Pharnext beginnt PLEO-CMT, eine internationale Phase-III-Zulassungsstudie bei Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1A
Die PLEO-CMT-Studie soll die Wirksamkeit und Sicherheit von PXT-3003 in Patienten beurteilen, die an der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1A (CMT1A) leiden
Der primäre Endpunkt ist die Verbesserung der Beeinträchtigung von Patienten, gemessen an der Veränderung der Overall Neuropathy Limitation Scale (ONLS)
Paris (ots/PRNewswire)
Pharnext SAS (http://www.pharnext.com/) gab heute den Beginn der PLEO-CMT-Studie bekannt, einer internationalen Phase-III-Zulassungsstudie für sein Pleo-Prüfmedikament zur Behandlung von CMT1A, PXT-3003. Mit dieser Studie soll festgestellt werden, ob PXT-3003 in Patienten mit CMT1A wirksam ist und von ihnen gut vertragen wird. PXT-3003 ist eine neuartige Festdosiskombination von (RS)-Baclofen, Naltrexonhydrochlorid und D-Sorbitol, die von der Pharnext Pleotherapy F&E-Plattform entwickelt wurde, um die toxische Überexpression des PMP22-Gens bei CMT1A zu reduzieren.
PLEO-CMT ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, plazebokontrollierte, dreiarmige Phase-III-Zulassungsstudie, für die Patienten mit milder bis mittelschwerer CMT1A im Alter von 16 Jahren und darüber rekrutiert werden. Die Diagnose von CMT1A wird genetisch durch das Vorhandensein von PMP22 Genduplikation bestätigt. Pharnext wird über einen Zeitraum von 15 Monaten in parallelen Gruppen die Wirksamkeit und Sicherheit von zwei oral verabreichten, unterschiedlichen Dosierungen von PXT-3003 mit Placebos vergleichen. Die Wirksamkeit wird über den primären Endpunkt beurteilt: die Veränderung der ONLS-Score nach 12 und 15 Monaten Behandlungszeit, wobei die Verbesserung der Behinderung von Patienten durch PXT-3003 gemessen wird. Weitere sekundäre Wirksamkeitsendpunkte werden ebenfalls beurteilt, darunter funktionale und elektrophysiologische Endpunkte. Danach ist eine neunmonatige Folgestudie vorhergesehen, in der alle Patienten, welche die ersten 15 Monate beendet haben, die aktive PXT-3003 Dosis erhalten.
Es ist geplant, für die Studie 300 Patienten in 27 Zentren in Europa (Frankreich, Deutschland, UK, Spanien, Niederlande und Belgien) und in den Vereinigten Staaten (Kalifornien, Connecticut, Florida, Massachusetts, Minnesota, Missouri, New York und Washington) zu rekrutieren. Diese Zentren werden 2016 schrittweise geöffnet und aktiviert. Der erste Patient wurde bereits im Timone University Hospital in Marseille, Frankreich, untersucht.
Die exploratorische Phase-II-Studie von PXT-3003 zeigte Sicherheit, Verträglichkeit und Verbesserungen, die über die Stabilisierung der Beeinträchtigung von CMT1A-Patienten hinausgehen. Die entsprechenden Daten wurden im Orphanet Journal of Rare Diseases (http://www.ojrd.com/content/9/1/199) veröffentlicht.
Zitate
Dr. Daniel Cohen, Chairman, Chief Executive Officer und Mitgründer von Pharnext, sagte: "Diese klinische Studie ist für Patienten, die an CMT1A leiden, aufgrund der heute nur sehr eingeschränkten Verfügbarkeit von therapeutischen Optionen wichtig. Unser Pleo-Medikament PXT-3003 erwies sich in verschiedenen bisherigen Studien als sehr vielversprechend und gibt als Therapie den CMT1A-Patienten, für die derzeit nur unterstützende Therapien verfügbar sind, Anlass zu großer Hoffnung."
Dr. Richard Lewis, Direktor der Electromyographie und Co-Direktor der Klinik für neuromuskuläre Erkrankungen, Cedars-Sinai Specialty Clinic, Los Angeles, USA, erklärte: "Die präklinischen und klinischen Phase-II-Daten, die Pharnext bisher veröffentlicht hat, machen PXT-3003 zu einem lohnenden Kandidaten mit minimalem Sicherheitsrisiko für Patienten mit CMT1A. Natürlich hoffen Patienten auf eine Behandlung, die in der Lage ist, den progressiven Verlauf dieser Erkrankung zu verändern. Diese internationale PLEO-CMT Phase-III-Studie könnte uns der Entwicklung einer solchen Behandlung einen Schritt näher bringen."
Über CMT 1A
Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) umfasst eine heterogene Gruppe erblicher, progressiver, chronischer, peripherer Neuropathien. CMT Typ 1A (CMT 1A), die häufigste Art von CMT, ist eine seltene Krankheit, von der in Europa und den USA mindestens 125.000 Menschen betroffen sind. Die für CMT 1A verantwortliche genetische Mutation ist ein Duplikat der genetischen Kodierung PMP 22 für ein peripheres Myelin-Protein. Die Überfunktion dieses Gens führt zu einer Schädigung der Nervenscheide (Myelin) und damit zur Fehlfunktion von Nerven, gefolgt von einem Verlust der Nervenleitung. Als Resultat der geschädigten peripheren Nerven leiden die Patienten an progressiver Muskelatrophie der Beine und Arme und damit einhergehenden Problemen bei Gehen und Laufen und mit der Balance sowie an anormalen Funktionen der Hand. CMT 1A-Patienten sind in mindestens 5 % der Fälle auf einen Rollstuhl angewiesen. Sie können ebenfalls an leichten bis moderaten sensorischen Störungen leiden. Erste Symptome treten gewöhnlich in der Jugend auf und entwickeln sich im Laufe des Lebens der Patienten weiter.
Bis heute wurden noch keine heilenden Medikamente bzw. zur Behandlung der Symptome zugelassen und sie beschränkt sich auf unterstützende Pflege, wie orthopädische Hilfsmittel, Beinstützen, Physio- und Beschäftigungstherapie oder Operationen.
Über Pharnext
Pharnext ist ein Biopharmaunternehmen für Produkte im fortgeschrittenen klinischen Stadium, das neuartige Therapeutika entwickelt, die zeitgleich mehrere Krankheitswege von schweren, selten auftretenden Krankheiten, aber auch allgemeine neurologische Erkrankungen ansprechen. Die proprietäre Forschungs- und Entwicklungsplattform von Pharnext basiert auf vernetzter Pharmakologie, lässt sich auf ein breites Spektrum von Krankheiten anwenden und gestattet die rasche Entwicklung sogenannter Pleo-Medikamente, synergetischer Kombinationen von repositionierten Medikamenten mit vorhandenen Sicherheitsprofilen. Die beiden führenden Pleo-Medikamente des Unternehmens sind PXT-3003 zur Behandlung der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1A (klinische Phase-III-Studie begonnen) und PXT-864 für die Alzheimer-Krankheit (klinische Phase-II-Studie läuft) sowie weitere neurologische Indikationen (Parkinson-Krankheit, Amyotrophe Lateralsklerose).
Weitere Informationen finden Sie auf www.pharnext.com.
Kontakt bei Pharnext Dr. Daniel Cohen Chairman und Chief Executive Officer medical@pharnext.com
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