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Merck Serono erhält Zulassungsempfehlung für Kuvan(R) in Europa

Genf, Schweiz (ots/PRNewswire)

- Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) empfiehlt Marktzulassung
von Kuvan(R) zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie bei Patienten
mit Phenylketonurie oder BH4-Mangel
Merck Serono, eine Sparte der Merck KGaA, Darmstadt, Deutschland,
hat  heute bekannt gegeben, dass der Ausschuss für Humanarzneimittel
CHMP  (Committee for Medicinal Products for Human Use) der
Europäischen  Arzneimittelagentur EMEA eine positive Stellungnahme
für Kuvan(R)  (Sapropterindihydrochlorid) zur oralen Therapie der
Hyperphenylalaninämie  (HPA) bei Patienten mit Phenylketonurie (PKU)
oder Mangel an  Tetrahydrobiopterin (BH4) abgegeben hat.(1) Mit
dieser positiven  Stellungnahme empfiehlt das CHMP die Marktzulassung
von Kuvan(R) durch die  Europäische Kommission. Kuvan(R) hatte zuvor
von der EMEA für die Behandlung  der HPA den Status eines "Orphan
Medicinal Product", eines neuen  Arzneimittels zur Behandlung
seltener Krankheiten, erhalten.
PKU und BH4-Mangel sind selten auftretende Erkrankungen, die
durch genetisch bedingte Störungen im Stoffwechsel der Aminosäure
Phenylalanin verursacht werden und zu Hyperphenylalaninämie, d. h.
abnorm hohen Konzentrationen von Phenylalanin im Blut, führen.
Hyperphenylalaninämie kann bei Säuglingen und Kindern schwere
Schädigungen des Gehirns, bei Jugendlichen und Erwachsenen
neurokognitive Funktionsstörungen verursachen. In Europa ist derzeit
noch kein Medikament zur Therapie dieser Erkrankung zugelassen. Die
einzige Option für PKU-Patienten ist eine Kontrolle ihrer Krankheit
durch Befolgen einer Diät mit sehr stark eingeschränkter Aufnahme von
Phenylalanin. Wird diese Diät nicht eingehalten, kann dies zum
Nachlassen der geistigen Leistungsfähigkeit und
Verhaltensauffälligkeiten führen. In der Europäischen Union gibt es
rund 35.000 Patienten mit diagnostizierter Hyperphenylalaninämie
infolge von PKU oder BH4-Mangel.(2)
"Die wirksame Behandlung von Phenylketonurie und BH4-Mangel ist
nach wie vor ein Gebiet mit ungedecktem medizinischen Bedarf. Merck
Serono hofft, alternative Behandlungsoptionen für diese seltenen
Erkrankungen zur Verfügung stellen zu können", sagte Roberto Gradnik,
Leiter des Europa-Geschäfts von Merck Serono. "Wenn Kuvan(R) in ganz
Europa erhältlich ist, können Patienten, die an diesen schweren, zu
starken Beeinträchtigungen führenden Krankheiten leiden, ihre
Phenylalanin-Spiegel besser unter Kontrolle bringen. Dies wird auch
ihre Lebensqualität verbessern."
Daten aus zwei internationalen, randomisierten,
placebokontrollierten klinischen Doppelblindstudien der Phase III bei
Patienten mit Hyperphenylalaninämie aufgrund von PKU zeigen, dass die
Behandlung mit Kuvan(R) die Konzentration von Phenylalanin im Blut
senkt und die Toleranz gegenüber mit der Nahrung aufgenommenem
Phenylalanin erhöht und daher möglicherweise die Notwendigkeit zur
Begrenzung der Phenylalanin-Aufnahme mit der Nahrung verringern
könnte. Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen waren
Kopfschmerzen, laufende Nase, Durchfall, Erbrechen, Halsschmerzen,
Husten, Bauchschmerzen, verstopfte Nase und niedrige
Phenylalaninwerte im Blut. Diese unerwünschten Ereignisse waren im
Allgemeinen schwach bis mässig ausgeprägt und traten nur
vorübergehend auf.
Das CHMP prüft Zulassungsanträge für Arzneimittel für alle 27
Mitgliedsstaaten der Europäischen Union(3) plus Island, Liechtenstein
und Norwegen. Die CHMP-Empfehlung wird jetzt von der Europäischen
Kommission bewertet, die dann die endgültige Entscheidung über die
Marktzulassung treffen wird.
Kuvan(R) wird in Zusammenarbeit mit BioMarin Pharmaceutical Inc.
(Nasdaq und SWX: BMRN) entwickelt. Gemäss den vertraglichen
Vereinbarungen mit BioMarin hält Merck Serono die weltweiten
Exklusivrechte zur Vermarktung von Kuvan(R) ausserhalb Nordamerikas
und Japans. BioMarin verfügt über die Exklusivrechte zur Vermarktung
von Kuvan(R) in den USA und Kanada. In den USA erhielt das Medikament
im Dezember 2007 die FDA-Zulassung für die Behandlung von
BH4-sensitiver PKU. Im Juli 2008 erhielt Asubio Pharma Co., Ltd.
(eine Tochtergesellschaft von Daiichi Sankyo) die Marktzulassung des
Japanischen Ministeriums für Gesundheit, Arbeit und Wohlfahrt für
eine Indikationserweiterung von Biopten(R), einem Medikament, das
denselben Wirkstoff enthält wie Kuvan(R), zur Behandlung von
PKU-Patienten.
Fussnoten
(1) Kuvan(R) ist zugelassen für "die Behandlung von
Hyperphenylalaninämie (HPA) bei Erwachsenen und Kindern ab 4 Jahren
mit Phenylketonurie (PKU), die auf eine solche Behandlung ansprechen.
Kuvan(R) ist auch zugelassen für die Behandlung von HPA bei
Erwachsenen und Kindern mit Tetrahydrobiopterin(BH4 )-Mangel, die auf
eine solche Behandlung ansprechen."
(2) Kuvan(R) ist eine Behandlungsoption für solche Patienten mit
PKU und BH4-Mangel, die auf eine Behandlung mit BH4 ansprechen.
Literaturangaben zufolge sprechen 20 bis 50 Prozent der PKU-Patienten
auf eine Behandlung mit Kuvan(R) an.
(3)Belgien, Bulgarien, Dänemark, Deutschland, Estland, Finnland,
Frankreich, Griechenland, Grossbritannien, Irland, Italien, Lettland,
Litauen, Luxemburg, Malta, Niederlande, Österreich, Polen, Portugal,
Rumänien, Schweden, Slowakei, Slowenien, Spanien, Tschechische
Republik, Ungarn, Zypern
Kuvan(R)
Merck Serono und BioMarin Pharmaceutical entwickeln Kuvan(R)
(INN: Sapropterindihydrochlorid, zuvor als Sapropterin und
Phenoptin(TM) bekannt) als orales Therapeutikum für die Behandlung
der Hyperphenylalaninämie (HPA) aufgrund von Phenylketonurie (PKU)
oder Mangel an Tetrahydrobiopterin (BH4). Kuvan(R) ist die
synthetische Form von 6R-BH4, einem natürlich vorkommenden
Enzym-Kofaktor, der zusammen mit dem Enzym Phenylalanin-Hydroxylase
(PAH) am Stoffwechsel von Phenylalanin (Phe) beteiligt ist. Klinische
Daten legen nahe, dass Kuvan(R) bei der Untergruppe von Patienten,
die auf BH4 ansprechen, die Phe-Werte im Blut signifikant verringert.
Merck Serono geht davon aus, dass Kuvan(R) eine
Behandlungsmöglichkeit für die rund 35.000 Patienten in der
Europäischen Union sein könnte, die an HPA aufgrund von PKU oder
BH4-Mangel leiden und auf eine Behandlung mit BH4 ansprechen.
Kuvan(R) hat von der EMEA den "Orphan Medicinal Product"-Status
für die Behandlung von HPA erhalten. Wenn Kuvan(R) als erstes
Arzneimittel zur Behandlung der HPA zugelassen wird, würde es in
dieser Indikation in der Europäischen Union zehn Jahre lang
Datenschutz erhalten.
Hyperphenylalaninämie (HPA)
Störungen des Stoffwechsels von Phenylalanin (Phe) können zu
abnorm erhöhten Phe-Konzentrationen im Blut führen, einem Zustand,
der als Hyperphenylalaninämie (HPA) bezeichnet wird. Zwei angeborene
Stoffwechselstörungen, Phenylketonurie (PKU) und Mangel an
Tetrahydrobiopterin (BH4), sind in den meisten Fällen die Ursache von
HPA.
Phenylketonurie (PKU)
PKU, eine genetische Störung, von der etwa 50.000 Patienten in
den Industrienationen betroffen sind, wird durch einen Mangel des
Enzyms Phenylalanin-Hydroxylase (PAH) verursacht. PAH wird für den
Stoffwechsel der essenziellen Aminosäure Phenylalanin (Phe) benötigt,
die in allen Lebensmitteln vorkommt, die Proteine enthalten. Wenn das
aktive Enzym nicht in ausreichender Menge vorhanden ist, steigt der
Phe-Spiegel im Blut und im Gehirn auf abnorm hohe Werte. Dies führt
zu einer Reihe von Komplikationen wie schwerer
Entwicklungsverzögerung und Schädigungen des Gehirns,
Geisteskrankheit, Krämpfen und Muskelzittern sowie
Wahrnehmungsstörungen. Als Folge der weltweit durchgeführten
Untersuchungen zur Früherkennung bei Neugeborenen seit den 1960er und
frühen 1970er Jahren können praktisch alle Patienten direkt nach der
Geburt diagnostiziert werden. Die einzige für PKU-Patienten derzeit
verfügbare Behandlung ist eine äusserst restriktive und teure Diät
mit Heilnahrung. Die meisten Patienten schaffen es nicht, diese Diät
in einem Mass einzuhalten, das notwendig ist, um die Phe-Werte im
Blut ausreichend unter Kontrolle zu halten. Bei dieser Diät ist der
Verzehr von normalen Lebensmitteln wie Fleisch, Fisch oder
Milchprodukten eingeschränkt.
BH4-Mangel
BH4-Mangel ist ein äusserst seltener angeborener
Stoffwechselfehler, der als Ursache für 1 bis 2 Prozent aller
HPA-Fälle angenommen wird. BH4-Mangel ist eine autosomal-rezessive
genetisch bedingte Erkrankung und kann entstehen, wenn Mangel an
einem der fünf verschiedenen an der Synthese und Regeneration von BH4
beteiligten Enzyme besteht. BH4 ist notwendiger Kofaktor für PAH. Aus
diesem Grund beeinträchtigt ein Mangel an BH4 die PAH-Aktivität. Dies
führt zu einer biochemischen Situation ähnlich derjenigen bei PKU,
wobei HPA aus der mangelhaften Umwandlung von Phe zu Tyrosin
resultiert. Da BH4 ein notwendiger Kofaktor sowohl für die
Tyrosin-Hydroxylase als auch für die Tryptophan-Hydroxylase ist,
verursacht der BH4-Mangel ausserdem einen Mangel an den
nachgeordneten Neurotransmitter-Produkten der Aminosäuren Tyrosin und
Tryptophan, darunter Katecholamine und Serotonin. Eine Diät zur
Begrenzung der Aufnahme von Proteinen oder von Phe mit der Nahrung
ist bei Behandlung mit BH4 oft nicht erforderlich. Da BH4 jedoch die
Blut-Hirn-Schranke nicht überschreitet, kann eine gleichzeitige
Therapie mit Neurotransmitter-Vorläufern, d. h. Levodopa und
5-Hydroxytryptophan, notwendig sein, um die Substratkonzentrationen
für die Katecholamin- bzw. Serotonin-Synthese im Zentralnervensystem
zu erhöhen.
Merck Serono
Merck Serono ist die Sparte für innovative
verschreibungspflichtige Medikamente von Merck, einem weltweit
tätigen Pharma- und Chemieunternehmen. Merck Serono mit Hauptsitz in
Genf, Schweiz, entdeckt, entwickelt, produziert und vermarktet
innovative kleine Moleküle und Biopharmazeutika, um Patienten mit
ungedecktem medizinischem Bedarf zu helfen. Die Geschäfte in
Nordamerika (Vereinigte Staaten und Kanada) werden unter dem Namen
EMD Serono geführt.
Merck Serono verfügt über führende Marken, die Patienten bei
Krebs (Erbitux(R)), Multipler Sklerose (Rebif(R)), Unfruchtbarkeit
(Gonal-f(R)), endokrinen und kardiometabolischen Erkrankungen
(Glucophage(R), Concor(R), Euthyrox(R), Saizen(R), Serostim(R)) sowie
Psoriasis (Raptiva(R)) zugute kommen.
Mit jährlichen F&E-Aufwendungen in Höhe von rund 1 Mrd. EUR
engagieren wir uns für den Ausbau unseres Geschäfts in
Therapiegebieten mit hohem Spezialisierungsgrad wie
Neurodegenerativen Erkrankungen, Onkologie, Fruchtbarkeit und
Endokrinologie, aber auch in neuen Therapiegebieten, die sich
potenziell aus unserer Forschung und Entwicklung im Bereich der
Autoimmun- und Entzündungserkrankungen ergeben können.
Merck
Merck ist ein weltweit tätiges Pharma- und Chemieunternehmen mit
Gesamterlösen von 7,1 Mrd. EUR im Jahr 2007, einer Geschichte, die
1668 begann, und einer Zukunft, die 31.946 Mitarbeiter in 60 Ländern
gestalten. Innovationen unternehmerisch denkender und handelnder
Mitarbeiter charakterisieren den Erfolg. Merck bündelt die operativen
Tätigkeiten unter dem Dach der Merck KGaA, an der die Familie Merck
mittelbar zu rund 70 Prozent und freie Aktionäre zu rund 30 Prozent
beteiligt sind. Die einstige US-Tochtergesellschaft Merck & Co. ist
seit 1917 ein von der Merck-Gruppe vollständig unabhängiges
Unternehmen.
Weitere Informationen finden Sie unter http://www.merckserono.net
oder http://www.merck.de

Pressekontakt:

Merck Serono, 9 Chemin des Mines, 1202 Genf, Schweiz; Media
Relations, Tel: +41-22-414-36-00

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