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Alnylam Pharmaceuticals, Inc.

Alnylam-Wissenschaftler publizieren erstmaligen Beweis für den erfolgreichen Einsatz der RNA-Interferenz mittels systemischer Verabreichung

Cambridge, Massachusetts, November 10 (ots/PRNewswire)

- Veröffentlichung in Nature belegt das Potenzial des
therapeutischen  Gene Silencing für eine Vielzahl von Erkrankungen
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), ein führendes
Unternehmen auf dem Gebiet der therapeutischen RNA-Interferenz
(RNAi), gibt heute den ersten bisher veröffentlichten in
vivo-Funktionsnachweis der RNAi-induzierten Inaktivierung einzelner
Gene (Gene Silencing) in Säugern bekannt. Dabei wurde eine Methode
eingesetzt, die potenziell für systemische RNAi-Therapeutika bei
Humanerkrankungen anwendbar sind. Die jetzt in Nature
veröffentlichten Forschungsergebnisse stellen einen bedeutenden
Fortschritt bei der Entwicklung systemischer RNAi-Therapeutika dar.
Die Verabreichung über die Blutbahn ermöglicht RNAi-Therapeutika im
Prinzip jedes für den Ausbruch einer Krankheit verantwortliche Gen
abzuschalten. Damit eröffnen sich völlig neue Perspektiven für eine
breite Anwendung von RNAi-Therapeutika zur Behandlung einer Vielzahl
von Krankheiten.
In der Veröffentlichung der Forschungsergebnisse beschreiben die
Alnylam-Wissenschaftler die erfolgreiche in vivo-Inaktivierung des
Gens für das Apolipoprotein B (apoB), einem Schlüsselprotein des
Cholesterin-Stoffwechsels, sowie die damit einhergehende Senkung des
Cholesterinspiegels im Blut. Dies wurde mit Hilfe der intravenösen
Gabe speziell konstruierter, kurzer doppelsträngiger
Ribonukleinsäuren (auch siRNAs genannt) erzielt. Die siRNA-Moleküle
lösen in den Zellen RNA-Interferenz aus. Die synthetischen
siRNA-Moleküle wurden mit patentierten chemischen Methoden so
modifiziert, dass sie auch gezielt die entsprechenden Zellen
erreichen und in sie eindringen konnten. Die intravenöse Injektion
dieser modifizierten siRNA-Moleküle in Mäuse reduzierte die
apoB-Messenger-RNA (mRNA) in der Leber und im Darm, was eine
deutlichen Senkung des apoB-Protein- und Gesamtcholesterinspiegels im
Blut zur Folge hatte. Parallel dazu konnten die Wissenschaftler in
einem transgenen Mausmodell die Inaktivierung des menschlichen
apoB-Gens durch siRNA-Moleküle nachweisen. Das apoB-Gen ist ein
klinisch höchst relevantes Zielgen, da es bis heute mit
traditionellen Methoden, das heisst mit niedermolekularen
Wirkstoffen, Proteinen oder Antikörpern, keine wirksame Therapie
gibt, die direkt in diesen Stoffwechselweg eingreift.
"Mit dem ersten Nachweis einer RNAi-induzierten Inaktivierung
eines Gens durch systemische Verabreichung von siRNAs konnten wir den
Wissensstand auf dem Gebiet der RNAi-Forschung bedeutend erweitern.
Wir haben damit den ersten konkreten Beweis für die vielfältigen
potenziellen Anwendungsmöglichkeiten von RNAi-Therapeutika
geliefert", sagte Dr. Hans-Peter Vornlocher, Forschungsleiter von
Alnylam Europe AG. "Die jüngste Veröffentlichung unserer
Forschungsergebnisse im renommierten Fachmagazin Nature betrachten
wir als grosse Auszeichnung. Sie ist gleichzeitig auch ein Ansporn
für Alnylams fortlaufende Forschungsarbeiten an vorderster Front der
Therapeutika-Forschung, die Anwendungen der RNAi als völlig neue
Wirkstoffklasse ermöglicht."
Alnylams Wissenschaftler lieferten erstmals den eindeutigen
Beweis, dass siRNAs im lebenden Organismus für den RNAi-induzierten
Abbau einer Ziel-mRNA verantwortlich sind. Mit Hilfe
hochempfindlicher Analysemethoden konnte die Spaltung der apoB-mRNA
an der vorausgesagten Stelle nachgewiesen werden. Die Bestätigung des
spezifischen Wirkmechanismus von siRNAs verdeutlicht das
therapeutische Potenzial bei der Anwendung des natürlich auftretenden
Phänomens der RNA-Interferenz für die Behandlung von Krankheiten.
"Diese wichtigen Ergebnisse sind ein entscheidender Fortschritt
für unsere Forschungsarbeiten an systemischen RNAi-Therapeutika und
bei der breiten Anwendung der RNAi bei häufigen Erkrankungen wie
Herz-Kreislauf-Beschwerden, Diabetes, Fettleibigkeit, Hepatitis und
Krebs sowie vielen Infektionskrankheiten", erklärt Dr. John
Maraganore, Chief Executive Officer von Alnylam Pharmaceuticals.
"Alnylam wird auch weiterhin seine gesamte wissenschaftliche
Expertise und seine patentierten Verfahren für die Weiterentwicklung
sowohl direkter als auch systemischer RNAi-Anwendungen einsetzen.
Dies schliesst natürlich die weitere Verbesserung der systemischen
RNAi-Technologie zur Anwendung für Humantherapeutika ein."
Informationen zur Konferenzschaltung
Alnylam präsentiert diese Ergebnisse im Rahmen der regelmässig
stattfindenen Bilanz-Pressekonferenzschaltung, die heute, am 10.
November 2004, um 16.30 Uhr EST (22.30 MEZ), stattfindet.
Interessenten können sich unter +1-800-260-8140 (USA) oder unter
+1-617-614-3672 (international) 5 Minuten vor Beginn und nach Eingabe
des Codes 34345993 einwählen.
Eine Aufzeichnung der Konferenzschaltung ist ab dem 10. November
2004, 18.30 Uhr EST (11. November 2004, 0.30 Uhr MEZ) bis zum 17.
November 2004 verfügbar. Zugang zur Aufzeichnung erhalten Sie unter
+1-888-286-8010  (USA) oder +1-617-801-6888 (international), und nach
Eingabe des Codes  61185381. Eine Live-Übertragung der
Konferenzschaltung im Internet wird in  der "Investors"-Sektion der
Unternehmensseite http://www.alnylam.com bereitgestellt. Eine
archivierte Version der Live-Übertragung wird etwa 2 Stunden später
auf Alnylams Webseite bereitgestellt und ist danach für 2 Wochen
verfügbar.
Über RNAi
RNA-Interferenz, oder RNAi, ist ein natürlicher, in den Zellen
ablaufender Mechanismus zur selektiven Inhibierung und Regulation der
Expression spezifischer Gene und könnte die Grundlage für eine völlig
neuartige Klasse von Wirkstoffen sein. Da viele Krankheiten ihre
Ursache in einer fehlerhaften Aktivität bestimmter Gene haben, könnte
die selektive Inaktivierung und Regulation dieser Gene mit Hilfe der
RNAi neue Möglichkeiten bieten, eine Vielzahl bislang nicht heilbarer
Krankheiten zu behandeln. Die Entdeckung der RNAi wird von vielen als
wesentlicher wissenschaftlicher Durchbruch angesehen. So benannte das
Fachmagazin Science die RNAi als wichtigsten wissenschaftlichen
Durchbruch des Jahres 2002, und als einen der Top-10
wissenschaftlichen Fortschritte des Jahres 2003.
Über Alnylam
Alnylam ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, dessen Vision es
ist, neuartige Therapeutika auf Basis der RNA-Interferenz (RNAi) zu
entwickeln und zu vermarkten. Ausgehend von seiner Gründung als
weltweit erstes Unternehmen, das sich auf die Entwicklung
RNAi-basierter Therapeutika spezialisiert hat, baut das Unternehmen
heute auf seine hervorragenden Gründer und Berater sowie auf die
Stärke der für eine erfolgreiche Kommerzialisierung von
RNAi-basierten Therapeutika notwendigen grundlegenden Patente,
Herstellungsverfahren und Know-how auf. Mit Hilfe der Direct RNAi(TM
)-Technologie entwickelt das Unternehmen Produkte zur Behandlung von
Augen-, ZNS- und Atemwegserkrankungen sowie mit Hilfe der Systemic
RNAi(TM )-Technologie Produkte zur Behandlung einer Vielzahl von
Erkrankungen aus den Bereichen Krebs, Stoffwechsel- und
Autoimmunerkrankungen. Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in
Cambridge, Massachusetts. Weitere Informationen erhalten Sie unter
http://www.alnylam.com.
Alnylams vorausschauende Aussagen - "Forward-Looking Statement"
Diese Pressemeldung enthält gemäss der "Safe Harbor"-Vorgaben des
"Private Securities Litigation Reform Act" von 1995 definierte
zukünftige Erwartungen, Pläne, Voraussichten und Aussagen über den
weiteren Geschäftsverlauf, so genannte "Forward-looking Statements".
Tatsächliche Resultate können aufgrund von Risiken und Unwägbarkeiten
in beträchtlichem Umfang von den vorausschauenden Aussagen abweichen.
Diese vorausschauenden Aussagen betreffen insbesondere unseren Ansatz
zur Erforschung und Entwicklung neuartiger Medikamente, der bislang
noch nicht vollständig bewiesen ist und möglicherweise nie zu
vermarktbaren Produkten führen könnte, unsere Fähigkeit zusätzliches
Kapital zur Finanzierung unserer Geschäftstätigkeit einzuwerben,
unsere Abhängigkeit gegenüber Dritten bei der Entwicklung,
Herstellung, Vermarktung, dem Vertrieb und Verkauf unserer Produkte,
die erfolgreichen Entwicklung unserer Produkte, von denen sich alle
in frühen Entwicklungsphasen befinden, die Erteilung regulatorischer
Zulassungen, unsere Wettbewerber, die mit ähnlichen Technologien
ähnliche Produkte für ähnliche Anwendungen entwickeln, die Erteilung,
Pflege und den Schutz von Patentrechten am geistigen Eigentum, das
von unseren Produkten angewendet wird, das Vertrauen in unsere
Kooperationspartner, sowie die kurze Unternehmensgeschichte. Weitere
detaillierte Informationen betreffend einer Reihe von Risikofaktoren,
die zu beträchtlichen Abweichungen bezüglich der vorausschauenden
Aussagen führen könnten, sind im Abschnitt "Certain Factors That May
Affect Future Results" des bei der Securities and Exchange Commission
hinterlegten Blattes 10-Q (Form 10-Q) enthalten. Alle
vorausschauenden Aussagen repräsentieren unsere heutige Sicht der
zukünftigen Entwicklung und dürfen nicht als vorausschauende Aussagen
gültig ab einem zukünftigen Zeitpunkt gewertet werden. Einer Pflicht
zur Aktualisierung von vorausschauenden Aussagen wird hiermit
ausdrücklich widersprochen.
    Kontakt Investoren:
     Lilian Stern, Stern Investor Relations, Inc., Tel.: +1-212-362-1200
    Kontakt Medien:
     In USA - Kathryn Morris, KMorrisPR, Tel.: +1-845-635-9828
     In Europa - Michael Sinclair, Halsin Partners, Tel.: +44-870-747-0880
Website: http://www.alnylam.com

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