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Merck Serono reicht Antrag auf Europäische Marktzulassung für Sapropterin zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie ein

Genf, Schweiz, November 8 (ots/PRNewswire)

  • Für die Therapie der Hyperphenylalaninämie, verursacht durch Phenylketonurie oder BH4-Mangel, besteht ein grosser, ungedeckter medizinischer Bedarf; derzeit ist in Europa kein Medikament zur Behandlung dieser angeborenen Stoffwechselfehler zugelassen
  • Sapropterin wurde der "Orphan Medicinal Product"-Status zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie erteilt
Merck Serono, eine Sparte der Merck KGaA, hat heute bekannt
gegeben, dass sie bei der Europäischen Arzneimittelbehörde EMEA einen
Antrag auf Marktzulassung für Sapropterin (INN:
Sapropterindihydrochlorid; zuvor als Phenoptin(TM) bekannt) zur
oralen Therapie schwerer Hyperphenylalaninämie (HPA) aufgrund von
Phenylketonurie (PKU) oder Mangel an Tetrahydrobiopterin (BH4)
eingereicht hat. Sapropterin hatte für die Behandlung von HPA zuvor
sowohl von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA als auch von
der EMEA den Status eines "Orphan Medicinal Product", eines
Arzneimittels zur Behandlung seltener Krankheiten erhalten.
"Das Einreichen der Unterlagen für Sapropterin bedeutet einen
wichtigen Meilenstein für Patienten, die an Phenylketonurie oder
BH4-Mangel leiden. Beides sind schwere, zu starken Beeinträchtigungen
führende Erkrankungen, für die es derzeit in Europa kein zugelassenes
Medikament gibt", sagte Roberto Gradnik, Leiter des Europa-Geschäfts
von Merck Serono. "Dieser Antrag auf Zulassung unterstreicht das
Engagement von Merck Serono in Bereichen mit ungedecktem
medizinischen Bedarf."
PKU und BH4-Mangel werden durch genetisch bedingte Störungen des
Stoffwechsels der Aminosäure Phenylalanin verursacht, die zu
Hyperphenylalaninämie, d. h. abnorm hohen Konzentrationen von
Phenylalanin im Blut führen. Hyperphenylalaninämie kann bei
Säuglingen und Kleinkindern zu schweren Schädigungen des Gehirns
führen, bei älteren Patienten zu neurologischen Schäden. In den
Industrienationen gibt es mindestens 50.000 Patienten mit
diagnostizierter Hyperphenylalaninämie infolge von PKU oder
BH4-Mangel. In Europa ist derzeit noch kein Medikament zur Therapie
dieser Erkrankung zugelassen. Die einzige Option für PKU-Patienten
ist eine Kontrolle ihrer Erkrankung durch Befolgen einer Diät mit
sehr stark eingeschränkter Aufnahme von Phenylalanin.
Daten aus zwei internationalen, randomisierten,
plazebokontrollierten klinischen Doppelblindstudien der Phase III bei
Patienten mit Hyperphenylalaninämie aufgrund von PKU zeigen, dass die
Behandlung mit Sapropterin die Konzentration von Phenylalanin im Blut
senkt und die Notwendigkeit zur Begrenzung der Phenylalanin-Aufnahme
mit der Nahrung verringern könnte. Die am häufigsten berichteten
Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen, laufende Nase, Durchfall,
Erbrechen, Halsschmerzen, Husten, Bauchschmerzen, verstopfte Nase und
geringe Phenylalaninwerte im Blut. Diese unerwünschten Ereignisse
waren im allgemeinen schwach bis mässig ausgeprägt und traten nur
vorübergehend auf.
Sapropterin wird in Zusammenarbeit mit BioMarin Pharmaceuticals
Inc. (Nasdaq und SWX: BMRN) entwickelt. Gemäss der vertraglichen
Vereinbarungen mit BioMarin hält Merck Serono die weltweiten
Exklusivrechte zur Vermarktung von Sapropterin ausserhalb der USA und
Japans. BioMarin hält die Exklusivrechte zur Vermarktung von
Sapropterin in den USA.
Über Sapropterin
Sapropterin (INN: Sapropterindihydrochlorid, zuvor als
Phenoptin(TM) bekannt) ist ein orales Therapeutikum für die
Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) aufgrund von
Phenylketonurie (PKU) oder Mangel an Tetrahydrobiopterin (BH4).
Sapropterin ist die synthetische Form von 6R-BH4, einem natürlich
vorkommenden Enzym-Kofaktor, der zusammen mit dem Enzym
Phenylalanin-Hydroxylase (PAH) am Stoffwechsel von Phenylalanin (Phe)
beteiligt ist. Klinische Daten legen nahe, dass Sapropterin bei der
Untergruppe von Patienten, die auf BH4 ansprechen, die Phe-Werte im
Blut signifikant verringert. BioMarin und Merck Serono gehen davon
aus, dass Sapropterin eine Behandlungsoption für rund 30 bis 50
Prozent der auf etwa 50.000 Personen geschätzten Gruppe von Patienten
in den Industrienationen sein könnte, die an HPA aufgrund von PKU
oder BH4-Mangel leiden.
Sapropterin hat sowohl von der FDA als auch der EMEA den "Orphan
Medicinal Product"-Status für die Behandlung von HPA erhalten. Wenn
Sapropterin als erstes Arzneimittel zur Behandlung der HPA zugelassen
wird, würde Sapropterin in dieser Indikation in den USA und in der
Europäischen Union sieben beziehungsweise zehn Jahre die exklusive
Marktzulassung erhalten. Darüber hinaus hat die FDA Sapropterin in
das beschleunigte Prüfverfahren (Fast Track Designation) aufgenommen.
Dieses soll die Entwicklung vereinfachen und die Prüfung neuer
Arzneimittel beschleunigen, die für die Behandlung schwerer oder
lebensbedrohlicher Erkrankungen gedacht sind und erwiesenermassen
über das Potenzial verfügen, einen ungedeckten medizinischen Bedarf
zu erfüllen.
Über Hyperphenylalaninämie (HPA)
Störungen des Stoffwechsels von Phenylalanin (Phe) können zu
abnorm erhöhten Phe-Konzentrationen im Blut führen, einem Zustand,
der als Hyperphenylalaninämie (HPA) bezeichnet wird. Zwei angeborene
Stoffwechselstörungen, Phenylketonurie (PKU) und Mangel an
Tetrahydrobiopterin (BH4), sind in den meisten Fällen die Ursache von
HPA.
Über Phenylketonurie (PKU)
PKU, eine genetische Störung, die bei etwa 50.000 Patienten in den
Industrienationen diagnostiziert wurde, wird durch einen Mangel des
Enzyms Phenylalanin-Hydroxylase (PAH) verursacht. PAH wird für den
Stoffwechsel der essenziellen Aminosäure Phenylalanin (Phe) benötigt,
die in allen Lebensmitteln vorkommt, die Proteine enthalten. Wenn das
aktive Enzym nicht in ausreichender Menge vorhanden ist, steigt der
Phe-Spiegel im Blut und im Gehirn auf abnorm hohe Werte. Dies führt
zu einer Reihe von Komplikationen wie schwerer
Entwicklungsverzögerung und Schädigungen des Gehirns,
Geisteskrankheit, Krämpfen und Muskelzittern sowie
Wahrnehmungsstörungen. Als Folge der weltweit durchgeführten
Untersuchungen zur Früherkennung bei Neugeborenen seit den 1960er und
frühen 1970er Jahren können praktisch alle Patienten direkt nach der
Geburt diagnostiziert werden. Die einzige für PKU-Patienten derzeit
verfügbare Behandlung ist eine äusserst restriktive und teure Diät
mit Heilnahrung. Die meisten Patienten schaffen es nicht, diese Diät
in einem Mass einzuhalten, das notwendig ist, um die Phe-Werte im
Blut ausreichend zu unter Kontrolle zu halten.
Über BH4-Mangel
BH4-Mangel ist ein äusserst seltener angeborener
Stoffwechselfehler, der als Ursache für 1-2 % aller HPA-Fälle
angenommen wird. BH4-Mangel ist eine autosomal-rezessive genetisch
bedingte Erkrankung und kann entstehen, wenn Mangel an einem der fünf
verschiedenen an der Synthese und Regeneration von BH4 beteiligten
Enzyme besteht. BH4 ist ein notwendiger Kofaktor für PAH. Aus diesem
Grund beeinträchtigt ein Mangel an BH4 die PAH-Aktivität. Dies führt
zu einer biochemischen Situation ähnlich derjenigen bei PKU, wobei
HPA aus der mangelhaften Umwandlung von Phe zu Tyrosin resultiert. Da
BH4 ein notwendiger Kofaktor sowohl für die Tyrosin-Hydroxylase als
auch für die Tryptophan-Hydroxylase ist, verursacht der BH4-Mangel
ausserdem einen Mangel an den nachgeordneten
Neurotransmitter-Produkten der Aminosäuren Tyrosin und Tryptophan,
darunter Katecholamine und Serotonin. Eine Diät zur Begrenzung der
Aufnahme von Proteinen oder von Phe mit der Nahrung ist bei
Behandlung mit BH4 oft nicht erforderlich. Da BH4 jedoch die
Blut-Hirn-Schranke nicht überschreitet, kann eine gleichzeitige
Therapie mit Neurotransmitter-Vorläufern, d. h. Levodopa und
5-Hydroxytryptophan, notwendig sein, um die Substratkonzentrationen
für die Katecholamin- bzw. Serotonin-Synthese im Zentralnervensystem
zu erhöhen.
Über Merck Serono
Merck Serono, Mercks neue Sparte für innovative kleine Moleküle
und Biopharmazeutika, ist aus der Übernahme von Serono und der
Integration des Geschäfts mit der ehemaligen Merck-Sparte Ethicals
entstanden. Merck Serono mit Hauptsitz in Genf (Schweiz) entdeckt,
entwickelt, produziert und vermarktet innovative Produkte, um
Patienten mit Erkrankungen mit hohem therapeutischem Bedarf zu
helfen. In Nordamerika (Vereinigte Staaten und Kanada) wird das
Geschäft unter dem Namen EMD Serono geführt.
Merck Serono verfügt über führende Marken, die Patienten bei Krebs
(Erbitux(R)), Multipler Sklerose (Rebif(R)), Unfruchtbarkeit
(Gonal-f(R)), metabolischen und kardiometabolischen Erkrankungen
(Glucophage(R), Concor(R), Saizen(R), Serostim(R)), sowie Psoriasis
(Raptiva(R)) zugute kommen. Mit jährlichen F&E-Investitionen in Höhe
von 1 Mrd. Euro engagieren wir uns für den Ausbau unseres Geschäftes
in Therapiebereichen mit hohem Spezialisierungsgrad, wie z. B.
Neurodegenerative Erkrankungen und Onkologie, aber auch in neuen
Therapiebereichen, die sich potenziell aus unserer Forschung und
Entwicklung im Bereich der Autoimmun- und Entzündungserkrankungen
ergeben können.
Über Merck
Merck ist ein weltweit tätiges Pharma-und Chemieunternehmen mit
einem Umsatz von 6,3 Milliarden Euro im Jahr 2006, einer Geschichte,
die 1668 begann, und einer Zukunft, die 30.962 Mitarbeiter in 61
Ländern gestalten. Innovationen unternehmerisch denkender und
handelnder Mitarbeiter charakterisieren den Erfolg. Merck bündelt die
operativen Tätigkeiten unter dem Dach der Merck KGaA, an der die
Familie Merck mittelbar zu rund 70% und freie Aktionäre zu rund 30%
beteiligt sind. Die einstige US-Tochtergesellschaft Merck & Co. ist
seit 1917 ein von der Merck-Gruppe vollständig unabhängiges
Unternehmen.
Weitere Information finden Sie unter www.merckserono.net oder
www.merck.de

Pressekontakt:

Merck Serono, Media Relations: Tel: +41-22-414-36-00, 9 Chemin des
Mines, 1202 Genf, Schweiz, www.merckserono.net

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