Raptor Pharmaceuticals Corp.

Raptor Pharmaceuticals verabreicht die erste Patientendosis in der klinischen Phase-2b-Studie zu DR-Cysteamin in der Cystinosebehandlung

Novato, Kalifornien (ots/PRNewswire) - Raptor Pharmaceuticals Corp. ("Raptor" oder "das Unternehmen") (OTC Bulletin Board: RPTP) gab heute bekannt, dass in der in Zusammenarbeit mit der Universität von Kalifornien in San Diego ("UCSD") durchgeführten klinischen Phase-2b-Studie zur Beurteilung von Raptors proprietären Cysteamin-Bitartratkapseln mit verzögerter Freisetzung ("DR-Cysteamin") in der Behandlung nephropathischer Cystinose ("Cystinose") - einer seltenen, genetisch bedingten lysosomalen Speicherkrankheit - die erste Patientendosis verabreicht wurde. Im Rahmen von Raptors offenem Antrag auf Investigational-New-Drug-Status ("IND-Status") führt die UCSD die von Raptor gesponserte Studie im Universitätszentrum für allgemeine klinische Forschung aus. (Logo: http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20071022/NYM074LOGO ) An der klinischen Phase-2b-Studie werden bis zu sechs Cystinosepatienten mit bekannt guter Compliance bei Behandlung mit der derzeit verfügbaren Form des Cysteamin-Bitartrats mit sofortiger Freisetzung teilnehmen. Dieses Arzneimittel ist derzeit das einzige Medikament, dem von der US-amerikanischen Food and Drug Administration ("FDA") und der Europäischen Agentur für die Beurteilung von Arzneimitteln ("EMEA") für die Cystinosebehandlung die Marktzulassung erteilt worden ist. Die klinische Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik einer Einzeldosis DR-Cysteamin an Patienten untersuchen. Daten aus der Studie werden für das dritte Quartal 2009 erwartet. Raptor beabsichtigt, im Anschluss an die klinische Phase-2b-Studie eine zulassungsentscheidende klinische Phase-3-Studie an Cystinosepatienten durchzuführen, die im vierten Quartal 2009 aufgenommen werden soll. DR-Cysteamin ist Raptors proprietäre, magensaftresistente Cysteamin-Bitartratformel in Form von Mikrokügelchen, die in einer Gelatinekapsel verabreicht werden. Diese Formulierung zielt auf im Vergleich zur aktuellen Standardversorgung höhere Absorption, weniger häufige Verabreichung und bessere Verträglichkeit ab. Bereits veröffentlichte Studien zeigen, dass weniger als 25 Prozent der mit Cysteamin-Bitartrat mit sofortiger Freisetzung behandelten Patienten das Behandlungsregime voll einhalten, da das Medikament präzise alle sechs Stunden eingenommen werden muss und mit dosisbegrenzenden Nebenwirkungen, darunter Magen-Darmprobleme wie Magenschmerzen, Übelkeit und Erbrechen, in Verbindung steht. Dr. Dr. med. Patrice Rioux, Chief Medical Officer bei Raptor, sagte: "Wir freuen uns, dass die Registrierung von Probanden für unsere klinische Phase-2b-Studie zur Cystinose jetzt begonnen hat. Dieser Patientengruppe wurde bislang zu wenig Beachtung geschenkt, obwohl ein zwingender Bedarf für eine bessere Behandlungsoption besteht. Viele Patienten sind nicht in der Lage, das Medikament in ausreichender Dosierung einzunehmen, um der Progression ihrer Erkrankung Einhalt zu gebieten, die nach und nach die Organe ihres Körpers zerstört. Wir sind überzeugt, dass sich DR-Cysteamin auf die langfristige Gesundheit von Cystinosepatienten ebenso positiv auswirken könnte wie auf die Lebensqualität der Patienten, ihrer Angehörigen und Pfleger." Dr. Dr. med. Bruce Barshop, Professor für klinische Pädiatrie an der UCSD und Leiter der klinischen Cystinose-Studie, kommentierte: "Die Einleitung der Cystinose-Studie gibt uns die Möglichkeit, das Potenzial einer verbesserten, hier an der UCSD erfundenen und von Raptor weiter entwickelten Therapie zu beurteilen. Wir freuen uns im Rahmen dieser Bemühungen über die Zusammenarbeit mit Raptor, um so die Standardversorgung bei Cystinose weiter voranzutreiben." Informationen über DR-Cysteamin DR-Cysteamin ist eine magensaftresistente Cysteamin-Bitartratformel in Form von Mikrokügelchen. Raptor erlangte durch die Übernahme von Encode Pharmaceuticals im Dezember 2007 eine exklusive, weltweite Lizenz für DR-Cysteamin. Ausserdem sprach die FDA DR-Cysteamin in der Behandlung nephropatischer Cystinose den "Orphan-Drug"-Status zu. Im März 2008 erwarb Raptor eine exklusive, weltweite Lizenz für das geistige Eigentum der Universität von Kalifornien in San Diego bezüglich der Verwendung von Cysteamin und DR-Cysteamin in der Behandlung nichtalkoholischer Steatohepatitis ("NASH") - einer progressiven Lebererkrankung, von der schätzungsweise 2-5 Prozent aller US-Bürger betroffen sind. Im Oktober 2008 gab Raptor die Einleitung einer in Zusammenarbeit mit der UCSD durchzuführenden klinischen Phase-2a-Studie zur Verwendung von Cysteamin-Bitartrat bei NASH-Patienten bekannt. Im November 2008 kündigte Raptor eine Kollaboration mit dem Centre Hospitalier Universitaire d'Angers in Frankreich an, um DR-Cysteamin in der Behandlung der Huntington'schen Krankheit zu untersuchen, einer seltenen, genetisch bedingten neurologischen Erkrankung. Informationen zu Raptor Pharmaceuticals Corp. Raptor Pharmaceuticals Corp. ("Raptor") konzentriert sich auf die beschleunigte Bereitstellung neuer Behandlungsmöglichkeiten für Patienten und setzt sich in diesem Rahmen für die Verbesserung existierender Therapeutika durch die Anwendung hoch spezialisierter Plattformen für die gezielte Verabreichung von Arzneimitteln sowie die Umsetzung von Fachkenntnissen in der Formulierung ein. Raptor konzentriert sich auf Patientengruppen, deren Bedürfnissen bislang zu wenig Aufmerksamkeit geschenkt wurde und bei denen die Tätigkeit des Unternehmens folglich die grösste potenzielle Wirkung zeigen kann. Raptor hat derzeit Produktkandidaten zur Behandlung nephropathischer Cystinose, nichtalkoholischer Steatohepatitis ("NASH"), der Huntington'schen Krankheit und des Aldehyddehydrogenase-Mangels ("ALDH2-Mangel") in der klinischen Entwicklung. Raptors präklinische Programme stützen sich auf neuartige, biotechnisch hergestellte Arzneimittelkandidaten und Plattformen für die gezielte Arzneimittelverabreichung, die aus dem menschlichen rezeptorassoziierten Protein ("RAP") sowie verwandten Proteinen abgeleitet werden und spezifisch auf die Behandlung von Krebs, neurodegenerativen Störungen und Infektionskrankheiten zugeschnitten sind. Weitere Informationen finden Sie unter www.raptorpharma.com. ZUKUNFTSORIENTIERTE AUSSAGEN Dieses Dokument enthält zukunftsorientierte Aussagen entsprechend der Definition dieses Begriffes im US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act 1995. Diese Aussagen beziehen sich auf künftige Ereignisse, künftige Ergebnisse unserer Tätigkeit oder unsere künftigen finanziellen Leistungen. Sie schliessen Aussagen der folgenden Art ein, sind aber nicht auf diese beschränkt: die Fähigkeit Raptors, die klinische Studie an Cystinosepatienten voll zu belegen und abzuschliessen; die Verfügbarkeit von Daten bis zum dritten Quartal 2009; die Aufnahme von Raptors klinischer Phase-3-Studie an Cystinosepatienten im vierten Quartal 2009 oder überhaupt; höhere Absorption, weniger häufige Verabreichung oder verbesserte Verträglichkeit durch DR-Cysteamin im Vergleich zur derzeitigen Standardversorgung; positive Auswirkungen von DR-Cysteamin auf Cystinosepatienten und ihre Lebensqualität; die künftige Anerkennung klinischer und präklinischer Arzneimittelkandidaten des Unternehmens als Therapeutika. Diese Aussagen sind nur Prognosen und beinhalten bekannte und unbekannte Risiken, Unsicherheiten und andere Faktoren, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse des Unternehmens wesentlich von den in solchen Aussagen dargestellten Ergebnissen abweichen. Faktoren, die eine Realisierung der zukunftsorientierten Aussagen signifikant beeinflussen oder verhindern könnten, sind u.a.: eine Unfähigkeit Raptors, Finanzen zur Weiterführung der Entwicklungsprogramme des Unternehmens aufzubringen; eine Unfähigkeit Raptors, Produkte zu entwickeln oder zu erwerben; eine mangelnde Validierung der Raptor-Techniken im Rahmen ihrer weiteren Entwicklung oder eine Ablehnung der Methoden des Unternehmens durch die Wissenschaft; eine Unfähigkeit Raptors, wichtige Mitarbeiter, deren Kenntnisse für die Entwicklung der Produkte des Unternehmens unerlässlich sind, zu behalten oder zu finden; ein Auftreten unvorhergesehener wissenschaftlicher Schwierigkeiten in den Abläufen des Unternehmens; eine Unzulänglichkeit der Raptor-Patente für den Schutz wesentlicher Aspekte der Raptor-Technik; eine Erfindung besserer Techniken durch Konkurrenten; eine schlechter als erwartete Wirkung von Raptor-Produkten oder sogar eine mögliche Schädigung der Empfänger von Raptor-Produkten. Darüber hinaus besteht die Möglichkeit, dass Raptor-Produkte nie zu zweckdienlichen Produkten entwickelt werden können oder dass sie sogar bei einer zweckdienlichen Entwicklung nicht zum Verkauf an die Öffentlichkeit zugelassen werden können. Raptor fordert Leser auf, sich von solchen zukunftsorientierten Aussagen, die nur zum Datum ihrer Abgabe aktuell sind, nicht zu stark leiten zu lassen. Manche dieser Risiken, Unsicherheiten und anderen Faktoren sind in den vom Unternehmen von Zeit zu Zeit bei der US-amerikanischen Securities and Exchange Commission ("SEC") eingereichten Dokumenten detaillierter beschrieben. Raptor fordert Leser dringend auf, diese Dokumente zu lesen und zu berücksichtigen, u.a. den Registrierungsbericht (Formblatt S-1) in der jeweils aktuellen Fassung, der am 7. August 2008 in Kraft trat; den bei der SEC am 30. Oktober 2008 eingereichten Jahresbericht (Formblatt 10-K) in der mittels Formblatt 10-K/A, das bei der SEC am 23. Dezember 2008 eingereicht wurde, aktualisierten Fassung sowie das bei der SEC am 13. April 2009 eingereichte Formblatt 10-Q. Alle diese Dokumente sind kostenlos von der SEC-Website http://www.sec.gov erhältlich. Spätere schriftliche oder mündliche zukunftsorientierte Aussagen, die Raptor oder im Namen von Raptor handelnden Personen zuzuschreiben sind, unterliegen ausdrücklich in ihrer Gesamtheit den in den Einreichungen des Unternehmens bei der SEC aufgeführten Hinweisen. Raptor lehnt jegliche Absicht oder Verpflichtung zur Aktualisierung jeglicher zukunftsorientierter Aussagen ausdrücklich ab. Weitere Informationen sind erhältlich von: Karl Cahill, Investor Relations +1-858-531-6100 kcahill@raptorpharma.com The Ruth Group Sara Ephraim Pellegrino (Anleger) / Janine McCargo (Medien) +1-646-536-7002 / +1-646-536-7033 spellegrino@theruthgroup.com / jmccargo@theruthgroup.com ots Originaltext: Raptor Pharmaceuticals Corp. Im Internet recherchierbar: http://www.presseportal.ch Pressekontakt: Karl Cahill, Investor Relations, +1-858-531-6100, kcahill@raptorpharma.com; oder Sara Ephraim Pellegrino (Anleger), +1-646-536-7002, spellegrino@theruthgroup.com, oder Janine McCargo (Medien), +1-646-536-7033, jmccargo@theruthgroup.com, beide The Ruth Group ; Foto: http://www.newscom.com/cgi-bin/prnh/20071022/NYM074LOGO

Das könnte Sie auch interessieren: