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Savient Pharmaceuticals, Inc.

Puricase(R) (PEG-Uricase) von Savient reduziert Plasma-Uratwerte bei Patienten mit behandlungsresistenter Gicht erheblich und hält diese niedrig

San Diego, November 21 (ots/PRNewswire)

- Einzelbericht zeigt Auflösung von Tophi - Phase 2 Daten
präsentiert auf dem Jahrestreffen des American College of
Rheumatology
Savient Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: SVNTE) gab bekannt, dass
Patienten mit erhöhten Blut-Harnsäurewerten und
behandlungsresistenter Gicht, die mit ihrem in Erprobung befindlichen
Arzneimittel Puricase(R) (PEG-Uricase) behandelt wurden, einen
erheblichen und anhaltenden Rückgang der Plasma-Uratwerte zeigten.
Dies geht aus Studienergebnissen hervor, die auf dem Jahrestreffen
des American College of Rheumatology 2005 präsentiert wurden. Darüber
hinaus zeigen zwei präsentierte Fallstudien von der Phase 2
Open-Label Studie Fotos von einem Einzelbericht, wonach die
Behandlung mit PEG-Uricase unerwarteter Weise Tophi auflöste, die
knotenförmigen Ablagerungen von Urat, die Schmerzen, lokale
Ulceration, Verformung und Gelenkszerstörung verursachen können. Es
ist unbekannt, ob Tophi bei Patienten an anderen Teststandorten
aufgelöst wurden, da die klinischen Ergebnismessungen nicht Teil des
Phase 2 Protokolldesigns waren.
"Die Reduktion der Uratwerte ist ein wichtiges Ziel bei der
Behandlung von Gicht, da Uratablagerungen in den
Gelenkszwischenräumen Anfälle dieser schmerzhaften und oft zur
Behinderung führenden Krankheit verursachen", sagte John S. Sundy,
MD, PhD, Division of Rheumatology an der Duke University Medical
Center und Studienleiter. "Diese ermutigenden Ergebnisse unterstützen
weitere Studien, um die Wirksamkeit von PEG-Uricase als eine
therapeutische Option für die Reduktion der Harnsäurewerte bei
Patienten mit behandlungsresistenter Gicht zu bestimmen".
PEG-Uricase ist ein Poly (Ethylenglycol) Konjugat von
rekombinanter Porcine Uricase (Urat Oxidase) für die Behandlung von
Patienten mit schwerer Gicht, für die eine konventionelle Therapie
kontraindiziert ist oder die bisher unwirksam war. Die Duke
University entwickelte das rekombinante Porcine Uricase Enzym. Im
Februar 2001 erhielt Savient für PEG-Uricase die Genehmigung als
Orphan-Arzneimittel von der U.S. Food and Drug Administration und das
Unternehmen erwartet den Beginn seines Phase 3 Programms für
klinische Tests im ersten Quartal 2006.
Näheres über Gicht
Laut den National Institutes of Health in den USA macht Gicht etwa
5 Prozent aller Arthritisfälle aus und ist eine der schmerzhaftesten,
rheumatischen Erkrankungen. Etwa 5 Millionen Amerikaner leiden an
Gicht, einschliesslich 50.000 - 70.000 Patienten, für die die
konventionelle Therapie kontraindiziert ist oder sich als unwirksam
erwiesen hat. Gicht rührt von Ablagerungen von nadelartigen
Harnsäurekristallen her, die sich im Bindegewebe und in den Gelenken
ablagern. Diese Ablagerungen führen zu entzündlicher Arthritis, die
zu Gelenksschwellung, Rötung, Fieber, Schmerz und Steifheit führen
und schädigen die angegriffenen Gelenke. Bei Patienten, für die die
konventionelle Therapie kontraindiziert ist oder sich als unwirksam
erwiesen hat, kann die Krankheit chronisch werden, sich zunehmend
verschlechtern und ein quälendes Aufflammen von Schmerz und
Schwellung, die Bildung von Tophi, den Verlust der
Gelenksfunktionalität, Nierenerkrankungen und Nierensteine nach sich
ziehen.
Näheres über die mündliche Präsentation der Phase 2 Studie
Diese Phase 2, randomisierte, Open-Label, Multicenter-Studie mit
Parallelgruppen bewertete die Urat-Response und die Pharmacokinetik-
und Sicherheits-Profile von PEG-Uricase von Patienten mit
Hyperuricämie und schwerer Gicht, die auf die konventionelle Therapie
nicht ansprachen oder diese nicht tolerierten. Die durchschnittliche
Dauer der Erkrankung betrug 14 Jahre und 70 Prozent der
Studienpopulation hatte einen oder mehrere Tophi.
In der Studie wurden 41 Patienten (Durchschnittsalter 58,1 Jahre)
für eine 12 wöchige Behandlung mit intravenöser PEG-Uricase
randomisiert, und zwar nach einem von vier Dosisregimen: 4 mg alle
zwei Wochen (7 Patienten); 8 mg alle zwei Wochen (8 Patienten); 8 mg
alle vier Wochen (13 Patienten) oder 12 mg alle 4 Wochen (13
Patienten). Die Plasma-Uricase-Aktivität und die Harnsäurewerte
wurden in definierten Intervallen gemessen. Die pharmacokinetischen
Parameter, die durchschnittliche Plasma-Urat-Konzentration und der
Prozentsatz an Zeit, die das Plasma-Urat weniger oder gleich hoch war
wie 6 mg/dL wurden von Analysen der Uricase Aktivitäten und den
Uratwerten abgeleitet.
Die Patienten, die alle zwei Wochen 8 mg PEG-Uricase erhielten,
zeigten die grösste Reduktion bei Plasma-Urat mit Werten unter 6mg/dL
in 92 Prozent der Behandlungszeit (Plasma-Urat vor Behandlung von 9,1
mg/dL versus durchschnittliches Plasma-Urat von 1,4 mg/dL über 12
Wochen).
Folgende erheblich und anhaltend niedrigeren Plasma-Urat-Werte
wurden in den anderen PEG-Uricase Behandlungsdosisgruppen beobachtet:
- 86 Prozent der Behandlungszeit in der Gruppe 8 mg alle vier Wochen
      (Plasma-Urat vor Behandlung von 9,1 mg/dL versus durchschnittliches
      Plasma-Urat von 2,6 mg/dL über 12 Wochen);
    - 84 Prozent der Behandlungszeit in der Gruppe 12 mg alle vier Wochen
      (Plasma-Urat vor Behandlung von 8,5 mg/dL versus durchschnittliches
      Plasma-Urat von 2,6 mg/dL über 12 Wochen) und
    - 73 Prozent der Behandlungszeit in der Gruppe 4 mg alle zwei Wochen
      (Plasma-Urat vor Behandlung von 7,6 mg/dL versus durchschnittliches
      Plasma-Urat von 4,2 mg/dL über 12 Wochen).
Näheres über die Posterpräsentation der beiden Fallstudien
An einem Standort der klinischen Studie wurden zwei von sechs
Patienten gebeten, sich vor und nach der PEG-Uricase Therapie
fotografieren zu lassen, während sie an einer randomisierten Phase 2,
Open-Label, Multi-Center Studie teilnahmen, um die Sicherheit,
Pharmacokinetik und die Veränderungen in den Harnsäure (UA) Werten
mit PEG-Uricase festzustellen. Die Fotos wurden vom ursprünglichen
Protokoll nicht gefordert, da ein klinisches Ergebnis wie die
Regression von Tophi während der relativ kurzen Behandlungsdauer von
nur drei Monaten nicht vorhergesehen wurde.
"Bei Patienten mit durch Gicht verursachten Tophusablagerungen
dauert die Behandlung mit derzeit verfügbaren Therapien zur Auflösung
des Tophus Jahre", sagte Herbert S.B. Baraf, MD, FACP, FACR, Clinical
Professor of Medicine an der George Washington University und ein an
der Studie beteiligter Forscher am Center for Rheumatology and Bone
Research, Wheaton, Maryland. "Unsere Ergebnisse, seien sie auch
Einzelfälle, sprechen für weitere Forschungen über die potentiellen
Vorteile einer Behandlung mit PEG-Uricase bei Patienten mit
chronischer Thophusgicht".
Sind sie zwar wissenschaftlich beeindruckend, so sagen
Einzelbeobachtungen jedoch nichts über die Wirksamkeit aus. Die
Sicherheit und Wirksamkeit von PEG-Uricase wird in der Phase 3
klinischen Studie festgestellt.
Insgesamt 27 Studienpatienten erhielten die gesamten geplanten
Dosen an PEG-Uricase. Bei 38 Patienten kam es zu einem ungünstigen
Ereignis, das eventuell mit der Behandlung zusammenhing, in den
meisten Fällen zu einem Gichtanfall (36 Patienten). Wie bei der
biologischen Verabreichung zu erwarten, gab es eine hohe Rate an
Infusionsreaktionen: bei 23 Patienten (150 Infusionen) kam es zu 34
Ereignissen, die innerhalb von 24 Stunden ab Infusionsbeginn
auftraten; 21 von diesen Ereignissen bei 18 Personen wurden
betrachtet als mögliche Infusionsreaktionen und 14 von diesen
Personen wurden ohne wiederholte Verabreichung ausgeschieden. Während
der Studie wurde die Verabreichungsrate angepasst und die
Infusionsreaktionen gingen daraufhin zurück. Es gab keine
anaphylaktischen Reaktionen. Von den neun ernsten, ungünstigen
Ereignissen, die berichtet wurden, wurden fünf als möglicherweise
durch die Behandlung bedingt beschrieben: Gichtanfall (3),
Hypersensitivitätsreaktion (1) und Anämie (1).
Näheres über Savient Pharmaceuticals, Inc.
Savient Pharmaceuticals, Inc. mit Sitz in East Brunswick, New
Jersey, ist ein Unternehmen für Spezialpharmazeutika, das sich auf
die Entwicklung, Herstellung und das Marketing von neuartigen,
therapeutischen Produkten konzentriert, die bisher ungelöste,
medizinische Bedürfnisse befriedigen. Positive klinische Daten aus
Phase 1 und 2 wurden vom führenden Kandidaten der Produktentwicklung
des Unternehmens berichtet, Puricase(R) (PEG-Uricase), für die
Behandlung von refraktärer Gicht. Das erfahrene Management von
Savient engagiert sich für die Weiterentwicklung seiner Pipeline und
die Erweiterung seines Produktportfolios durch die Hereinlizenzierung
von Präparaten in einem fortgeschrittenen Stadium und die Erforschung
von Möglichkeiten zur Co-Promotion und zur Co-Entwicklung, die zur
Kompetenz des Unternehmens in der Spezialpharmazie und seinem
ursprünglichen Schwerpunkt in der Rheumatologie passen. Die
Aktivitäten des Unternehmens umfassen auch ein
100%-Tochterunternehmen in Grossbritannien, Rosemont Pharmaceuticals
Ltd., das flüssige Formulierungen von pharmazeutischen
Verschreibungsprodukten entwickelt, produziert und vermarktet. Das
Produktportfolio von Rosemont beinhaltet über 90 flüssige
Formulierungen, die vor allem auf die geriatrische Population
abzielen. Weitere Informationen über das Unternehmen sind verfügbar
unter www.savientpharma.com. Savient lizenzierte exklusive, weltweite
Rechte über die Technologien in Bezug auf Puricase von der Duke
University ("Duke") aus North Carolina und von Mountain View
Pharmaceuticals, Inc. ("MVP"), einem kalifornischen Unternehmen. Duke
hat das rekombinante, porcine Uricase-Enzym und MVP hat die
PEGylations-Technologie entwickelt. MVP und Duke wurden US- und
ausländische Patente erteilt, die die lizenzierte Technologie
abdecken. Puricase ist ein eingetragenes Warenzeichen von Mountain
View Pharmaceuticals, Inc.
Safe Harbor Erklärung
Diese Presseaussendung enthält vorausschauende Erklärungen im
Sinne der Sektion 21E des Securities Exchange Act von 1934. Alle
Erklärungen, ausgenommen Erklärungen von historischen Fakten, die die
in diesem Bericht hinsichtlich der Strategie, der erwarteten,
zukünftigen Finanzposition, der Entdeckung und Entwicklung von
Produkten, der strategischen Allianzen, der Wettbewerbsposition, der
Pläne und Ziele des Managements des Unternehmens enthalten sind, sind
vorausschauende Erklärungen. Worte wie "vorhersehen", "glauben",
"schätzen", "erwarten", "beabsichtigen", "planen", "werden" und
andere, ähnliche Ausdrücke, unterstützen die Erkennung von
vorausschauenden Erklärungen, obwohl nicht alle vorausschauenden
Erklärungen diese identifizierenden Worte enthalten. Insbesondere
Erklärungen über den Beginn der Phase 3 Studien für PEG-Uricase und
das Timing solcher Studien sind vorausschauende Erklärungen. Diese
vorausschauenden Erklärungen bringen substantielle Risiken und
Unsicherheiten mit sich und basieren auf derzeitigen Erwartungen,
Annahmen, Einschätzungen und Vorhersagen über den Geschäftsgang des
Unternehmens und die Bio- und Spezialpharmaziebranche, in der das
Unternehmen tätig ist. Solche Risiken und Unsicherheiten umfassen,
sind aber nicht begrenzt auf, die Auslistung der Stammaktien des
Unternehmens von The NASDAQ Stock Market, die Verzögerung oder das
Misslingen der Entwicklung von Prosaptide, Puricase und anderen
Produktkandidaten; Schwierigkeiten bei der Ausweitung des
Produktportfolios des Unternehmens durch Hereinlizenzierung, die
Einführung von generischen Mitbewerbsprodukten für Oxandrin;
Fluktuationen im Kaufverhalten von Grosshändlern; potentielle,
zukünftige Erträge von Oxandrin oder anderen Produkten; unsere
möglichen, weiteren, substantiellen Nettoverluste in der näheren
Zukunft; Schwierigkeiten, eine Finanzierung zu erhalten; potentielle
Entwicklung von alternativen Technologien oder wirksameren Produkten
durch Mitbewerber; Rückgriff auf Dritte für die Herstellung,
Vermarktung und den Vertrieb von vielen Produkten des Unternehmens;
wirtschaftliche, politische und andere Risiken in Zusammenhang mit
ausländischen Betrieben; Risiken des Erhalts des Schutzes für das
geistige Eigentum des Unternehmens; Risiken einer nachteiligen
Entscheidung bei laufenden oder zukünftigen Rechtsstreitigkeiten über
geistiges Eigentum und Risiken in Zusammenhang mit zwingenden,
gesetzlichen Regelungen der bio- und spezialpharmazeutischen
Branchen. Es ist möglich, dass das Unternehmen die Pläne, Absichten
und Erwartungen, die in seinen vorausschauenden Erklärungen
ausgedrückt wurden, nicht wirklich erreicht und Sie sollten sich auf
die vorausschauenden Erklärungen des Unternehmens nicht über Gebühr
verlassen. Die tatsächlichen Ergebnisse oder Ereignisse könnten sich
wesentlich von den Plänen, Absichten und Erwartungen, die in den
vorausschauenden Erklärungen vom Unternehmen ausgedrückt wurden,
unterscheiden. Die vorausschauenden Erklärungen des Unternehmens
widerspiegeln nicht den potentiellen Einfluss von irgendwelchen
zukünftigen Akquisitionen, Fusionen, Dispositionen, Joint Ventures
oder Investitionen, die das Unternehmen vornehmen könnte. Das
Unternehmen übernimmt keinerlei Verpflichtung, irgendwelche
vorausschauende Erklärungen zu aktualisieren.
Medienkontakt:     Carol Cartwright
                       +1-800-477-9626
                        carolc@mcspr.com
    Investorenkontakt: Jenene Thomas
                       +1-732-925-3093
    Website: http://www.savientpharma.com

Pressekontakt:

Medien, Carol Cartwright, +1-800-477-9626, carolc@mcspr.com,
Investoren, Jenene Thomas, +1-732-925-3093, beide für Savient
Pharmaceuticals, Inc.