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AFM (The French Muscular Dystrophy Association) and Hopitaux de Paris

Perindopril verhindert Ausbruch von Herzinsuffizienz bei Kindern mit Muskeldystrophie vom Typ Duchenne

PARIS (Frankreich), March 15 (ots/PRNewswire)

Frühe Behandlung
mit Perindopril kann- gemäss einer heute im Journal of the American
College of Cardiology (1) veröffentlichten französischen Studie- den
Ausbruch und die Progression der linksventrikulären Dysfunktion
(Herzinsuffizienz) bei Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD),
einer genetischen Krankheit, die durch Muskelschwund und -schwäche
charakterisiert ist, hinauszögern.
"Zum ersten Mal haben wir gezeigt, dass es möglich ist, die
Progression bei dieser seltenen degenerativen Krankheit zu
verlangsamen", sagt der leitende Prüfarzt Professor Denis Duboc vom
Cochin-Krankenhaus in Paris. "Bei DMD sind die Herzmuskeln betroffen
und Herzprobleme verlaufen bei rund 40 % der Kinder mit DMD tödlich."
In der Fünfjahresstudie, von der französischen Arbeitsgruppe für
die 'Verbesserung der Herzfunktion bei Myopathien' koordiniert und
von der Französischen Gesellschaft für Muskeldystrophie (AFM)(durch
Spenden an einen jährlich stattfindenden, nationalen Telethon) und
von Servier Laboratories unterstützt, sollten die Auswirkungen des
Angiotensin-konvertierenden Enzym- (ACE)-Inhibitors Perindopril bei
Kindern mit DMD untersucht werden. Perindopril wird gegenwärtig zur
Behandlung von hohem Blutdruck und Herzinsuffizienz eingesetzt.
Für eine doppelblinde Studie wurden 57 Kinder im Alter zwischen 10
und 13 Jahren rekrutiert und durch Randomisierung entweder einer
dreijährigen Behandlung mit Perindopril oder Placebo zugeordnet. Die
linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF), ein Mass der Stärke der
Pumpfunktion des Herzens, wurde zu Beginn (0 Monate) und nach 36 und
60 Monaten gemessen.
In der Placebo-Gruppe entwickelten acht Kinder eine
linksventrikuläre Dysfunktion im Gegensatz zu nur einem Kind in der
Perindopril-Gruppe. In der Gruppe der Kinder, die Perindopril
erhielten, wurde keine tödliche Progression der Herzinsuffizienz
berichtet, während in der Kontrollgruppe drei Kinder den Ausbruch der
Herzinsuffizienz nicht überlebten. Perindopril wurde von den
untersuchten Kindern gut vertragen.
"Die Studie war relativ kleinmassstabig", sagt Professor Duboc.
"Die Patientenrekrutierung ist bei seltenen Krankheiten ("Orphan
Diseases") immer ein Problem, aber", fügte er hinzu, "der grosse
Vorteil ist, dass die Patienten hinsichtlich Geno- und Phänotyp
perfekt homogen sind und dies erhöht die Verlässlichkeit der
Ergebnisse bei dieser Art Studien, obwohl sie in einer kleinen
Patientenpopulation durchgeführt werden."
Genetische Marker der Herzinsuffizienz
"Wir hoffen, über die DMD hinaussehend, dass wir irgendwann einmal
andere genetische Marker bei Personen bestimmen können, die für die
Entwicklung einer Herzinsuffizienz empfänglich sind, und dass wir sie
vor dem Ausbruch der ersten Anzeichen einer Herzkrankheit behandeln
können, um den Ausbruch einer Herzinsuffizienz hinauszuzögern oder
sogar zu verhindern", schliesst Professor Duboc.
Muskeldystrophie vom Typ Duchenne
DMD - zuerst von einem französischen Arzt mit Namen Guillaume
Benjamin Armand Duchenne in den 1860er Jahren beschrieben - ist eine
der häufigsten Formen von Muskeldystrophie, eine Gruppe von ererbten,
degenerativen Krankheiten, die progressive Muskelschwäche und
-schwund verursacht. Die Duchenne-Muskeldystrophie wird durch
Abwesenheit von Dystrophin verursacht, einem Protein, das hilft, dass
die Muskeln unversehrt bleiben. DMD befällt tragischerweise Kinder in
jungen Jahren (2 - 6 Jahre) und betrifft fast ausschliesslich Jungen,
die selten älter als Anfang 30 werden.(2)
Referenzen:
1. Duboc D et al., 'Effect of Perindopril on the Onset and
Progression of Left Ventricular Dysfunction in Duchenne Muscular
Dystrophy', Journal of American College of Cardiology, 2005; 45:
855-857
2. http://www.mdausa.org (Website der Gesellschaft für
Muskeldystrophie)

Pressekontakt:

Stéphanie Makin, Tonic Life Communications, Tel: +44-(0)20-7798-9905,
E-mail: stephanie.makin@toniclc.com