Sargramostim-Behandlung ist bei Patienten mit Morbus Crohn mit einer erheblichen Verbesserung der Lebensqualität verbunden
Honolulu, November 1 (ots/PRNewswire)
- Die Untersuchungsergebnisse wurden auf der Jahrestagung des American College of Gastroenterology vorgestellt
Den auf der 70. Jahrestagung des American College of Gastroenterology (ACG) vorgestellten Ergebnissen zufolge, ging die Behandlung mit Sargramostim bei Patienten mit mittelschwerem bis schwerem akuten Morbus Crohn mit einer nachhaltigen Verbesserung der Lebensqualität einher.
Die Ergebnisse der unter der Bezeichnung N.O.V.E.L. 1 laufenden multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-2-Studie zeigten, dass die Behandlung mit Sargramostim im Vergleich zu Placebo ab Behandlungsbeginn bis zum 57. Tag zu signifikanten, anhand des IBDQ-Fragebogens (Inflammatory Bowel Disease Questionnaire) und des SF-36-Gesundheitsfragebogens feststellbaren Verbesserungen der Lebensqualität führten. Die mässige bis starke Verbesserung der Lebensqualität blieb während der gesamten Behandlungsdauer erhalten.
"Morbus Crohn hat schwerwiegende Auswirkungen sowohl auf die körperliche als auch die seelische Lebensqualität und die gängigen Behandlungsmöglichkeiten sind oft genau so beeinträchtigend, wie die Krankheit selbst", sagte Dr. Brian K. Dieckgraefe, einer der Wissenschaftler der Studie und Dozent an der Abteilung für Gastroenterologie der Washington University School of Medicine in St. Louis. "Die Studie zeigt, dass Sargramostim für Morbus Crohn Patienten bezüglich der subjektiv erlebten Wirkung ausgesprochen nützlich ist und ein aktiveres und produktiveres Leben ermöglicht".
Z.Z. laufende Untersuchungen legen nahe, dass ein Hauptdefekt von Morbus Crohn Folge einer Störung der Sperrfunktion der aus mehreren Zellschichten bestehenden, den Magendarmtrakt schützenden Darmwand ist. Diese Störung könnte sekundären mit Morbus Krohn in Verbindung stehenden Entzündungsprozessen vorausgehen. Sargramostim könnte, im Gegensatz zu anderen Therapien, die grob gesprochen die Immunantwort sowie Entzündungssymptome unterdrücken, den Primärdefekt von Morbus Crohn dadurch angehen, dass es die Immunzellenfunktion in der Darmbarriere verbessert.
In den Vereinigten Staaten wird Sargramostim unter dem Markennamen LEUKINE(R) von Berlex Inc., einer US-Tochtergesellschaft der deutschen Schering AG, vermarktet.
Informationen zur Studie
Es handelte sich um eine randomisierte, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Wirksamkeit und Verträglichkeit von Sargramostim bei einer Dosierung von 6 Mikrogramm/kg/Tag über 8 Wochen bei Patienten (N = 124) mit mittelschwerem bis schwerem akuten Morbus Crohn.
Zur Bewertung des körperlichen, seelischen und sozialen Wirkung aus Sicht des Patienten wurde der IBDQ-Fragebogen, das Standardinstrument zur Beurteilung gesundheitsbezogener Lebensqualität bei Patienten mit entzündlichen Darmerkrankungen, sowie die Kurzform des SF-36-Fargebogens, des häufig zur allgemeinen Bewertung benutzten Vielzweck-Gesundheitstests, zum Einsatz.
Patienten, die Sargramostim erhielten, erlebten dem IBDQ-Fragebogen zufolge eine 20- bis 22-prozentige Verbesserung ab Studienbeginn bis zum 29. Tag und danach, gegenüber 7 % bis 13 % in der Placebogruppe (P = 0,0059 bis 0,0397). Dies wurde durch eine 12- bis 20-prozentige Verbesserung der körperlichen Gesamtnote am 29. Tag und danach, einer 35-prozentigen Verbesserung der Gesamtgesundheits-Teilnote des SF-36-Test am 29. Tag und nach Wiedervorlage nach 30 Tagen (P = 0,0366 und 0,0133), sowie einer 71- bis 73-prozentigen Verbesserung der Vitalität-Teilnote des SF-36-Tests am 57. Tag und nach Wiedervorlage nach 30 Tagen (P = 0,0131 bzw. 0,0121) bei den mit Sargramostim behandelten Patienten gestützt. Es wurden auch Verbesserungen zwischen 24 % und 34 % bei den Darm- und systemischen Teilnoten des IBDQ-Fragebogens am 29. Tag und danach (P = 0,0001 bis 0,0384) festgestellt. Körperliche Schmerzen besserten sich ebenfalls um 39 % bis 46 % am 57. Tag und bei der Wiedervorlage nach 30 Tagen (P = 0,0272 bzw. 0,0077). Die soziale Teilnote des IBDQ-Fragebogens besserte sich um 17 % bei der Wiedervorlage nach 30 Tagen, verglichen mit 4 % in der Placebogruppe (P = 0,0288), wobei die soziale Note des SF-36-Tests sich um 20 % bis 36 % am 29. Tag und danach verbesserte (P = 0,0102 bis 0,0471). Die Effektgrösse zwischen 0,45 und 1,21 zeigt, dass diese Ergebnisse als mittlere bis grosse Verbesserungen der Lebensqualität angesehen werden.
Die IBDQ- und SF-36-Fragebögen wurden zu Studienanfang, am 15., 29., 43. und 57. Tag der Behandlung sowie 30 Tage nach der Behandlung ausgefüllt. Die Unterschiede zwischen den Gruppen wurden mittels des Van Elteren Tests ausgewertet.
Informationen zu Morbus Crohn
In den Vereinigten Staaten sind ca. 400.000 bis 500.000 und weltweit schätzungsweise eine Millionen Fälle von Morbus Crohn bekannt. Morbus Crohn trifft Männer und Frauen gleichermassen und scheint familiär gehäuft vorzukommen. Ca. 20 Prozent der an Morbus Crohn Erkrankten haben einen Blutsverwandten (meist ein Geschwister) der unter irgendeiner Form von entzündlicher Darmkrankheit leidet.
Die häufigsten Symptome der Crohn'schen Krankheit sind Bauchschmerzen und Diarrhö. Weiterhin können Müdigkeit, rektale Blutungen, Fieber, Appetitlosigkeit und Gewichtsverlust auftreten.
Die Crohn'sche Krankheit kann bisweilen nur schwer diagnostiziert werden, da ihre Symptome denen anderer Darmerkrankungen, wie z.B. Colon irritabile oder Colitis Ulcerosa gleichen. Morbus Crohn verursacht eine Entzündung des Magen-Darm-Trakts und manifestiert sich gewöhnlich als Entzündung des Dünn- oder Dickdarms. Es können jedoch auch alle anderen Teile des Verdauungstrakts vom Mund bis zum After betroffen sein. Die durch die Crohn'sche Krankheit hervorgerufene Entzündung kann sich bis tief in die Auskleidung des betroffenen Organs ausweiten, wodurch Schmerzen, Diarrhö und häufiger Stuhlgang ausgelöst werden.
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