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Amsterdam Molecular Therapeutics B.V

Amsterdam Molecular Therapeutics vermeldet vielversprechende Daten aus Cholesterin senkender Gentherapiestudie

Amsterdam, May 21, 2010 (ots/PRNewswire)

Amsterdam Molecular
Therapeutics , einer der weltweit führenden Anbieter von
Gentherapien, vermeldete heute positive vorklinische Daten aus einer
Studie, bei der ein AAV-Gentherapieprodukt zur Cholesterinsenkung
verwendet wurde. Die Daten zeigen, dass eine einzige Dosis aus der
Gentherapie, die eine kurze Hairpin-RNS zum Ausschalten des
Apolipoproteins B100 (ApoB100) in sich trägt, zu einer Senkung des
Serumcholesterins in Höhe von etwa 80 % geführt hat, und zwar ohne
Anzeichen von Toxizität. Diese Daten bestätigen AMTs
Technologie-Plattform als leistungsstarkes Instrument zur
erfolgreichen Ausschaltung von Genen in Zielzellen. Die Daten wurden
gestern von der Wissenschaftlerin Annemart Koorneef auf dem Treffen
der 13. "Annual American Society of Gene and Cell Therapy" (ASGCT) in
Washington DC vorgestellt.
"Mit nur einer einzigen Dosis aus unserer auf Cholesterin
abzielenden Gentherapie wird eine lang anhaltende, erhebliche Senkung
des Serumcholesterins erzielt. Diese vorläufige Studie deutet darauf
hin, dass AMTs Technologie möglicherweise eine der grossen Probleme
von shRNA-Therapien überwunden hat, nämlich die effiziente und
nicht-toxische intrazelluläre Abgabe", bemerkt Jorn Aldag, CEO von
Amsterdam Molecular Therapeutics.
Bei der Studie hat AMT seine proprietäre AAV-basierte Plattform
zur Abgabe eines shRNA genutzt, das das Apolipoprotein B100 (ApoB100)
sowohl bei Menschen als auch bei Mäusen ausschaltet. Die
Verabreichung einer einzigen intravenösen Dosis führte dabei zu einer
anhaltenden Ausschaltung des ApoB100-Gens, die sequenzspezifisch und
nicht mit Lebertoxizität, Übersättigung des zellulären miRNA-Apparats
oder der Herbeiführung einer Immunreaktion verbunden war. Zudem wurde
gezeigt, dass sich shRNA gegen ApoB100 aufbaut und dabei effizient
und gezielt das menschliche ApoB100 ex vivo ausschaltet.
ApoB100 ist das strukturelle Protein der Partikel aus "Low
Density Lipoprotein" (LDL), die Cholesterin in sich tragen. Die
Ausschaltung von ApoB100 mit shRNAs führt zu einer Senkung des
LDL-Cholesterins und besitzt das Potential, zur Behandlung von
Hypercholesterinanämien und Herzkreislauf-Erkrankungen verwendet zu
werden.
Über Amsterdam Molecular Therapeutics
AMT, gegründet im Jahre 1998 und mit Sitz in Amsterdam, ist
führend bei der Entwicklung humangenetisch basierter Therapien. Durch
den Einsatz adeno-assoziierter viraler (AAV) Vektoren als
Abgabevehikel erster Wahl für therapeutische Gene, konnte das
Unternehmen etwas konstruieren und validieren, was wahrscheinlich die
erste stabile und skalierbare AAV-Produktionsplattform ist. Diese
sichere und effektive proprietäre Plattform bietet eine einzigartige
Fertigungsfähigkeit, die sich auf eine grosse Zahl seltener
Krankheiten anwenden lässt, die von einem defektem Gen verursacht
werden. Derzeit hält AMT hasF eine Produkt-Pipeline bei mehreren
AAV-basierten Gentherapie-Produkten bei LPL-Mangel, Hämophilie B,
Duchenne-Muskeldystrophie, akuter intermittierender Porphyrie und der
Parkinson-Krankheit auf unterschiedlichen Forschungs- oder
Entwicklungsstufen.
Für AMTs Hauptentwicklungsprodukt Glybera zur Behandlung von
Lipoprotein-Lipase-Mangel wurde bei EMA ein Antrag auf Markzulassung
gestellt. Die derzeitige Technologie ermöglicht es AMT, seine
Strategie weiter auszuweiten, um lang anhaltende Therapien für
schwerwiegende Stoffwechselkrankheiten zu entwickeln.
Bestimmte Aussagen in dieser Pressemitteilung sind
"zukunftsgerichtete Aussagen", und zwar einschliesslich solcher, die
sich auf die Pläne und Erwartungen der Geschäftsführung für künftige
Unternehmungen, Perspektiven und finanzielle Bedingungen beziehen.
Ausdrücke wie "Strategie", "erwartet", "plant", "sieht voraus",
"glaubt", "wird", "auch weiterhin", "schätzt", "beabsichtigt",
"veranschlagt", "zielt ab auf", "ist ausgerichtet auf" und andere
Ausdrücke mit ähnlicher Bedeutung sollen dabei solche
zukunftsgerichteten Aussagen kennzeichnen. Diese Aussagen beruhen
dabei allein auf den gegenwärtigen Erwartungen der Geschäftsführung
von Amsterdam Molecular Therapeutics. Diesen Aussagen sollte kein
ungebührliches Vertrauen entgegengebracht werden, da diese
naturgemäss bekannten und unbekannten Risiken unterliegen, die von
Faktoren beeinflusst werden können, die ausserhalb der Kontrolle von
AMT liegen. Tatsächliche Ergebnisse können aufgrund einer Reihe von
Faktoren und Unwägbarkeiten, die das Unternehmen von ATM betreffen,
erheblich von derzeitigen Erwartungen abweichen. Dazu zählen, ohne
hierauf beschränkt zu sein, der pünktliche Beginn und Erfolg von AMTs
klinischen Studien und Forschungsbemühungen, Verzögerungen beim
Erhalt der Zulassung der US-amerikanischen Zulassungsbehörde "Food
and Drug Administration" oder anderer Behördenzulassungen (z.B. EMEA,
Health Canada), die Marktakzeptanz von AMTs Produkten, die
Effektivität von AMTs Vermarktungs- und Vertriebsbemühungen, die
Entwicklung konkurrierender Therapien und/oder Technologien, die
Bedingungen zukünftiger strategischer Bündnisse, der Bedarf an
zusätzlichem Kapital, das Unvermögen der Erlangung oder Erfüllung von
Auflagen, die für erforderliche staatliche und behördliche
Zulassungen und Einwilligungen auferlegt werden. AMT lehnt
ausdrücklich jede Absicht oder Verpflichtung ab, diese
zukunftsgerichteten Aussagen zu aktualisieren, sofern dies nicht
gesetzlich gefordert ist. Eine ausführlichere Beschreibung der
Risikofaktoren und Unwägbarkeiten, die AMT betreffen, entnehmen Sie
bitte der Broschüre zu AMTs Börsengang vom 20. Juni 2007 sowie AMTs
öffentlichen Bekanntmachungen, die von Zeit zu Zeit gemacht werden.

Pressekontakt:

CONTACT: Für weitere Informationen: Jorn Aldag, Chief Executive
Officer,Tel. +31(0)20-566-7394, j.aldag@amtbiopharma.com

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