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31.01.2006 – 04:09

BioMarin Pharmaceutical Inc.

BioMarin erhält EU-Marktzulassung für Naglazym

Novato, Kalifornien (ots/PRNewswire)

  • Umsatzerwartung 2006 für Naglazym und Aldurazym vorgelegt
  • Audiokonferenz für heute, 5 pm ET (23.00 MEZ), angesetzt
BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq und SWX: BMRN) gab heute
bekannt, dass die Europäische Kommission dem Arzneimittel
Naglazym(TM) (Galsulfase) EU-weite Marktzulassung erteilt hat.
Naglazym(TM) ist somit die erste in der EU zugelassene spezifische
Behandlung für Patienten mit der Erbkrankheit Mukopolysaccharidose
Typ VI (MPS VI; Maroteaux-Lamy-Syndrom). Als erstes für MPS VI
zugelassenes Arzneimittel wurde Naglazym in der Europäischen Union
der "Orphan Drug"-Status (Arzneimittel zur Behandlung sehr seltener
Krankheiten) zugesprochen, was 10 Jahre Marktexklusivität mit sich
bringt.
Naglazym wurde in den 25 EU-Mitgliedstaaten, Island und Norwegen
als Langzeit-Enzymersatztherapie bei Patienten mit bestätigter MPS
VI-Diagnose zugelassen. Sämtliche vom Ausschuss für Humanarzneimittel
(CHMP - Committee  for Medicinal Products for Human Use)
angeforderten klinischen Verpflichtungen nach der Zulassung werden
über ein freiwilliges Überwachungsprogramm erfüllt, das Patienten
unter kommerzieller Behandlung überwacht. Es sind keine weiteren
klinischen Studien erforderlich. BioMarin wird Naglazym Land für
Land in der EU auf den Markt bringen.
"Ich habe die sensationellen Verbesserungen mitverfolgt, die eine
Enyzmersatztherapie mit Naglazym bei MPS VI-Patienten bewirken kann
und freue mich, dass die Behandlung bald für Patienten ausserhalb
klinischer Studien zugänglich sein wird", so Dr. med. Ed Wraith,
Facharzt für Pädiatrie am Royal Manchester Children's Hospital in
Manchester (UK) und Forschungsleiter für klinische Studien zu
Naglazym. "Naglazym hat das nötige Potenzial zur nachhaltigen
Verbesserung der Lebensqualität von MPS VI-Patienten und ihren
Betreuern."
"Wir sind hocherfreut, dass BioMarin die erste Enzymersatztherapie
für MPS VI erfolgreich auf den Markt gebracht hat, zuerst in den USA
und nun in der EU", so Jean-Jacques Bienaime, CEO von BioMarin."Mit
der Etablierung der europäischen Geschäftspräsenz sind wir startklar
für die Markteinführung von Naglazym. Zudem haben wir uns nun so
positioniert, um Partnerschaften mit Unternehmen zur Einführung
weiterer Produkte für seltene Erkrankungen auf dem europäischen Markt
einzugehen." Bienaime weiter: "Wir sind sehr erfreut über den
wachsenden Umsatz und die Rentabilität von Aldurazym. Mit der
Zulassung von Naglazym in Europa und den USA erwarten wir uns nun
einen weltweiten kombinierten Umsatz für Aldurazym durch unser
Joint-Venture und Naglazym durch uns im Bereich zwischen 118 Mio. US$
und 132 Mio. US$ für 2006."
    Umsatzerwartung 2006 für Naglazym und Aldurazym
    -- BioMarin geht von einem Umsatz für Naglazym zwischen
       28 Mio. US$ und 32 Mio. US$ für 2006 aus.
    -- BioMarin and Genzyme gehen von einem Umsatz für Aldurazym(R)
       (Laronidase) zwischen 90 Mio. US$ und 100 Mio. US$ für 2006 aus.
Planmässige Audiokonferenz und Internetübertragung heute, 30.
Januar
BioMarin hält heute, 30. Januar, um 5.00 pm (ET) eine
Audiokonferenz und Internetübertragung zur Erörterung der heutigen
Ankündigung und Bekanntgabe einer Aktualisierung seiner
Forschungsproduktkandidaten ab. Die Veranstaltung ist über den
Investorenteil der Website von BioMarin unter www.BMRN.com
zugänglich.
Datum: 30. Januar 2006
    Uhrzeit: 5.00 pm. ET (23.00 MEZ)
    Gebührenfreie Einwahlnummer USA und Kanada: +1-866-831-6291
    Internationale Einwahlnummer: +1-617-213-8860
    Teilnehmercode: 95593593
    Gebührenfreie Einwahlnummer für Aufzeichnung: +1-888-286-8010
    Internationale Einwahlnummer für Aufzeichnung: +1-617-801-6888
    Aufzeichnungscode: 91000661
Über MPS VI
MPS VI (auch als Maroteaux-Lamy-Syndrom bekannt) ist eine
schwächende, lebensbedrohende Erbkrankheit, die durch den Mangel des
Enzyms N-Acetylgalactosamin 4-Sulfatase verursacht wird. Dieser
Enzymmangel führt zur Anhäufung bestimmter komplexer Kohlenhydrate,
sogenannter Glycosaminoglycane (GAGs), in den Lyosomen. Dies wiederum
führt zu progressiver Zell-, Gewebe- und Organdysfunktion. Der
Grossteil der an MPS VI  erkrankten Personen stirbt an
krankheitsbedingten Komplikationen zwischen dem  Kindesalter und
frühen Erwachsenenalter. Weitere Informationen sind unter
www.mpsvi.com zu finden.
Über Naglazym
Naglazym ist die erste und einzige Enzymersatztherapie zur
Behandlung von MPS VI. Als erstes für MPS VI zugelassenes
Arzneimittel erteilten Zulassungsbehörden in den USA wie auch der
Europäischen Union Naglazym den "Orphan Drug"-Status, was 7 Jahre
bzw. 10 Jahre Marktexklusivität mit sich bringt. Weitere
Informationen sind unter www.naglazyme.com zu finden.
Naglazym ist für die Behandlung von Patienten mit MPS VI
angezeigt. Naglyzym erhöht nachweislich die Geh- und
Stufensteigfähigkeit.
Zu den am häufigsten im Rahmen klinischer Studien bei mit Naglazym
behandelten Patienten beobachteten Nebenwirkungen zählten
Kopfschmerzen, Fieber, Gelenkschmerzen, Erbrechen, Infektionen der
oberen Atemwege, Bauchschmerzen, Durchfall, Ohrenschmerzen, Husten
sowie Mittelohrentzündung. Zu den schweren Nebenwirkungen zählten
angioneurotische Ödeme, Hypotonie, Dyspnoe, Bronchospasmus, Atemnot,
Atemstillstand und Nesselsucht. Zu den am häufigsten auftretenden
Symptomen von Infusionsreaktionen zählten Fieber,
Schüttelfrost/Rigor, Kopfschmerzen, Ausschlag und leichte bis mässige
Nesselsucht. Übelkeit, Erbrechen, erhöhter Blutdruck, retrosternaler
Schmerz, Bauchschmerzen, Unwohlsein und Gelenkschmerzen wurden
ebenfalls beobachtet. Keiner der Patienten brach die Behandlung mit
Naglazym-Infusionen aufgrund von Nebenwirkungen ab und alle
Patienten, die den doppelblinden Teil der Studie beendet haben,
erhalten weiterhin wöchentliche Naglazym-Infusionen. Beinahe alle
Patienten entwickelten Antikörper infolge der Behandlung. Der Grad
der Immunantwort korrelierte jedoch nicht mit dem Schweregrad der
Nebenwirkungen oder Auswirkungen auf die Verbesserungen hinsichtlich
Ausdauer. Da die Verabreichung von Antihistamin eventuell das
Atemstillstandrisiko erhöht, sollte vor Behandlungsbeginn eine
Beurteilung der Atemwegsdurchgängigkeit in Betracht gezogen werden.
Eine Verschiebung der Naglazym-Infusion auf einen späteren Zeitpunkt
sollte im Falle einer Behandlung von Patienten mit akuten Fieber-
oder Atemwegserkrankungen erwogen werden.
Über BioMarin
BioMarin entwickelt und vermarktet innovative Biopharmazeutika
gegen schwere Erkrankungen und Leiden. Das Produktportfolio des
Unternehmens besteht aus drei zugelassenen Arzneimitteln und einer
Vielzahl von klinischen und vorklinischen Wirkstoffkandidaten. Zu den
zugelassenen Produkten zählen Naglazym(TM) (Galsulfase) gegen
Mukopolysaccharidose Typ VI (MPS VI), ein ausschliesslich von
BioMarin entwickeltes und vermarktetes Arzneimittel, Aldurazym(R)
(Laronidase) gegen Mukopolysaccharidose I (MPS I) sowie Orapred(R)
(Prednisolon-Natriumphosphat als orale Lösung) gegen
Entzündungserkrankungen. Zu den in Forschung befindlichen
Wirkstoffkandidaten zählt Phenoptin(TM) (Sapropterin-Dihydrochlorid),
ein Wirkstoffkandidat der Phase 3 zur Behandlung von Phenylketonurie
(PKU). Für weitere Informationen  besuchen Sie bitte die Website
unter www.BMRN.com. Die in dieser  Pressemitteilung aufgenommenen
Informationen der Website von BioMarin  verstehen sich nicht als
Literaturhinweise.
Zukunftsorientierte Aussagen
Diese Pressemitteilung enthält zukunftsorientierte Aussagen zu den
Geschäftsaussichten von BioMarin Pharmaceutical Inc., darunter, ohne
Anspruch auf Vollständigkeit, Aussagen zu folgenden Themen:
Finanzielle Prognosen, einschliesslich Umsatzerwartungen für
Aldurazym und Naglazym; Entwicklung und Vermarktung von Naglazym und
Phenoptin sowie Massnahmen von Zulassungs- und Regierungsbehörden.
Diese zukunftsorientierten Aussagen sind Prognosen und unterliegen
Risiken und Ungewissheiten, sodass tatsächlich eintretende Ergebnisse
wesentlich von diesen Aussagen abweichen können. Zu diesen Risiken
und Ungewissheiten zählen unter anderem: mögliche Verzögerungen bei
der Markteinführung von Naglazym in der EU sowie langsame
Marktdurchdringung in den USA und der EU; Massnahmen von
Regierungsbehörden in Zusammenhang mit der Rückvergütung von
Naglazym; inhaltliche und zeitliche Entscheidungen der FDA und
Europäischen Kommission sowie anderer Zulassungsbehörden bezüglich
Naglazym und Phenoptin; Faktoren oder Komplikationen in Zusammenhang
mit  Verpflichtungen nach dem Verkauf; die Ergebnisse laufender und
künftiger  klinischer Tests mit Phenoptin; sowie die Faktoren, die in
BioMarins  Einreichungen bei der US-amerikanischen
Börsenaufsichtsbehörde (Securities  and Exchange Commission) erörtert
werden, unter anderem, aber nicht  ausschliesslich, diejenigen
Faktoren, die unter der Überschrift "Factors That  May Affect Future
Results" im Jahresbericht 2004 von BioMarin auf Formular  10-K sowie
die Faktoren, die in BioMarins Bericht auf den Formularen 10-Q und
8-K enthalten sind. Aktionäre werden eindringlich aufgefordert,
zukunftsorientierten Aussagen, die ausschliesslich zum aktuellen
Zeitpunkt  Gültigkeit haben, kein übermässiges Vertrauen zu schenken.
BioMarin  verpflichtet sich in keener Weise - und lehnt jede
Verpflichtung in dieser  Richtung ausdrücklich ab-, zur
Aktualisierung oder Änderung zukunftsweisender  Aussagen, sei es
infolge neuer Informationen, künftiger Ereignisse oder aus  anderen
Gründen.
Aldurazym(R) ist ein eingetragenes Markenzeichen von
BioMarin/Genzyme LLC.
Orapred(R) ist ein eingetragenes Markenzeichen von Medicis
Pediatrics Inc. und wird unter Lizenz verwendet.
Ansprechpartner:
    Investoren
    Joshua A. Grass
    Director, Business Development & Finance
    BioMarin Pharmaceutical Inc.
    +1-415-506-6777
    Medien:
    Susan Ferris
    Senior Manager, Corporate Communications
    BioMarin Pharmaceutical Inc.
    +1-415-506-6701
Website: http://www.bmrn.com

Pressekontakt:

Investoren: Joshua A. Grass, Director, Business Development &
Finance,
+1-415-506-6777, oder Medien: Susan Ferris, Senior Manager, Corporate
Communications, +1-415-506-6701, beide BioMarin Pharmaceutical Inc.