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Merck Serono führt Kuvan(R) in Europa ein

Genf (ots/PRNewswire)

- Europaweit erstes Medikament für die Behandlung der
Hyperphenylalaninämie (HPA) infolge von Phenylketonurie (PKU) oder
Mangel an Tetrahydrobiopterin (BH4) ist ab sofort in Frankreich,
Deutschland und Grossbritannien erhältlich
Merck Serono, eine Sparte der Merck KGaA, Darmstadt, Deutschland,
gab heute bekannt, dass Kuvan (Sapropterindihydrochlorid) zur
Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) infolge von
Phenylketonurie (PKU) oder Mangel an Tetrahydrobiopterin (BH4) ab
sofort in Europa erhältlich ist. Kuvan wird in diesem Jahr in
insgesamt dreizehn europäischen Ländern eingeführt, der Start
erfolgte jetzt in Frankreich, Deutschland und Grossbritannien.
"Wir sind stolz darauf, Kuvan auf den europäischen Markt bringen
zu können, denn dieses Medikament kann für viele Patienten, die
lebenslang an PKU oder BH4-Mangel leiden, die Kontrolle der HPA
spürbar verändern. Es könnte dazu beitragen, das Auftreten von
möglichen vorübergehenden bis hin zu bleibenden geistigen
Beeinträchtigungen zu verhindern. In den USA, wo Kuvan seit 2007
erhältlich ist, haben wir positive Rückmeldungen von medizinischem
Fachpersonal und von den Patienten erhalten, deren Lebensqualität
sich dank der Behandlung mit Kuvan verbessert hat", sagte Roberto
Gradnik, Leiter des Europa-Geschäfts von Merck Serono. "Im Rahmen
unseres Engagements für Patienten wird Merck Serono auch weiterhin
innovative Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit hohem
ungedecktem medizinischem Bedarf erforschen."
Kuvan ist das einzige in Europa zugelassene Medikament für die
Behandlung der HPA aufgrund von PKU oder BH4-Mangel, zwei seltenen
genetisch bedingten Erkrankungen, die zu abnorm hohen Konzentrationen
von Phenylalanin (Phe) im Blut führen, die für Patienten
gesundheitsgefährdend sein können. Die direkt nach der Geburt
diagnostizierte HPA aufgrund von PKU oder BH4-Mangel betrifft
Schätzungen zufolge rund 35.000 Patienten in der Europäischen
Union.(1) Bleibt die HPA unbehandelt, kann sie aufgrund der anhaltend
hohen Phe-Konzentrationen im Blut zu bleibenden neurologischen
Störungen bei Kindern und bei Erwachsenen zu kognitiven Defiziten und
psychiatrischen Störungen führen.(2) In Kombination mit einer Diät
mit eingeschränkter Phe-Aufnahme zeigte sich, dass Kuvan bei
Patienten mit PKU oder BH4-Mangel zur Kontrolle der
Phe-Konzentrationen im Blut beitrug. Die Europäische
Gesundheitsbehörde empfiehlt den möglichst frühzeitigen Beginn einer
Therapie mit Kuvan, um das Auftreten irreversibler neurologischer
Schädigungen zu vermeiden. (2)
Die Marktzulassung für Kuvan (lösliche Tabletten) wurde von der
Europäischen Kommission im Dezember 2008 erteilt; sie gilt für die 27
Staaten der Europäischen Union sowie für Island, Liechtenstein und
Norwegen. Merck Serono verfügt über die weltweiten Exklusivrechte zur
Vermarktung von Kuvan ausserhalb Nordamerikas und Japans.
Fussnoten
(1) Kuvan ist eine Behandlungsoption für Patienten mit PKU- und
BH4-Mangel, die auf eine Behandlung mit BH4 ansprechen.
Literaturangaben zufolge sprechen 20 bis 50 Prozent der PKU-Patienten
auf eine Behandlung mit Kuvan an.
(2) Zusammenfassung der Produkteigenschaften (SPC):
http://www.emea.europa.eu/humandocs/PDFs/EPAR/kuvan/H-943-PI-de.pdf
Kuvan
Merck Serono und BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq and SWX:
BMRN) entwickeln Kuvan (Sapropterindihydrochlorid) als orales
Therapeutikum für die Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA)
aufgrund von Phenylketonurie (PKU) oder Mangel an Tetrahydrobiopterin
(BH4). Kuvan ist die synthetische Form von 6R-BH4, einem natürlich
vorkommenden Enzym-Kofaktor, der zusammen mit dem Enzym
Phenylalanin-Hydroxylase (PAH) am Stoffwechsel von Phenylalanin (Phe)
beteiligt ist. Klinische Daten legen nahe, dass Kuvan bei der
Untergruppe von Patienten, die auf BH4 ansprechen, die Phe-Werte im
Blut signifikant verringert. Merck Serono geht davon aus, dass Kuvan
eine Behandlungsmöglichkeit für die rund 35.000 Patienten in der
Europäischen Union sein könnte, die an HPA aufgrund von PKU oder
BH4-Mangel leiden und auf eine Behandlung mit BH4 ansprechen.
Gemäss den vertraglichen Vereinbarungen mit BioMarin hält Merck
Serono die weltweiten Exklusivrechte zur Vermarktung von Kuvan
ausserhalb Nordamerikas und Japans. BioMarin verfügt über die
Exklusivrechte zur Vermarktung von Kuvan in den USA und Kanada. In
den USA erhielt Kuvan im Dezember 2007 die FDA-Zulassung für die
Behandlung von BH4-sensitiver PKU. Im Juli 2008 erhielt Asubio Pharma
Co., Ltd. (eine Tochtergesellschaft von Daiichi Sankyo) die
Marktzulassung des Japanischen Ministeriums für Gesundheit, Arbeit
und Wohlfahrt für eine Indikationserweiterung von Biopten(R), einem
Medikament, das denselben Wirkstoff enthält wie Kuvan, zur Behandlung
von PKU-Patienten.
Hyperphenylalaninämie (HPA)
Störungen des Stoffwechsels von Phenylalanin (Phe) können zu
abnorm erhöhten Phe-Konzentrationen im Blut führen, einem Zustand,
der als Hyperphenylalaninämie (HPA) bezeichnet wird. Zwei angeborene
Stoffwechselstörungen, Phenylketonurie (PKU) und Mangel an
Tetrahydrobiopterin (BH4), sind in den meisten Fällen die Ursache von
HPA.
Phenylketonurie (PKU)
PKU, eine genetische Störung, von der etwa 50.000 Patienten in
den Industrienationen betroffen sind, wird durch einen Mangel des
Enzyms Phenylalanin-Hydroxylase (PAH) verursacht. PAH wird für den
Stoffwechsel der essenziellen Aminosäure Phenylalanin (Phe) benötigt,
die in allen Lebensmitteln vorkommt, die Proteine enthalten. Wenn das
aktive Enzym nicht in ausreichender Menge vorhanden ist, steigt der
Phe-Spiegel im Blut und im Gehirn auf abnorm hohe Werte. Dies führt
zu einer Reihe von Komplikationen wie schwerer
Entwicklungsverzögerung und Schädigungen des Gehirns,
Geisteskrankheit, Krämpfen und Muskelzittern sowie
Wahrnehmungsstörungen. Als Folge der weltweit durchgeführten
Untersuchungen zur Früherkennung bei Neugeborenen seit den 1960er und
frühen 1970er Jahren können praktisch alle Patienten direkt nach der
Geburt diagnostiziert werden.
Mangel an Tetrahydrobiopterin (BH4)
BH4-Mangel ist ein äusserst seltener angeborener
Stoffwechselfehler, der als Ursache für 1 bis 2 Prozent aller
HPA-Fälle angenommen wird. BH4-Mangel ist eine autosomal-rezessive
genetisch bedingte Erkrankung und kann entstehen, wenn Mangel an
einem der fünf verschiedenen an der Synthese und Regenerierung von
BH4 beteiligten Enzyme besteht. BH4 ist notwendiger Kofaktor für PAH.
Aus diesem Grund beeinträchtigt ein Mangel an BH4 die PAH-Aktivität.
Dies führt zu einer biochemischen Situation ähnlich derjenigen bei
PKU, wobei HPA aus der mangelhaften Umwandlung von Phe zu Tyrosin
resultiert. Da BH4 ein notwendiger Kofaktor sowohl für die
Tyrosin-Hydroxylase als auch für die Tryptophan-Hydroxylase ist,
verursacht der BH4-Mangel ausserdem einen Mangel an den
nachgeordneten Neurotransmitter-Produkten der Aminosäuren Tyrosin und
Tryptophan, darunter Katecholamine und Serotonin. Eine Diät zur
Begrenzung der Aufnahme von Proteinen oder von Phe mit der Nahrung
ist bei Behandlung mit BH4 oft nicht erforderlich. Da BH4 jedoch die
Blut-Hirn-Schranke nicht überschreitet, kann eine gleichzeitige
Therapie mit Neurotransmitter-Vorläufern, d.h. Levodopa und
5-Hydroxytryptophan, notwendig sein um die Substratkonzentrationen
für die Katecholamin- bzw. Serotonin-Synthese im Zentralnervensystem
zu erhöhen.
Merck Serono
Merck Serono ist die Sparte für innovative
verschreibungspflichtige Medikamente von Merck, einem weltweit
tätigen Pharma- und Chemieunternehmen. Merck Serono mit Hauptsitz in
Genf, Schweiz, entdeckt, entwickelt, produziert und vermarktet
innovative kleine Moleküle und Biopharmazeutika, um Patienten mit
ungedecktem medizinischem Bedarf zu helfen. Die Geschäfte in
Nordamerika (Vereinigte Staaten und Kanada) werden unter dem Namen
EMD Serono geführt.
Merck Serono verfügt über führende Marken, die Patienten bei
Krebs (Erbitux(R), Cetuximab), Multipler Sklerose (Rebif(R),
Interferon beta-1a), Unfruchtbarkeit (Gonal-f(R), Follitropin alfa),
endokrinen und kardiometabolischen Erkrankungen (Glucophage(R),
Metformin; Concor(R), Bisoprolol; Euthyrox(R), Levothyroxin;
Saizen(R) und Serostim(R), Somatropin) zugute kommen. Nicht alle
Produkte sind in allen Märkten erhältlich.
Mit jährlichen F&E-Investitionen in Höhe von 1 Milliarde EUR
engagieren wir uns für den Ausbau unseres Geschäfts in
Therapiegebieten mit hohem Spezialisierungsgrad wie
neurodegenerativen Erkrankungen, Onkologie, Fruchtbarkeit und
Endokrinologie, aber auch in neuen Therapiegebieten, die sich
potenziell aus unserer Forschung und Entwicklung im Bereich der
Autoimmun- und Entzündungserkrankungen ergeben können.
Merck
Merck ist ein weltweit tätiges Pharma- und Chemieunternehmen mit
Gesamterlösen von 7,6 Mrd. EUR im Jahr 2008, einer Geschichte, die
1668 begann, und einer Zukunft, die 32.800 Mitarbeiter in 59 Ländern
gestalten. Innovationen unternehmerisch denkender und handelnder
Mitarbeiter charakterisieren den Erfolg. Merck bündelt die operativen
Tätigkeiten unter dem Dach der Merck KGaA, an der die Familie Merck
mittelbar zu rund 70 Prozent und freie Aktionäre zu rund 30 Prozent
beteiligt sind. Die einstige US-Tochtergesellschaft Merck & Co. ist
seit 1917 ein von der Merck-Gruppe vollständig unabhängiges
Unternehmen.
Weitere Informationen finden Sie unter
http://www.merckserono.com oder http://www.merck.de

Pressekontakt:

Merck Serono, 9 Chemin des Mines, Media Relations, 1202 Geneva, Tel.:
+41-22-414-36-00, Switzerland

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