PTC Therapeutics, Inc.

PTC124 anlässlich des dritten jährlichen Myologie-Kongresses vorgestellt

South Plainfield, New Jersey (ots/PRNewswire) - - PTC gibt Beginn zusätzlicher klinischer Studien der Phase IIb an verschiedenen europäischen Standorten bekannt - PTC Therapeutics, Inc. (PTC) gab heute bekannt, dass PTC124, das neue oral verabreichte Prüfpräparat des Unternehmens zur Behandlung von genetisch bedingten Erkrankungen aufgrund von Nonsense-Mutationen, im Rahmen eines Symposiums bei der Myology 2008, dem dritten jährlichen Myologie-Kongress, am Freitag, dem 30. Mai in Marseille vorgestellt wurde. Der Kongress dient als Hauptversammlung der Association Francaise contre les Myopathies (Französische Muskeldystrophie-Vereinigung), und tellt Forschung, Behandlungsmöglichkeiten und klinische Studien für verschiedene Formen von Muskeldystrophien in den Mittelpunkt. (Logo: http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20010919/PTCLOGO) PTC124 wird bei Muskeldystrophie vom Typ Duchenne (DMD) untersucht, einer fortschreitenden Muskelerkrankung, bei der Patienten Dystrophin fehlt, ein Protein, das für die strukturelle Stabilität der Muskelfasern notwendig ist. PTC starte vor kurzem eine weltweite, auf Zulassung ausgerichtete Studie der Phase IIb bei DMD und Muskeldystrophie vom Typ Becker (BMD) um die Wirksamkeit von PTC124 zu bewerten, die anhand der verbesserten Gehfähigkeit von Patienten mit dieser genetischen Erkrankung gemessen wird. Daten aus der vorherigen Studie der Phase IIa wurden vorgestellt und von einem Ausschuss führender Ärzte und Forscher diskutiert, darunter: Dr. med. Thomas Voit, medizinischer und wissenschaftlicher Leiter des Myology Institute and Dr. med. Richard Finkel, Leiter des Neuromuskulären Programms am Kinderhospital von Philadelphia (Neuromuscular Program, Children's Hospital of Philadelphia, PA). "PTC124 stellt eine vielversprechende neue Behandlungsmöglichkeit für DMD/BMD dar, da zurzeit keine Behandlungsmöglichkeiten vorhanden sind, die die zugrundeliegende Ursachen dieser Krankheit zu behandeln", erklärte Dr. Voit. "Die klinische Studie der Phase IIb für PTC124 definiert den Goldstandard für weitere klinische Studien zu Muskeldystrophien. Ich bin hoch erfreut, an diesen bahnbrechenden Studien teilzuhaben." Die an dem Symposium teilnehmenden Präsentatoren gaben ebenfalls bekannt, dass Studien der Phase IIb vor kurzem in Frankreich, Belgien und Schweden begonnen hatten und dass die Anmeldung von Patienten an weiteren Orten in Europa in den nächsten Monaten stattfinden werde, um die Reichweite des klinischen Entwicklungsprogramms zu vergrössern. Genetische Erkrankungen wie DMD und Mukoviszidose (CF) werden durch genetische Veränderungen, die auch als Mutationen bekannt sind, hervorgerufen. Indem es auf eine bestimmte Art von genetischen Veränderungen - Nonsense-Mutationen - abzielt, umgeht PTC124 den Fehler und führt zu einer Wiederherstellung eines funktionellen Proteins. Das Unternehmen hat über 2.400 unterschiedliche genetischer Erkrankungen katalogisiert, bei denen Nonsense-Mutationen bei einem bedeutenden Prozentsatz der Patienten die Ursache sind. Nonsense-Mutationen inaktivieren Genfunktionen und sind dafür bekannt, zwischen fünf und 70 Prozent der Einzelfälle dieser Erbkrankheiten zu verursachen. An präklinischen Modellen genetischer Erkrankungen aufgrund von Nonsense-Mutationen wurde gezeigt, dass PTC124 posttranskriptionale Kontrollprozesse reguliert, indem es vollständige, funktionelle Proteine wiederherstellt. Posttranskriptionale Kontrollprozesse sind zelluläre Regulationsvorgänge, die stattfinden, nachdem ein RNA-Molekül von der DNS kopiert wurde. Diese Prozesse sind von grundlegender Wichtigkeit für eine korrekte zelluläre Funktion und bieten eine Möglichkeit, hier durch Modulation des Proteinniveaus behandelnd in eine Vielzahl genetischer Erkrankungen einzugreifen. "Wir freuen uns über die Gelegenheit, unsere erstaunlichen klinischen Fortschritte bezüglich PTC124 dem Kreis der Myologie-Experten mitteilen zu können", erklärte Dr. med. Langdon Miller, Chief Medical Officer von PTC. "Durch seine Spezifizität und neuen Wirkungsmechanismen zeigt PTC124 das Potenzial, eine grosse Bandbreite von durch Nonsense-Mutationen verursachte genetischer Erkrankungen behandeln zu können. Wir freuen uns, unsere klinischen Programme für DMD und CF weiter voranbringen zu können und PTC124 für die Behandlung einer Reihe weiterer durch Nonsense-Mutationen verursachten genetischen Erkrankungen zu bewerten." Informationen zu DMD/BMD Bei Muskeldystrophien vom Typ Duchenne und Becker(DMD/BMD)handelt es sich um fortschreitende Muskelerkrankungen, die zum Verlust von Muskelfunktionen und so zum Verlust von Unabhängigkeit führen können. DMD/BMD sind möglicherweise die am häufigsten auftretenden Muskeldystrophien und heutzutage die am häufigsten diagnostizierte, tödliche Erkrankung während der Kindheit. Jedes Jahr werden ca. 20.000 Kinder weltweit mit DMD geboren (eines von 3.500 männlichen Kindern). Es wird angenommen, dass einer von 10 DMD-Patienten wahrscheinlich an einer Ausprägung der Krankheit vom Typ leidet, einer milderen Form der Krankheit, die mit einer späteren Symptomausprägung in Zusammenhang gebracht wird. Im Wesentlichen sind DMD und BMD ein Kontinuum derselben Krankheit. Weitere Informationen über DMD und BMD sind über die Muscular Dystrophy Association (www.mdausa.org), das Elternprojekt Muskeldystrophie (Parent Project Muscular Dystrophy) (www.parentprojectmd.org) und die Association Francaise contre les Myopathies (www.afm-france.org)erhältlich. Informationen zu PTC124 PTC124 ist ein oral verabreichtes Prüfpräparat in Phase II der klinischen Entwicklung zur Behandlung aufgrund von Nonsense-Modifikationen verursachter genetischer Erkrankungen. Nonsense-Mutationen sind Punktmutationen im genetischen Code, die den Translationsprozess vorzeitig stoppen und so verkürzte, nichtfunktionelle Proteine hervorbringen. PTC124 hat die Produktion vollständiger funktioneller Proteine in präklinischen Modellen genetischer Erkrankungen durch Nonsense-Mutationen wieder hergestellt. In klinischen Untersuchungen der Phase I wurde PTC124 im Allgemeinen gut vertragen, erzielte die angestrebten Plasma-Konzentrationen, die bei präklinischen Modellen mit Aktivität verbunden waren und reduzierte das Überlesen normaler Stopp-Codons durch die Ribosomen nicht. PTC124 hat einen pharmakodynamischen Machbarkeitsbeweis in klinischen Untersuchungen der Phase IIa bei durch Nonsense-Mutationen verursachte Muskeldystrophie vom Typ Duchenne (DMD) und bei Mukoviszidose (CF) erbracht. PTC124 ist möglicherweise für die Behandlung einer Vielzahl anderer genetischer Erkrankungen einsetzbar, deren Ursache eine Nonsense-Mutation ist. Die FDA hat PTC124 nach Subpart E zur beschleunigten Entwicklung, Bewertung und Vermarktung zugelassen und den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von CF und DMD aufgrund von Nonsense-Mutationen erteilt. PTC124 wurde auch von der Europäischen Kommission der Orphan-Drug-Status erteilt. Die Entwicklung von PTC124 wurde durch Zuschüsse der Muscular Dystrophy Association (MDA), der Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT), dem Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), dem FDA Office of Orphan Products Development (OOPD) und durch General Clinical Research Center Zuschüsse des National Center for Research Resources (NCRR) unterstützt. Für weitere Informationen über die klinische Studie zu PTC124 besuchen Sie bitte www.clinicaltrials.gov und suchen Sie mithilfe des Schlüsselworts: PTC124. Informationen zu PTC Therapeutics Inc. PTC ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das auf die Entdeckung, Entwicklung und Vermarktung oral verabreichter, patentierter, kleinmolekularer Arzneimittel, die auf posttranskriptionale Kontrollprozesse abzielen, spezialisiert ist. Posttranskriptionale Kontrollprozesse regulieren die Häufigkeit und den Zeitpunkt der Proteinproduktion und sind von grundlegender Bedeutung für korrekte zelluläre Funktionen. Die selbst entdeckten Wirkstoffe von PTC zielen auf eine Vielzahl von Behandlungsgebieten ab, darunter genetische Erkrankungen, Onkologie und Infektionserkrankungen. Zusätzlich hat PTC patentierte Technologien und ein umfängliches Wissen über posttranskriptionale Kontrollprozesse entwickelt, die bei der Entdeckung und Entwicklung seiner Arzneien angewendet werden, einschliesslich der Technologie-Plattform für Genexpressionsmodulation durch niedermolekulare Moleküle (Gene Expression Modulation by Small-molecules - GEMS), die die Grundlage für eine Zusammenarbeit mit führenden Pharma- und Biotechnologie-Unternehmen wie Pfizer, Celgene, CV Therapeutics und Schering-Plough war. Für weitere Informationen besuchen Sie bitte die Website des Unternehmens: www.ptcbio.com. Website: http://www.ptcbio.com http://www.mdausa.org http://www.parentprojectmd.org http://www.afm-france.org ots Originaltext: PTC Therapeutics, Inc. Im Internet recherchierbar: http://www.presseportal.ch Pressekontakt: Investoren und Medien, Jane Baj von PTC Therapeutics, Inc., +1-908-912-9167, jbaj@ptcbio.com; oder Sheryl Seapy von Pure Communications, +1-949-608-0841, sheryl@purecommunicationsinc.com, für PTC Therapeutics, Inc.; oder Patienten, Angehörige von Patienten, Forschende und Patientenverbände, Diane Goetz von PTC Therapeutics, Inc., +1-908-912-9256, patientinfo@ptcbio.com / Foto: NewsCom: http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20010919/PTCLOGO , AP Archiv: http://photoarchive.ap.org , PRN Photo Desk, photodesk@prnewswire.com

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