-Cysteamin über eine
       mehr als dreimal so lange Halbwertszeit als die sofort freisetzenden
       Cysteamin-Bitartrat-Kapseln verfügt.
    -- Zweimal täglich verabreichtes DR-Cysteamin führt trotz einer um 30%
       niedrigeren Gesamtdosierung möglicherweise zu den gleichen
       pharmakodynamischen Ergebnissen wie viermal täglich verabreichte,
       sofort freisetzende Cysteamin-Bitartrat-Kapseln.
    -- Im Laufe der klinischen Studie wurden dem Versuchsleiter keine
       Nebenwirkungen bekannt, die möglicherweise oder wahrscheinlich auf
       DR-Cysteamin zurückzuführen sind. Neun in der klinischen Studie
       verzeichnete Nebenwirkungsfälle konnten möglicherweise bzw.
       wahrscheinlich auf das sofort freisetzende Cysteamin-Bitartrat
       zurückgeführt werden.
Raptor hat die Absicht, sich mit der US-amerikanischen FDA (Food
and Drug Administration) und der Europäischen Arzneimittelagentur
EMEA zusammenzusetzen, um die Ergebnisse der Studie der Phase 2b und
die Pläne des Unternehmens für eine zulassungsentscheidende,
klinische Wiederholungsdosierungsstudie der Phase 3 mit
Cystinose-Patienten zu diskutieren. Falls die FDA und die EMEA ihre
Zustimmung erteilen, beabsichtigt Raptor, die klinische Studie der
Phase 3 im ersten Quartal 2010 an verschiedenen Standorten in den USA
und Europa zu beginnen.
Bei DR-Cysteamin handelt es sich um Raptors firmeneigene,
magensaftresistent beschichtete Mikrobead-Formulierung sofort
freisetzender Kapseln mit Cysteamin-Bitartrat, der derzeitigen
Standardbehandlung der Cystinose.
Dr. med. Bruce Barshop, Ph.D., Professor für klinische Pädiatrie
an der UCSD und führender Versuchsleiter der klinischen
Cystinose-Studie mit DR-Cysteamin, sagte: "Die hervorragende
Verträglichkeit von DR-Cysteamin, wie sie sich in dieser Studie
zeigte, stellt einen bedeutenden Fortschritt für eine mögliche
bessere Behandlungsmöglichkeit der Cystinose dar. Die
Darreichungsform von Raptor kann die Dosierungs-Compliance und die
langfristigen Ergebnisse bei Cystinose-Patienten u. U. verbessern."
Raptors klinische Studie der Phase 2b folgt vorangegangenen
klinischen Untersuchungen mit einem magensaftresistent beschichteten
Cysteamin-Prototypen, die von Dr. med. Ranjan Dohil,
ausserordentlicher Professor für Pädiatrie an der UCSD durchgeführt,
und von der CRF-Stiftung (Cystinosis Research Foundation) finanziert
wurden. Die CRF-Stiftung unterstützt auch die klinische Studie der
Phase 2b von Raptor.
Dr. med. Patrice P. Rioux, Ph.D., medizinischer Vorstand von
Raptor, sagte: "Die Ergebnisse unserer Studie der Phase 2b
entsprechenden den vorangegangenen Ergebnissen von Dr. Dohil und
unterstützen unsere Absicht, Cystinose-Patienten künftig mit einer
zweimal täglich einzunehmenden Cysteamin-Behandlung zu versorgen. Wir
sehen unserem weiteren Entwicklungsprogramm mit DR-Cysteamin bei
Cystinose im Rahmen einer klinischen Studie der Phase 3 mit
Zuversicht entgegen."
Cystinose ist eine angeborene Stoffwechselstörungen, die durch
einen gestörten Transport der Aminosäure Cystin aus den Lysosomen
gekennzeichnet ist. Unbehandelt kann die Cystinose schwere
Gesundheitsschäden zur Folge haben, u. a. Nierenversagen mit
anschliessender Nierentransplantation, Wachstumsstörungen, Rachitis,
Lichtempfindlichkeit und Erblindung. Die Symptome setzen
typischerweise im ersten Lebensjahr ein, wenn die Cystin-Kristalle
sich in den verschiedenen Geweben und Organen, u. a. in den Nieren,
im Gehirn, in der Leber, in der Schilddrüse, in der
Bauchspeicheldrüse, in den Muskeln und in den Augen anzusammeln
beginnen.
Informationen zu DR-Cysteamin
DR-Cysteamin ist eine magensaftresistent beschichtete
Mikrobead-Formulierung von Cysteamin-Bitartrat. Raptor verfügt
aufgrund der im Dezember 2007 erfolgten Übernahme von Encode
Pharmaceuticals über die exklusive, weltweite Lizenz für
DR-Cysteamin, und hat für DR-Cysteamin zur Behandlung der
nephropathischen Cystinose den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten.
Im März 2008 erwarb Raptor die exklusive, weltweite Lizenz an den
geistigen Eigentumsrechten der University of California, San Diego
("UCSD"), für den Einsatz von Cysteamin und DR-Cysteamin als mögliche
Behandlung der nicht alkoholbedingten Steatohepatitis ("NASH"), einer
fortschreitenden Lebererkrankung, die vermutlich 2 % bis 5 % der
US-amerikanischen Bevölkerung betrifft. Im Oktober 2009 gaben Raptor
und die UCSD positive Zwischenergebnisse einer sechsmonatigen
Behandlung von NASH-Patienten mit Cysteamin-Bitartrat im Rahmen einer
klinischen Studie der Phase 2a bekannt. Im November 2008 gab Raptor
eine Kooperation mit dem Centre Hospitalier Universitaire d'Angers,
in Frankreich, bekannt, die eine Studie mit DR-Cysteamin bei Chorea
Huntington, einer seltenen genetisch Erkrankungen des Nervensystems,
vorsieht.
Informationen zu Raptor Pharmaceutical Corp.
Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq: RPTP) ("Raptor") hat zum
Ziel, mithilfe hochspezialisierter, gezielter Wirkstoffplattformen
und Fachkompetenzen im Bereich der Darreichung, existierende
Arzneimittel zu verbessern und auf diese Weise die
Patientenversorgung mit neuen Behandlungsmöglichkeiten
voranzutreiben. Raptor legt das Schwergewicht dabei auf
unterversorgte Patientengruppen, bei denen potenziell die grösste
Wirkung zu erwarten ist. Raptor hat derzeit Wirkstoffkandidaten zur
Behandlung der nephropathischen Cystinose, der nicht alkoholbedingten
Steatohepatitis ("NASH"), der Chorea Huntington ("HD"), der
Aldehyd-Dehydrogenase-Defizienz ("ALDH2") und eine Opioid-freie
Lösung zur Behandlung chronischer Schmerzen in der klinischen
Entwicklung.
Raptors vorklinische Programme beruhen auf mithilfe
biotechnologischer Methoden entwickelter, neuartiger
Wirkstoffkandidaten und gezielter Wirkstoff-Plattformen, die vom
humanen Rezeptor-assoziierten Protein ("RAP") und verwandten
Proteinen abgeleitet sind und gegen Krebs, neurodegenerative
Erkrankungen und Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen.
Weitergehende Informationen stehen unter www.raptorpharma.com zur
Verfügung.
VORAUSSCHAUENDE AUSSAGEN
Das vorliegende Dokument enthält vorausschauende Aussagen im
Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act
aus dem Jahre 1995. Diese Aussagen beziehen sich auf künftige
Ereignisse, Betriebsergebnisse oder Finanzleistungen, u. a. auf: Die
Möglichkeit, dass Raptor im ersten Quartal 2010 an mehreren
Standorten in den USA und Europa eine Studie der Phase 3 mit
Cystinose-Patienten durchführen wird, dass DR-Cysteamin im Vergleich
zur derzeitigen Standardbehandlung eine um 30 % geringere
Gesamttagesdosis von Cysteamin ermöglicht, dass DR-Cysteamin mit
täglich nur zwei statt vier Dosen verabreicht werden kann, um das
gleiche pharmakodynamische Ergebnis zu erreichen, dass die
Verträglichkeit von DR-Cysteamin, wie in dieser Studie gezeigt, einen
bedeutenden Fortschritt für die Behandlung von Cystinose-Patienten
darstellt, dass Raptors Darreichungsform zu einer wesentlich besseren
Dosierungs-Compliance und besseren langfristigen Ergebnissen bei
Cystinose-Patienten führt und dass in der vorklinischen bzw.
klinischen Entwicklung befindliche Wirkstoffkandidaten als
Medikamente zugelassenen werden. Bei diesen Aussagen handelt es sich
ausschliesslich um Prognosen, die bekannten und unbekannten Risiken
und Unwägbarkeiten sowie anderen Faktoren unterliegen, die dazu
führen können, dass die tatsächlich eintretenden Ergebnisse des
Unternehmens wesentlich von diesen vorausschauenden Aussagen
abweichen. Zu den Umständen, die dazu führen können, dass die
vorausschauenden Aussagen des Unternehmens sich gar nicht oder anders
bewahrheiten, gehören u. a. die Möglichkeit, dass das Unternehmen
nicht in der Lage ist, ausreichende Finanzmittel aufzubringen, um das
Entwicklungsprogramm fortzuführen, dass es Raptor nicht gelingt,
irgendein Produkt zu entwickeln beziehungsweise zu erwerben, dass die
Verfahren des Unternehmens im Zuge der weiteren Entwicklung nicht
bestätigt werden und die Methoden von der Wissenschaftsgemeinde nicht
anerkannt werden, dass das Unternehmen nicht in der Lage ist,
wichtige Mitarbeiter, deren Wissen für die Produktentwicklung des
Unternehmens von entscheidender Bedeutung ist, zu gewinnen und zu
halten, dass unvorhergesehene wissenschaftliche Schwierigkeiten
hinsichtlich der Verfahren des Unternehmens auftreten, dass die
Patente des Unternehmens keinen ausreichenden Schutz wesentlicher
Aspekte der Technologie bieten, dass Mitbewerber überlegene
Technologien erfinden und dass die Produkte des Unternehmens weniger
wirksam als erhofft bzw. schlimmstenfalls sogar schädlich sind.
Darüber hinaus besteht das Risiko, dass sich aus den Erzeugnissen des
Unternehmens keine nützlichen Produkte entwickeln lassen bzw. dass
sie, falls sie sich als nützlich erweisen, dennoch keine
Marktzulassung erhalten. Raptor warnt den Leser davor,
vorausschauenden Aussagen, die im Übrigen nur für den Zeitpunkt ihrer
Veröffentlichung gelten, übermässiges Vertrauen zu schenken. Einige
dieser Risiken, Unwägbarkeiten und andere Umstände werden in den
regelmässig bei der Börsenaufsichtsbehörde (Securities and Exchange
Commission - SEC) eingereichten Unterlagen des Unternehmens
eingehender erläutert. Das Unternehmen empfiehlt dem Leser
ausdrücklich, diese Unterlagen zur Kenntnis zu nehmen und zu
berücksichtigen, u. a. den aktuellen Bericht auf Formular 8-K, der am
17. November 2009 bei der SEC eingereicht wurde, die gemeinsamen
Stimmrechtsbevollmächtigungen/Prospekte auf Formular S-4, die am 19.
August 2009 eingereicht wurden, Raptors Jahresbericht auf Formular
10-K, der am 27. März 2009 bei der SEC eingereicht wurde und Raptors
Quartalsbericht auf Formular 10-Q, der am 11. August 2009 bei der SEC
eingereicht wurde. All diese Unterlagen stehen kostenlos auf der
Website der SEC unter http://www.sec.gov zur Verfügung. Nachfolgende
schriftliche und/oder mündliche geäusserte vorausschauende Aussagen
des Unternehmens oder Beauftragter des Unternehmens werden
ausdrücklich in ihrer Gesamtheit durch die Warnung, die in den vom
Unternehmen bei der SEC eingereichten Berichten dargelegt sind,
abgedeckt. Raptor hat nicht die Absicht, vorausschauende Aussagen zu
aktualisieren und lehnt ausdrücklich jegliche Verpflichtung hierzu
ab.
Für weitergehende Informationen wenden Sie sich bitte an:
    Karl Cahill, Beziehungen zu den Investoren
    Tel.: +1-858-531-6100
    E-Mail:  kcahill@raptorpharma.com
    The Ruth Group
    Sara Ephraim Pellegrino (Investoren) / Janine McCargo (Presse)
    Tel.: +1-646-536-7002 / +1-646-536-7033
    E-Mail:  spellegrino@theruthgroup.com /  jmccargo@theruthgroup.com

Pressekontakt:

Karl Cahill, Beziehungen zu den Investoren, Tel.: +1-858-531-6100,
E-Mail: kcahill@raptorpharma.com, Sara Ephraim Pellegrino
(Investoren), Tel.: +1-646-536-7002, E-Mail:
spellegrino@theruthgroup.com oder Janine McCargo (Presse), Tel.:
+1-646-536-7033, E-Mail: jmccargo@theruthgroup.com, beide von The
Ruth Group

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