Pachyonychia Project

Klinische Studie zur Behandlung seltener Hautkrankheiten mithilfe der siRNA-Technologie

Salt Lake City (ots/PRNewswire) - Die öffentliche Wohltätigkeitsorganisation PC Project gab heute bekannt, eine klinische Studie der Phase 1b zur Behandlung der Pachyonychia Congenita (PC) mithilfe einer auf siRNAs (kurze interferierende RNAs) beruhenden Therapie begonnen zu haben. PC ist eine dominant vererbte genetische Krankheit, die auf Mutationen der für Keratine kodierenden Gene zurückzuführen ist. Keratine sorgen für die strukturelle Integrität der Hautzellen. Die Studie, bei der eine neu entwickelte siRNA namens TD101 zum Einsatz kommt, wird von Dr. Sancy Leachman, Dermatologe an der Universität von Utah geleitet. Dieser neue Wirkstoff hat von der US-amerikanischen FDA den "Orphan Drug"-Status (Medikament für seltene Krankheiten) nach dem "Orphan Drug"-Gesetz erhalten und wurde von TransDerm (Santa Cruz, US-Bundesstaat Kalifornien) in Zusammenarbeit mit dem internationalen PC-Konsortium (IPCC), einer Gruppe von Ärzten und Wissenschaftlern entwickelt, die im Jahre 2004 gegründet wurde, um gemeinsam nach Behandlungsmöglichkeiten für diese seltene Hautkrankheit zu suchen. Dr. Leachman, der dem IPCC-Konsortium vorsteht, sagt: "Unsere siRNA zielt darauf ab, die Produktion des mutierten Keratins zu unterbinden, sodass das normale Gen richtig funktionieren kann." Auf diesem neuen und mächtigen Verfahren beruhende Behandlungsmethoden kommen derzeit gerade in die klinische Entwicklung. Zu den kürzlich durchgeführten klinischen siRNA-Studien gehören solche zur Behandlung der altersbedingten Makuladegeneration (AMD) und des humanen, respiratorischen Synzytial-Virus (RSV). Mit TD101 wird das siRNA-Verfahren erstmals bei einer Hautkrankheit angewendet und es handelt sich um die erste siRNA, die an ein mutiertes Gen bindet. "Wir sind sehr erfreut, an der Entwicklung einer Behandlungsmöglichkeit teilzuhaben, die auf dem von uns im Jahre 1995 entdeckten defekten Gen beruht, das der PC zugrunde liegt. Obwohl viele der Genmutationen, die Hautkrankheiten hervorrufen inzwischen identifiziert wurden, gab es bisher keine wirksame, auf den genetischen Entdeckungen, die andere und wir gemacht haben, beruhende Behandlungsmöglichkeit", sagt Professor Irwin McLean (Universität Dundee, Schottland). Dr. Roger Kaspar, CEO von TransDerm, sagt: "Wir sind sehr glücklich, an diesen von einer Gruppe engagierter, zielgerichteter Ärzte, Wissenschaftler, Berater, Verfechter und Patienten durchgeführten beispiellosen Arbeiten beteiligt zu sein. Wir hoffen, dass dieses Medikament den wenigen PC-Patienten helfen wird, deren Mutation der anvisierten entspricht und dass wir die gesammelte Erfahrung auf eine grössere Zahl von Patienten, die unter anderen unheilbaren, dominant vererbten genetischen Krankheiten leiden, werden übertragen können." PC Project ist eine öffentliche, gemeinnützige, im Gesundheitsbereich tätige Organisation gemäss 501(c)(3) und hat sich ganz der Hilfe von Patienten verschrieben, die unter Pachyonychia Congenita leiden. Frau Schwartz sagt dazu: "Dieses Projekt stellt eine bemerkenswerte Kooperation zwischen öffentlicher Wohlfahrt, Industrie und Hochschule dar." Dazu haben u.a. die Universität Utah (Sancy Leachman), Universität Dundee (W.H. Irwin McLean und Frances Smith), Stanford University (Christopher Contag), Yale University (Leonard Milstone), Baylor College of Medicine (Dennis Roop, jetzt an der Universität von Colorado), Universität Saskatchewan (Peter Hull), BIOPOLIS/Singapur (E. Birgitte Lane) und Universität Iowa (Rolland Poust) beigetragen. Zu den Industriepartnern gehören TransDerm (Roger Kaspar und Robyn Hickerson), Thermo Fisher Scientific/Dharmacon (Devin Leake), Elixin Pharma (Susan Srivatsa), Preclinsight (Doug Kornbrust), Visionary Therapeutics Corporation (Steve Hutcherson), Arena Pharmaceuticals (Ajit Simh) , Agilent Technologies, Nucleic Acid Solutions Division (James Powell), Accugent (Ming Fai Chan) und GeneDx (Sherri Bale). ots Originaltext: Pachyonychia Project Im Internet recherchierbar: http://www.presseportal.ch Pressekontakt: Mary Schwartz, Leiterin des Pachyonychia Projekts, Tel.: +1-877-628-7300, E-Mail: mary.schwartz@pachyonychia.org

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