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Kuvan(R) von Merck Serono erhält Marktzulassung in Europa

Genf, Schweiz (ots/PRNewswire)

- Europaweit erstes Medikament, das die Zulassung für die
Behandlung der Hyperphenylalaninämie infolge von Phenylketonurie oder
BH4-Mangel erhält
Merck Serono, eine Sparte der Merck KGaA, Darmstadt, Deutschland,
gab  heute bekannt, dass die Europäische Kommission die
Marktzulassung für  Kuvan(R) zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie
(HPA) bei Patienten mit  Phenylketonurie (PKU) oder BH4-Mangel
erteilt hat. Kuvan(R), das zuvor von  der Europäischen
Arzneimittelagentur EMEA den Status eines "Orphan Medicinal
Product", eines neuen Arzneimittels zur Behandlung seltener
Krankheiten,  erhalten hatte, ist das erste Medikament, das in Europa
für HPA infolge von  PKU oder BH4-Mangel zugelassen wird.
"Bislang gab es in Europa keine medikamentöse Behandlung für
Patienten, die an PKU leiden, einer Erbkrankheit, die zu schweren
Hirnschädigungenn bei Kindern und vorübergehenden oder bleibenden
Beeinträchtigungen bei Erwachsenen führen kann, sofern nicht
lebenslang eine strenge Diät eingehalten wird", sagte Roberto
Gradnik, Leiter des Europa-Geschäfts von Merck Serono. "Mit der
Zulassung von Kuvan(R) bietet Merck Serono den Patienten Zugang zu
einer wirksamen Behandlung, mit der sie ihre Phenylalanin-Spiegel im
Blut besser kontrollieren können. Dies wird dazu beitragen, ihre
Lebensqualität zu verbessern, und könnte letztendlich das Risiko
einer bleibenden geistigen Beeinträchtigung reduzieren."
In der Europäischen Union gibt es rund 35.000 Patienten mit
diagnostizierter Hyperphenylalaninämie aufgrund von PKU oder
BH4-Mangel.(1) PKU und BH4-Mangel sind seltene Erkrankungen, die
durch genetisch bedingte Störungen im Stoffwechsel der Aminosäure
Phenylalanin (PKU) oder der Enzyme, die für die Regenerierung und die
Synthese des Kofaktors BH4 sorgen (BH4-Mangel), verursacht werden.
Dies führt zu Hyperphenylalaninämie, d. h. abnorm hohen
Konzentrationen von Phenylalanin im Blut. Hyperphenylalaninämie kann
bei Säuglingen und Kindern schwere Schädigungen des Gehirns, bei
erwachsenen Patienten vorübergehende bis bleibende neurokognitive
Beeinträchtigungen verursachen.
Bis heute ist die einzige Option für PKU-Patienten in Europa eine
Kontrolle ihrer Erkrankung durch Befolgen einer Diät mit sehr stark
eingeschränkter Aufnahme von Phenylalanin (zu den Nahrungsmitteln mit
hohen Konzentrationen von Phenylalanin gehören Fleisch, Fisch, Nüsse,
Milchprodukte und einige Gemüse- und Obstsorten) verbunden mit der
täglichen ergänzenden Einnahme von Aminosäuren. Wird diese
restriktive Diät nicht eingehalten und werden die Phenylalaninspiegel
im Blut nicht ausreichend kontrolliert, kann dies zu einem Nachlassen
der geistigen Leistungsfähigkeit und zu Verhaltensauffälligkeiten
führen.
"Die Zulassung von Kuvan(R) unterstreicht das Bestreben von Merck
Serono, für Patienten mit hohen ungedeckten medizinischen
Bedürfnissen innovative Therapieoptionen zu entwickeln und auf den
Markt zu bringen. PKU und BH4-Mangel verdienen die Aufmerksamkeit der
gesamten Gesundheitswirtschaft, und wir freuen uns, Patienten heute
die erste Behandlungsoption für diese seltenen Krankheiten anbieten
zu können", sagte Richard Douge, Leiter des weltweiten Marketings von
Merck Serono.
Die Marktzulassung stützt sich auf Daten aus zwei internationalen
randomisierten plazebokontrollierten klinischen Doppelblindstudien
der Phase III bei Patienten mit Hyperphenylalaninämie aufgrund von
PKU. Die Daten zeigen, dass die Behandlung mit Kuvan(R) die
Konzentration von Phenylalanin im Blut senkt und den Anteil von
Patienten vergrössert, deren Phenylalaninwerte im Blut innerhalb des
angestrebten Bereichs liegen. Dies erhöht die Toleranz gegenüber mit
der Nahrung aufgenommenem Phenylalanin und könnte die Notwendigkeit
zur Begrenzung der Phenylalaninaufnahme mit der Nahrung verringern.
Die am häufigsten berichteten möglichen Nebenwirkungen waren
Kopfschmerzen, laufende Nase, Durchfall, Erbrechen, Halsschmerzen,
Husten, Bauchschmerzen, verstopfte Nase und niedrige
Phenylalaninwerte im Blut. Diese Nebenwirkungen waren im Allgemeinen
schwach bis mässig ausgeprägt und traten nur vorübergehend auf.
Die Europäische Kommission hat die Marktzulassung für die 27
Staaten der Europäischen Union(2) sowie für Island, Liechtenstein und
Norwegen erteilt. Als "Orphan Medicinal Product" und das erste für
die Behandlung der HPA zugelassene Medikament wird Kuvan(R) in dieser
therapeutischen Indikation in der Europäischen Union 10 Jahre lang
Datenschutz erhalten. Der Start der Markteinführung von Kuvan(R) in
Europa ist für das erste Halbjahr 2009 geplant.
Fussnoten
1. Kuvan(R) ist eine Behandlungsoption für solche Patienten mit
PKU und BH4-Mangel, die auf eine Behandlung mit BH4 ansprechen.
Literaturangaben zufolge sprechen 20 bis 50 Prozent der PKU-Patienten
auf eine Behandlung mit Kuvan(R) an.
2. Belgien, Bulgarien, Dänemark, Deutschland, Estland, Finnland,
Frankreich, Griechenland, Grossbritannien, Irland, Italien, Lettland,
Litauen, Luxemburg, Malta, Niederlande, Österreich, Polen, Portugal,
Rumänien, Slowakei, Slowenien, Spanien, Schweden, Tschechische
Republik, Ungarn, Zypern
Kuvan(R)
Merck Serono und BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq und SWX:
BMRN) entwickeln Kuvan(R) (INN: Sapropterindihydrochlorid, zuvor als
Sapropterin und Phenoptin(TM) bekannt) als orales Therapeutikum für
die Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) aufgrund von
Phenylketonurie (PKU) oder Mangel an Tetrahydrobiopterin (BH4).
Kuvan(R) ist die synthetische Form von 6R-BH4, einem natürlich
vorkommenden Enzym-Kofaktor, der zusammen mit dem Enzym
Phenylalanin-Hydroxylase (PAH) am Stoffwechsel von Phenylalanin (Phe)
beteiligt ist. Klinische Daten legen nahe, dass Kuvan(R) bei der
Untergruppe von Patienten, die auf BH4 ansprechen, die Phe-Werte im
Blut signifikant verringert. Merck Serono geht davon aus, dass
Kuvan(R) eine Behandlungsmöglichkeit für die rund 35.000 Patienten in
der Europäischen Union sein könnte, die an HPA aufgrund von PKU oder
BH4-Mangel leiden und auf eine Behandlung mit BH4 ansprechen.
Gemäss den vertraglichen Vereinbarungen mit BioMarin hält Merck
Serono die weltweiten Exklusivrechte zur Vermarktung von Kuvan(R)
ausserhalb Nordamerikas und Japans. BioMarin verfügt über die
Exklusivrechte zur Vermarktung von Kuvan(R) in den USA und Kanada. In
den USA erhielt Kuvan(R) im Dezember 2007 die FDA-Zulassung für die
Behandlung von BH4-sensitiver PKU. Im Juli 2008 erhielt Asubio Pharma
Co., Ltd. (eine Tochtergesellschaft von Daiichi Sankyo) die
Marktzulassung des Japanischen Ministeriums für Gesundheit, Arbeit
und Wohlfahrt für eine Indikationserweiterung von Biopten(R), einem
Medikament, das denselben Wirkstoff enthält wie Kuvan(R), zur
Behandlung von PKU-Patienten.
Hyperphenylalaninämie (HPA)
Störungen des Stoffwechsels von Phenylalanin (Phe) können zu
abnorm erhöhten Phe-Konzentrationen im Blut führen, einem Zustand,
der als Hyperphenylalaninämie (HPA) bezeichnet wird. Zwei angeborene
Stoffwechselstörungen, Phenylketonurie (PKU) und Mangel an
Tetrahydrobiopterin (BH4), sind in den meisten Fällen die Ursache von
HPA.
Phenylketonurie (PKU)
PKU, eine genetische Störung, von der etwa 50.000 Patienten in
den Industrienationen betroffenen sind, wird durch einen Mangel des
Enzyms Phenylalanin-Hydroxylase (PAH) verursacht. PAH wird für den
Stoffwechsel der essenziellen Aminosäure Phenylalanin (Phe) benötigt,
die in allen Lebensmitteln vorkommt, die Proteine enthalten. Wenn das
aktive Enzym nicht in ausreichender Menge vorhanden ist, steigt der
Phe-Spiegel im Blut und im Gehirn auf abnorm hohe Werte. Dies führt
zu einer Reihe von Komplikationen wie schwerer
Entwicklungsverzögerung und Schädigungen des Gehirns,
Geisteskrankheit Krämpfen und Muskelzittern sowie
Wahrnehmungsstörungen. Als Folge der weltweit durchgeführten
Untersuchungen zur Früherkennung bei Neugeborenen seit den 1960er und
frühen 1970er Jahren können praktisch alle Patienten direkt nach der
Geburt diagnostiziert werden. Die einzige für PKU-Patienten derzeit
verfügbare Behandlung ist eine äusserst restriktive und teure Diät
mit Heilnahrung. Die meisten Patienten schaffen es nicht, diese Diät
in einem Mass einzuhalten, das notwendig ist, um die Phe-Werte im
Blut ausreichend unter Kontrolle zu halten. Bei dieser Diät ist der
Verzehr von normalen Lebensmitteln wie Fleisch, Fisch und
Milchprodukten eingeschränkt.
BH4-Mangel
BH4-Mangel ist ein äusserst seltener angeborener
Stoffwechselfehler, der als Ursache für 1 bis 2 Prozent aller
HPA-Fälle angenommen wird. BH4-Mangel ist eine autosomal-rezessive
genetisch bedingte Erkrankung und kann entstehen, wenn Mangel an
einem der fünf verschiedenen an der Synthese und Regenerierung von
BH4 beteiligten Enzyme besteht. BH4 ist notwendiger Kofaktor für PAH.
Aus diesem Grund beeinträchtigt ein Mangel an BH4 die PAH-Aktivität.
Dies führt zu einer biochemischen Situation ähnlich derjenigen bei
PKU, wobei HPA aus der mangelhaften Umwandlung von Phe zu Tyrosin
resultiert. Da BH4 ein notwendiger Kofaktor sowohl für die
Tyrosin-Hydroxylase als auch für die Tryptophan-Hydroxylase ist,
verursacht der BH4-Mangel ausserdem einen Mangel an den
nachgeordneten Neurotransmitter-Produkten der Aminosäuren Tyrosin und
Tryptophan, darunter Katecholamine und Serotonin. Eine Diät zur
Begrenzung der Aufnahme von Proteinen oder von Phe mit der Nahrung
ist bei Behandlung mit BH4 oft nicht erforderlich. Da BH4 jedoch die
Blut-Hirn-Schranke nicht überschreitet, kann eine gleichzeitige
Therapie mit Neurotransmitter-Vorläufern, d.h. Levodopa und
5-Hydroxytryptophan, notwendig sein um die Substratkonzentrationen
für die Katecholamin- bzw. Serotonin-Synthese im Zentralnervensystem
zu erhöhen.
Merck Serono
Merck Serono ist die Sparte für innovative
verschreibungspflichtige Medikamente von Merck, einem weltweit
tätigen Pharma- und Chemieunternehmen. Merck Serono mit Hauptsitz in
Genf, Schweiz, entdeckt, entwickelt, produziert und vermarktet
innovative kleine Moleküle und Biopharmazeutika, um Patienten mit
ungedecktem medizinischem Bedarf zu helfen. Die Geschäfte in
Nordamerika (Vereinigte Staaten und Kanada) werden unter dem Namen
EMD Serono geführt.
Merck Serono verfügt über führende Marken, die Patienten bei
Krebs (Erbitux(R)), Multipler Sklerose (Rebif(R)), Unfruchtbarkeit
(Gonal-f(R)), endokrinen und kardiometabolischen Erkrankungen
(Glucophage(R), Concor(R), Euthyrox(R), Saizen(R), Serostim(R)) sowie
Psoriasis (Raptiva(R)) zugute kommen.
Mit jährlichen F&E-Aufwendungen in Höhe von rund 1 Mrd. EUR
engagieren wir uns für den Ausbau unseres Geschäfts in
Therapiegebieten mit hohem Spezialisierungsgrad wie
Neurodegenerativen Erkrankungen, Onkologie, Fruchtbarkeit und
Endokrinologie, aber auch in neuen Therapiegebieten, die sich
potenziell aus unserer Forschung und Entwicklung im Bereich der
Autoimmun- und Entzündungserkrankungen ergeben können.
Merck
Merck ist ein weltweit tätiges Pharma- und Chemieunternehmen mit
Gesamterlösen von 7,1 Mrd. EUR im Jahr 2007, einer Geschichte, die
1668 begann, und einer Zukunft, die 32.458 Mitarbeiter in 59 Ländern
gestalten. Innovationen unternehmerisch denkender und handelnder
Mitarbeiter charakterisieren den Erfolg. Merck bündelt die operativen
Tätigkeiten unter dem Dach der Merck KGaA, an der die Familie Merck
mittelbar zu rund 70 Prozent und freie Aktionäre zu rund 30 Prozent
beteiligt sind. Die einstige US-Tochtergesellschaft Merck & Co. ist
seit 1917 ein von der Merck-Gruppe vollständig unabhängiges
Unternehmen.
Weitere Informationen finden Sie unter
http://www.merckserono.net oder http://www.merck.de

Pressekontakt:

Merck Serono, Media Relations, Tel.: +41-22-414-36-00, 9 Chemin des
Mines, 1202 Genf, Schweiz

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