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Europäische Kommission genehmigt erste und einzige Enzymersatztherapie für Morbus Hunter

Basingstoke, England (ots/PRNewswire)

Die Europäische Kommission
hat Idursulfase ((Elaprase(R)) für die  Langzeitbehandlung von
Patienten mit Morbus Hunter die Marktzulassung  erteilt[1].
Idursulfase, das von Shire Human Genetics Therapies vermarktet  wird,
ist die erste und einzige Enzymersatztherapie für Patienten mit
Morbus Hunter (Mukopolysaccharidose II) seit der Identifizierung
dieses  Leidens vor 100 Jahren.
Idursulfase wird in Form von wöchentlichen Infusionen verabreicht
und  ersetzt das mangelhafte oder fehlende Enzym Iduronat-2-Sulfatase
(I2S), das  von Patienten mit dieser progressiven und zur Debilität
führenden  Erkrankung nur in unzureichenden Mengen produziert
wird[2]. Dieser  Enzymmangel beeinträchtigt die Fähigkeit des
Organismus, komplexe  Kohlenhydrate, die häufig in Sekreten sowie
zelligem Bindegewebe vorkommen  und als Glykosaminoglykan (GAG)
bezeichnet werden, abzubauen und  wiederzuverwerten. Das angesammelte
GAG beschädigt das Körpergewebe und  kann zu Hörverlust, verminderter
Herzfunktion, Leber- und  Milzvergrösserung sowie beeinträchtigter
Bewegung und Mobilität infolge  von Gelenksteife führen[2-5]. Eine
Behandlung mit Idursulfase führt zu  erhöhter Ausdauer, wie
6-minütige Gehtests bewiesen haben. Überdies zeigte  die klinische
Studie signifikante Verbesserungen bei Milz- und  Lebergrösse sowie
GAG-Konzentrationen im Harn[1, 7, 8].
Morbus Hunter ist eine äusserst seltene, progressive und
lebensbedrohliche Erkrankung, die in erster Linie Männer betrifft.
Sie  gehört zur Gruppe der hereditären Stoffwechselerkrankungen, die
unter der  Bezeichnung lysosomale Speichererkrankungen
zusammengefasst werden. Die  Symptome manifestieren sich ab dem 3.
Lebensjahr. Die Lebenserwartung bei  den schwereren Fällen beträgt
lediglich 10-20 Jahre[6].
"Patienten mit Morbus Hunter weisen eine äusserst schlechte
Langzeitprognose auf. Die Zulassung von Idursulfase bedeutet, dass
wir  unseren Patienten erstmals in der Geschichte des Umgangs mit
dieser  Erkrankung eine Behandlung anbieten können, die auf die
Ursache der  Erkrankung abzielt und eine Verbesserung der Symptome
erzielt", so Prof.  Michael Beck von der Universitätsklinik Mainz
(D), Spezialist für  Mukopolysaccharidose (MPS) Erkrankungen. "Die
Daten zur Sicherheit und  Wirksamkeit aus klinischen Studien sind
vielversprechend und zeigen das  Potential dieser Therapie für einen
völlig neuen Ansatz bei der Behandlung  von Morbus Hunter in Richtung
Gesamtmanagement und Kontrolle zahlreicher  Symptome der Krankheit."
"Diese Therapie stellt die erste echte Hoffnung auf eine
Langzeitbehandlung für Patienten mit Morbus Hunter dar und bietet
ihnen die  Chance auf eine Verbesserung ihrer Symptome, sowie ihres
täglichen Lebens",  so Christine Lavery von der MPS Society. "Diese
verheerende Erkrankung  zieht nicht nur die Betroffenen, sondern auch
deren Familien in  Mitleidenschaft. Wir hoffen, dass alle Patienten
in Europa mit Morbus  Hunter, die von dieser Behandlung profitieren,
Zugang dazu haben werden."
"Wir sind hocherfreut über die Zulassung von Elaprase(R) in
Europa,  der ersten und einzigen Enzymersatzbehandlung für Morbus
Hunter. Diese  Entscheidung spiegelt nicht nur das Engagement von
Shire hinsichtlich der  Entwicklung von Elaprase(R) wider, sondern
auch unser weiteres Engagement  für die Entwicklung innovativer
Therapien für andere, bis dato wenig  erforschte genetische
Erkrankungen", so Matthew Emmens, CEO von Shire.  "Wir sind davon
überzeugt, dass sich die Marktverfügbarkeit von  Elaprase(R) für
dieses seltene, furchtbare Leiden, künftig enorm auf das  Leben der
Patienten auswirken wird. Wir widmen uns weiterhin der  Erforschung
und Überwachung klinischer Ergebnisse dieser Patienten, um  ihnen zu
grösstmöglichem Nutzen aus dieser Behandlung zu verhelfen".
Die Marktzulassung für Elaprase(R) folgt auf die vom Ausschuss für
Humanarzneimittel (CHMP - Committee for Medicinal Products for Human
Use)  im Oktober 2006 veröffentliche positive Beurteilung. Die Daten,
auf die  sich die Zulassung stützt, stammen aus einer umfassenden
Studie, welche die  grösste und längste Zulassungsstudie [7] für eine
lysosomale Erkrankung  darstellt. Elaprase(R) wird innerhalb der
nächsten 18 Monate in Europa auf  den Markt kommen.
Quellenangaben
[1] European Public Assessment Report for Elaprase (Idursulfase)
http://www.emea.europa.eu
[2] Froissart R et al. Mucopolysaccharidosis type II -
genotype/phenotype aspects. Acta Paediatr suppl. 2002;439:82-87
[3] Kolodny EH et al. Storage diseases of the reticuloendothelial
system. In: Nathan DG et al. Nathan and Oski's Hematology of Infancy
and  Childhood. 5th ed. Philadelphia, Pa: WB Saunders
Co;1998:1461-1507
[4] Vellodi A et al. Long-term follow-up following bone marrow
transplantation for Hunter Disease. J Inher Metab Dis,
1999:22:638-648
[5] Hunter syndrome. National Organization for Rare Disorders.
www.rarediseases.org. January 2006
[6] Medline Plus. Hunter syndrome.
http://www.nlm.nih.gov/medlineplus/ency/article/001203.htm. Zugriff
Nov.  2006
[7] Muenzer J. et al. A phase II/III clinical study of enzyme
replacement therapy with idursulfase in mucopolysaccaridosis II
(Hunter  syndrome) Genet Med 2006 Aug;8(8):465-73
[8] American Thoracic Society. ATS Statement: Guidelines for the
Six- Minute Walk Test Am J Respir Crit Care 2002:166:111-17
Hinweise für die Redakteure
Über Idursulfase
Idursulfase ist eine gereinigte Form des lysosomalen Enzyms
Iduronat-2- Sulfatase und wird mittels rekombinanter DNS-Technologie
in humanen  Zelllinien produziert.
Über die Ergebnisse der Hunter Studie
Im Rahmen einer langfristigen Ergebniserfassung des Unternehmens,
der  sogenannten Hunter Outcome Survey (HOS), verfolgt Shire aktiv
Gesundheitsdaten von Personen mit Morbus Hunter. HOS dient der
Sammlung,  Analyse, Aufzeichnung sowie dem Austausch von weltweiten
Daten zu Morbus  Hunter. Shire ist überzeugt, dass die Einbeziehung
aller von Morbus Hunter  betroffenen Personen, sowie die Analyse und
Veröffentlichung dieser  Informationen ein weitergehendes Verständnis
von Morbus Hunter sowie  Aufklärungsarbeit über diese Krankheit auf
globaler Ebene ermöglichen.
Über das Hunter Syndrom
Schätzungen von Shire zufolge leiden weltweit ca. 2.000 Patienten
an  Morbus Hunter in Ländern, in denen eine Kostenerstattung möglich
ist.
Shire Plc
Strategisches Ziel von Shire ist, zum führenden
Spezialpharmaunternehmen zu werden, das sich darauf konzentriert, den
Bedürfnissen von Fachärzten nachzukommen. Der Schwerpunkt der
Geschäftstätigkeit von Shire liegt auf Aufmerksamkeitsdefizit-
/Hyperaktivitätsstörung (ADHD), humanen genetischen Therapien (HGT),
Magen- Darm- sowie Nierenerkrankungen. Die Unternehmensstruktur ist
so flexibel,  dass es Shire möglich ist, so weit in neue
Therapiebereiche  vorzustossen, wie sich Möglichkeiten aus
Akquisitionen ergeben. Shire  ist davon überzeugt, dass ein
sorgfältig ausgewähltes Produktportfolio mit  einem strategisch
ausgerichteten und relativ kleinen Verkaufsteam starke  Ergebnisse
erzielen wird.
Strategisch ist Shire auf die Entwicklung und Vermarktung von
Produkten  für Fachärzte ausgerichtet. Firmeninterne Lizenzvergaben,
Unternehmenszusammenschlüsse und Übernahmen von Shire konzentrieren
sich  auf Produkte in Nischenmärkten mit strengem Schutz von
geistigem Eigentum  in den USA oder Europa.
Für weitere Informationen über Shire besuchen Sie bitte die
Website des  Unternehmens unter www.shire.com.
SAFE HARBOR"-ERKLÄRUNG IM RAHMEN DES US-AMERIKANISCHEN GESETZES
PRIVATE SECURITIES LITIGATION REFORM ACT" AUS DEM JAHR 1995
Bei hierin eingeschlossenen Aussagen, welche keine historischen
Fakten  darstellen, handelt es sich um zukunftsorientierte Aussagen.
Derartige  zukunftsorientierte Aussagen unterliegen einer Reihe von
Risiken und  Ungewissheiten und können sich jederzeit ändern. Im
Falle eines Eintrittes  derartiger Risiken oder Ungewissheiten können
die Ergebnisse von Shire  wesentlich beeinträchtigt werden. Die
Risiken und Ungewissheiten umfassen  u. a. Risiken in Zusammenhang
mit: der mit Pharmaforschung,  Produktentwicklung, Herstellung und
Vermarktung einhergehenden  Ungewissheit; Auswirkung von
Konkurrenzprodukten wie u. a. die Auswirkung  jener der Franchise von
Shire für Aufmerksamkeitsdefizit- /Hyperaktivitätsstörung (ADHD);
Patente wie u. a. rechtliche Konflikte in  Bezug auf die
ADHD-Franchise von Shire; nationale Vorschriften und  Zulassung wie
u. a. in Bezug auf die voraussichtlichen Zulassungsdaten von  SPD503
(verzögerte Guanfacin Freisetzung) (ADHD), SPD465 (dreifach-
kugelige, gemischte Amphetaminsalze mit verzögerter Freisetzung)
(ADHD),  MESAVANCE (Mesalamin) mit MMX-Technologie (SPD476) (Colitis
ulcerosa) und  VYVANSE(TM) (NRP104) (Lisdexamfetamin-Dimesylat)
(ADHD) wie u. a. die  Planungsklassifizierung durch die Drug
Enforcement Administration in den  Vereinigten Staaten; die Fähigkeit
von Shire, neue Produkte für die  Vermarktung und/oder Entwicklung zu
sichern; sowie sonstige Risiken und  Unsicherheiten, die von Zeit zu
Zeit in den von Shire und seinem  Rechtsvorgänger Shire
Pharmaceuticals Group bei der US-amerikanischen
Börsenaufsichtsbehörde Securities and Exchange Commission
eingereichten  Papieren aufgeführt werden, insbesondere im
Jahresbericht von Shire plc auf  Formular 10-K für das Geschäftsjahr
zum 31. Dezember 2005

Pressekontakt:

Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an: Investor
relations, Jessica Mann (ausserhalb der USA), +44-1256-894-280;
Matthew Cabrey (Nordamerika), +1-484-595-8248; Healthcare Media Ruder
Finn, Krista Johnston, +44-(0)20-7462-8947; Wioletta Niznik
+44-(0)20-7462-8913; Georgina Pinnington +44-(0)20-7462-8932; MPS
Society Christine Lavery - Chief Executive, +44-845-3899901,
www.mpssociety.co.uk

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