Genethon and AFM (French Muscular Dystrophy Association)

Gentherapie: Généthon produziert erste Charge HIV-abgeleiteter Vektoren in Europa für eine klinische Studie am Menschen

    Evry, Frankreich (ots/PRNewswire) - Généthon, das französische Labor, das vom französischen Myopathie-Verband AFM (L'Association Française contre les Myopathies) mit Spenden von Téléthon eingerichtet und finanziert wurde, gab am 20. Februar bekannt, dass es eine Charge lentiviraler Vektoren, die sich vom humanen Immundefizienz-Virus (HIV) ableiten, hergestellt, geprüft und freigegeben habe. Diese sei für den Einsatz im Rahmen einer gentherapeutischen Studie an Menschen mit einem seltenen Immundefekt bestimmt. Damit ist die Gen- und Zelltherapie-Einheit von Généthon - Etablissement de thérapie génique et cellulaire (ETGC) - zur ersten Einrichtung in Europa geworden, die diesen Vektortyp GMP-konform hergestellt hat. Ein Teil der Sicherheitskontrollen wurden von GenoSafe(1) durchgeführt, einem von AFM und Généthon gegründeten Unternehmen.

    Seit seiner Gründung 2005 und der offiziellen Zulassung durch die Gesundheitsbehörden 2006 hat die ETGC-Einheit von Généthon an einer Reihe unterschiedlicher Vektoren gearbeitet. Insbesondere erfolgte die sterile Abfüllung sowie Qualitätskontrolle und Chargenfreigabe von AAV-Vektoren durch die ETGC-Einheit. Diese Vektoren wurden in einer Phase-I-Gentherapiestudie zur neuromuskulären Erkrankung Gamma-Sarkoglykanopathie verwendet. Die Einheit hat auch onkoretrovirale Vektoren für zukünftige Studien zur Graft-versus-host (Transplantat-gegen-Empfänger)-Krankheit, Einschlusskörpermyositis und zu Autoimmunerkrankungen hergestellt und freigegeben.

    Die Freigabe dieser ersten, GMP-konform hergestellten Charge von HIV-abgeleiteten Vektoren ist ein entscheidender Schritt bei der Vorbereitung des Antrags auf Genehmigung der klinischen Prüfung, der im Laufe des März bei der Afssaps (französische Arzneimittelsicherheitsbehörde) eingereicht werden soll. Nach erfolgter Genehmigung durch die Gesundheitsbehörden wird diese Charge in einer Studie zur Gentherapie des Wiskott-Aldrich-Syndroms, eines seltenen Immundefekts, verwendet werden. Généthon wird als Sponsor dieser Studie fungieren. Es wird erwartet, dass mit der Studie im Laufe des letzten Quartals 2009 begonnen wird.

    "Dass es sich hier um die erste Charge ihrer Art handelt, ist eine gute Nachricht für unser Généthon-Labor, denn es beweist, dass das Labor in der Lage ist, als ein bedeutendes europäisches Instrument für den Wirksamkeitsnachweis bei der gentherapeutischen Behandlung seltener Erkrankungen zu dienen", so Laurence Tiennot-Herment, Präsident des AFM und ausserdem seit dem 1. Januar 2009 Präsident des Labors.

    Informationen zu Généthon

    Das Généthon-Labor ist eine weltweit einzigartige Einrichtung und hat seit seiner Gründung als treibende Kraft in der Genforschung deren Entwicklung beschleunigt. Ausserdem ist das Labor eine aussergewöhnliche Quelle der Innovation. Nach der Kartierung des menschlichen Genoms und der Identifizierung der für Krankheiten verantwortlichen Gene begab sich das Labor an die Entwicklung gentherapeutischer Instrumente zur Behandlung seltener Erkrankungen und deren Anwendung beim Menschen. Damit wurde es zum ersten nicht-pharmazeutischen Labor, das die Genehmigung zur Herstellungen von Chargen von Arzneimittel-Vektoren für Studien am Menschen erhielt. Généthon unterhält zwei Afssaps (ETGC)-zertifizierte Einheiten zur Herstellung von Chargen klinischer Vektoren und hat sich auf die Errichtung einer GMP-konformen Produktionsstätte von präindustrieller Grössenordnung (Gamma-Projekt) bis 2010 festgelegt, um dies zu erreichen. Neben der Studie zum Wiskott-Aldrich-Syndrom setzt Généthon die 2006 begonnene Gentherapie-Studie zu einer neuromuskulären Erkrankung fort.

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    (1) GenoSafe wurde 2003 von Généthon und AFM gegründet und ist ein Dienstleistungsunternehmen, das sich auf die Prüfung der Wirksamkeit und Sicherheit von biotherapeutischen Produkten spezialisiert hat. Von der Produktentwicklung bis hin zur Markteinführung führt GenoSafe Studien durch, die den aufsichtsbehördlichen Anforderungen genügen und speziell auf die Bedürfnisse der Kunden zugeschnitten sind. Weitere Informationen finden Sie unter: http://www.genosafe.com

ots Originaltext: Genethon and AFM (French Muscular Dystrophy Association)
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