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La FDA accorde à Terguride le statut de "médicament orphelin" pour le traitement de l'hypertension artérielle pulmonaire

Appenzell (ots)

Ergonex Pharma a annoncé aujourd'hui que la Food
and Drug Administration (FDA) américaine a accordé à Terguride le
statut de médicament orphelin pour le traitement de l'hypertension
artérielle pulmonaire (HTAP). Terguride est en cours d'évaluation
pour l'HTAP dans un essai pivot de phase II en Europe.
"Le statut de médicament orphelin accordé par la FDA à Terguride
pour l'HTAP favorise et renforce notre programme de développement en
offrant des avantages réglementaires, de développement clinique et
commerciaux", a déclaré le Dr Rudolf Reiter, directeur général
d'Ergonex Pharma. "Nous pensons que Terguride peut apporter un
bénéfice thérapeutique important dans l'HTAP par l'inhibition de la
signalisation excessive de la sérotonine."
La Loi américaine sur les médicaments orphelins est destinée à
aider et à encourager les entreprises à mettre au point des thérapies
sûres et efficaces pour le traitement des maladies rares, qui
touchent jusqu'à 200 000 personnes aux États-Unis. En vertu de la Loi
sur les médicaments orphelins, une fois l'autorisation de mise sur le
marché accordée, la FDA n'accepte ou n'approuve pas d'autres demandes
de mise sur le marché du même médicament pour la même indication,
pendant une période de sept ans. En plus d'une potentielle
exclusivité commerciale, le statut de médicament orphelin offre des
avantages comme une aide pour le protocole d'essai, des conseils sur
la conduite d'essais cliniques, un crédit d'impôts sur le coût des
essais cliniques, des subventions pour la recherche de traitements
des maladies rares et une exonération des frais de demande en vertu
de la Prescription Drug User Fee Act.
À propos de Terguride
Terguride a une puissante activité antisérotoninergique ; il agit
comme un puissant antagoniste sur les récepteurs 5-HT2B et 5-HT2A. Il
présente une activité antiproliférative et antifibrotique et commande
des processus de remodelage inverse. La sérotonine est une molécule
de signal qui remplit beaucoup de fonctions dans l'organisme. Dans
les parois des vaisseaux sanguins des poumons, elle stimule la
prolifération des cellules musculaires lisses et la constriction des
vaisseaux sanguins, qui aboutissent à l'HTAP. Les effets
prolifératifs excessifs de la sérotonine sur le coeur contribuent
directement à l'évolution vers l'insuffisance cardiaque.
Terguride est approuvé cliniquement au Japon pour
l'hyperprolactinémie, agissant comme un agoniste partiel de la
dopamine sur l'hypophyse.
À propos de l'hypertension artérielle pulmonaire
L'hypertension artérielle pulmonaire est un dysfonctionnement des
vaisseaux sanguins dans les poumons, entraînant une élévation de la
pression dans les grands vaisseaux sanguins au-dessus de la normale.
Les parois des vaisseaux sanguins s'épaississent et se durcissent,
ils deviennent de moins en moins élastiques, et le diamètre de leur
lumière diminue, ce qui entraîne l'augmentation de la pression. Les
patients atteints d'HTAP souffrent d'un souffle extrêmement court,
car leur coeur pompe avec peine à cause de ces pressions élevées ;
ils finissent par mourir d'une insuffisance cardiaque. L'HTAP peut se
produire sans cause connue, ou bien suite à des maladies telles
qu'une maladie du tissu conjonctif, une anomalie cardiaque
congénitale, une cirrhose du foie et une infection par le VIH.
À propos d'Ergonex Pharma
Ergonex Pharma est une société pharmaceutique axée sur la mise au
point et la commercialisation de produits bien tolérés et efficaces
pour des indications nouvelles et généralement mal pourvues en
traitements. Ceci est rendu possible grâce à l'établissement de
collaborations avec des partenaires commerciaux et universitaires
ayant une expertise dans le domaine d'intérêt, et par la
sous-traitance des activités à des prestataires de services. (Pour de
plus amples informations, consultez le site Web
http://www.ergonex.com)

Contact:

Dr Rudolf Reiter
Ergonex Pharma GmbH
Ruetistr. 20
9050 Appenzell
Suisse
Tél. : +41/71/788'40'65
E-Mail : info@ergonex.com