Raptor Pharmaceuticals Corp.

Kooperation zwischen Raptor Pharmaceuticals und dem Centre Hospitalier Universitaire d'Angers bei klinischer Studie der Phase II zur Chorea Huntington

    Novato, Kalifornien, November 10 (ots/PRNewswire) -

    Raptor Pharmaceuticals Corp. (im Weiteren "Raptor" bzw. das "Unternehmen") (OTC Bulletin Board: RPTP), gab heute bekannt, dass das Unternehmen mit dem Centre Hospitalier Universitaire d'Angers ("CHU d'Angers") aus Frankreich ein Abkommen geschlossen habe. Im Rahmen dieser Vereinbarung soll Raptors firmeneigene Cysteaminbitartrat-Rezeptur ("DR-Cysteamin") mit verzögerter Freisetzung im Rahmen einer klinischen Studie der Phase II bei Patienten mit Chorea Huntington ausgewertet werden. Das CHU d'Angers hat über das "Programme Hospitalier de Recherche Clinique - National", einem Programm des französischen Gesundheitsministeriums, Fördergelder zur Finanzierung der zweijährigen, multizentrischen klinischen Studie der Phase II an Patienten mit Chorea Huntington zugesprochen bekommen. Das Abkommen sieht vor, dass Raptor die Studie mit klinischen Mengen an DR-Cysteamin versorgt.

    Im Mai 2008 hatte das Office of Orphan Product Development der US-amerikanischen Arzneimittelzulassungsbehörde FDA (Food and Drug Administration) Raptor für Cysteamin-basierte Wirkstoffe, u. a. für DR-Cysteamin, den Orphan-Drug-Status zur Behandlung von Chorea Huntington zuerkannt.

    Ted Daley, Präsident der klinischen Abteilung bei Raptor, erklärte: "Wir freuen uns auf die Zusammenarbeit mit dem CHU d'Angers zur Prüfung von DR-Cysteamin bei Patienten mit Chorea Huntington. Unsere Arbeit in Bezug auf die Rezeptur von DR-Cysteamin in Kombination mit den Untersuchungen zur Chorea Huntington, die das CHU d'Angers durchführt, passen hervorragend zu unserer Strategie, mehrere mögliche Indikationen für Cysteamin und DR-Cysteamin zu untersuchen. Cysteamin hat in vorklinischen Studien eine neuroprotektive Wirkung gezeigt und die geplante Studie der Phase II unter Leitung des CHU d'Angers könnte die vorhandenen Ergebnisse zur Sicherheit und möglichen Wirksamkeit von Cysteamin bei Chorea Huntington bestätigen."

    Professor Dr. Dr. med. Dominique Bonneau vom CHU d'Angers erklärte: "Wir fühlen uns von den bisherigen Untersuchungen, die darauf hinweisen, dass Cysteamin bei der Behandlung der Chorea Huntington möglicherweise neuroprotektiv wirkt, ermutigt und glauben, dass Raptors Rezeptur für diese Patientengruppe einen besser tolerierten Wirkstoff darstellen könnte. Wir sind zuversichtlich, dass diese Studie unser Verständnis der Wirkungsweise von Cysteamin bei Patienten mit Chorea Huntington verbessern wird, und hoffen, dass sie eventuell zu einer neuen Behandlungsmöglichkeit für diese schwere, belastende Krankheit führt."

    Der primäre Endpunkt der Studie der Phase II wird anhand der UHDRS-Skala (Unified Hungtington's Disease Rating Scale) bewertet. Der sekundäre Endpunkt wird mithilfe der BDNF-Konzentration (Brain-Derived Neurotrophic Factor) bestimmt, die bei Patienten mit Chorea Huntington zu niedrig ist. In einer vorklinischen Studie, die von Dr. Sandrine Humbert und Dr. Frederic Saudou vom Curie-Institut veröffentlicht wurde, wurde in einem vorklinischen In-vivo-Modell der Chorea Huntington, das erhöhte BDNF-Werte im Gehirn und im Blut aufwies, ein möglicher Mechanismus von Cysteamin nachgewiesen. Das Curie-Institut nimmt an der klinischen Studie teil und wird die BDNF-Konzentrationen der Patienten bestimmen.

    Informationen zur Chorea Huntington

    Die Chorea Huntington ist eine seltene, fortschreitende, erbliche Nervenkrankheit, die meist innerhalb von 15 bis 20 Jahren nach der Diagnose zum Tod führt. Man geht davon aus, dass in den USA insgesamt 20.000 Patienten an dieser Krankheit leiden. Es gibt derzeit keinen Wirkstoff, der auf den Gendefekt abzielt, der als Ursache der Chorea Huntington gilt und zu einer Degeneration bestimmter Nervenzellen im Gehirn führt. Die Krankheit ist durch unwillkürliche Körperbewegungen und Stimmungsschwankungen bzw. Depression und später folgender Demenz gekennzeichnet.

    Informationen zu Cysteamin und DR-Cysteamin

    Cysteamin ist von der FDA und der europäischen Arzneimittelbehörde (EMEA) zur Behandlung der nephropathischen Cystinose ("Cystinose"), einer seltenen genetischen lysosomalen Speicherkrankheit, zugelassen. DR-Cysteamin ist eine firmeneigene, magensaftresistent beschichtete, orale Darreichungsform von Cysteamin, die möglicherweise die Dosierungshäufigkeit und die gastrointestinalen Nebenwirkungen verringert.

    Raptor erhielt von der University of California in San Diego ("UCSD") die exklusiven weltweiten Rechte für die Entwicklung von Cysteamin und DR-Cysteamin für eine Reihe möglicher Indikationen wie Chorea Huntington, Cystinose, nichtalkoholischer Steatohepatitis ("NASH") und neuronale Ceroid-Lipofuszinose. Raptor arbeitet derzeit in einer laufenden klinischen Studie der Phase IIa zur Behandlung von NASH-Patienten mittels Cysteamin mit der UCSD zusammen. Raptor beabsichtigt, im Jahre 2009 eine pivotale Studie zur Behandlung von Cystinose-Patienten mit DR-Cysteamin durchzuführen.

    Informationen zu Raptor Pharmaceuticals Corp.

    Raptor Pharmaceuticals Corp. ("Raptor") ist bestrebt, mithilfe hoch spezialisierter, gezielter Wirkstoffplattformen und seiner grossen Fachkompetenz im Bereich der Rezepturenentwicklung existierende Therapeutika zu verbessern und auf diese Weise die Patientenversorgung mit neuen Behandlungsmöglichkeiten zu beschleunigen. Dabei legen wir das Schwergewicht auf unterversorgte Patientengruppen, bei denen potenziell die grösste Wirkung zu erwarten ist. Raptor führt derzeit klinische Studien mit Patienten mit Aldehyd-Dehydrogenase ("ALDH2")-Defizienz, nephropathischer Cystinose und nichtalkoholischer Steatohepatitis ("NASH") durch. Raptors vorklinische Programme beruhen auf mithilfe biotechnologischer Verfahren entwickelter, neuartiger Wirkstoffkandidaten und gezielter Wirkstoff-Plattformen, die vom humanen Rezeptor-assoziierten Protein ("RAP") und verwandten Proteinen abgeleitet sind und gegen Krebs, neurodegenerative Erkrankungen und Infektionskrankheiten eingesetzt werden sollen.

    Weitergehende Informationen stehen unter www.raptorpharma.com zur Verfügung.

    Informationen zum CHU d'Angers

    Das CHU d'Angers ("CHU"), ein medizinisches Versorgungs-, Forschungs-, Referenz- und Kompetenzzentrum, ist führend auf den Gebieten Therapie, Ausbildung, Forschung und Vorsorge. Das CHU verbindet Patientenversorgung und medizinische Innovation und bietet Patienten auf diese Weise hochwertige Dienstleistungen. Als einer der führenden Akteure im Gesundheitswesen in der Region steht das CHU für nachhaltige und hochqualitative medizinische Versorgung.

    Mit 5.500 Mitarbeitern in 50 klinischen und biologischen Abteilungen umfasst das CHU alle therapeutischen, chirurgischen und medizinisch-biologischen Gebiete, u. a. Referenz- und Kompetenzzentren. Am CHU werden jährlich von einem sowohl klinisch als auch in der Lehre tätigen Ärzteteam, unterstützt durch ein hervorragendes technisches Team, 77.000 Patienten in 1.459 Betten versorgt und 300.000 Konsultationen durchgeführt.

    Dr. Christophe Verny gehört zur Abteilung Neurologie des CHU (Abteilungsleiter: Professor Frederic Dubas), dem Referenzzentrum für zahlreiche neuromuskuläre und neurodegenerative Erkrankungen. Die Genetik- und Neurologie-Teams des CHU gelten als das "landesweite Referenzzentrum für neurodegenerative Krankheiten". Patienten, die unter genetischen Schäden des Gehirns, des Rückenmarks oder des peripheren Nervensystems leiden, werden von einem vom Neurologen Dr. Christophe Verny und dem Genetiker Professor Dominique Bonneau koordinierten Team untersucht und betreut.

    Weitergehende Informationen stehen unter www.chu-angers.fr zur Verfügung.

    ZUKUNFTSWEISENDE AUSSAGEN

    Das vorliegende Dokument enthält zukunftsweisende Aussagen im Sinne des US-amerikanischen Private Securities Litigation Reform Act aus dem Jahre 1995. Diese Aussagen beziehen sich auf künftige Ereignisse, Betriebsergebnisse oder Finanzleistungen, u. a. auf: die Möglichkeit des CHU D'Angers, im Jahre 2009 bei Bedarf bzw. überhaupt Finanzmittel für die Durchführung einer klinischen Studie der Phase II mit DR-Cysteamin zur Behandlung der Chorea Huntington zu erhalten; den möglichen tatsächlichen Nutzen für Patienten mit Chorea Huntington, der sich in den vorklinischen Studien im vorklinischen Modell der Chorea Huntington gezeigt hatte; die neuroprotektive Wirkung von Cysteamin bei Patienten mit Chorea Huntington; die Möglichkeit des Unternehmens, Cysteamin oder DR-Cysteamin für irgendeine Indikation, u. a. bei Chorea Huntington, erfolgreich zu entwickeln; die Möglichkeit des Unternehmens, eine Rezeptur für DR-Cysteamin zu entwickeln, um so eine weniger häufige Verabreichung und weniger Nebenwirkungen zu ermöglichen; die Möglichkeit des Unternehmens, DR-Cysteamin in klinischen Mengen herzustellen und die geplanten klinischen Studien entsprechend zu versorgen, sowie die Möglichkeit des Unternehmens, die Auflagen und Kriterien zu erfüllen, um den Orphan-Drug-Status für Cysteamin bzw. DR-Cysteamin zur Behandlung der Chorea Huntington beizubehalten. Bei diesen Aussagen handelt es sich nur um Vorhersagen, die bekannten und unbekannten Risiken und Unwägbarkeiten sowie anderen Faktoren unterliegen, die dazu führen können, dass die tatsächlich eintretenden Ergebnisse wesentlich von diesen zukunftsweisenden Aussagen abweichen. Zu den Umständen, die die zukunftsweisenden Aussagen des Unternehmens wesentlich ändern oder deren Erfüllung verhindern können, gehören u. a. die Möglichkeiten, dass das Unternehmen bei der Produktentwicklung oder dem Erwerb von Produkten erfolglos ist; dass die Verfahren des Unternehmens im Zuge der weiteren Entwicklung nicht bestätigt werden und die Methoden von der Wissenschaftsgemeinde nicht anerkannt werden; dass das Unternehmen nicht in der Lage ist, wichtige Mitarbeiter, deren Wissen wesentlich für die Produktentwicklung des Unternehmens ist, zu gewinnen und zu halten; dass unvorhergesehene wissenschaftliche Schwierigkeiten hinsichtlich der Verfahren des Unternehmens auftreten; dass die Patente des Unternehmens keinen ausreichenden Schutz für wesentliche Aspekte der Technologie bieten; dass die Konkurrenz bessere Technologien entwickelt; dass die Produkte des Unternehmens weniger wirksam als erhofft oder schlimmstenfalls sogar schädlich sind und dass das Unternehmen nicht in der Lage ist, bei Bedarf ausreichende Finanzmittel für die Entwicklung bzw. für die laufende Betriebstätigkeit zu beschaffen. Darüber hinaus besteht das Risiko, dass sich aus den Erzeugnissen des Unternehmens keine nützlichen Produkte entwickeln lassen bzw. dass sie, falls sie sich als nützlich erweisen, dennoch keine Marktzulassung erhalten. Leser sollten zukunftsweisenden Aussagen, die im Übrigen nur für den Zeitpunkt ihrer Veröffentlichung gelten, kein übermässiges Vertrauen schenken. Einige dieser Risiken, Unwägbarkeiten und Umstände werden in den regelmässig bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde (Securities and Exchange Commission, SEC) eingereichten Unterlagen des Unternehmens eingehender erläutert. Das Unternehmen empfiehlt Lesern ausdrücklich, diese Unterlagen zur Kenntnis zu nehmen und zu berücksichtigen, u. a. den Antrag auf Börsenzulassung des Unternehmens auf Formular S-1 in der am 7. August 2008 für gültig erklärten Fassung, und den bei der SEC am 30. Oktober 2008 eingereichten Jahresbericht des Unternehmens auf Formular 10-K. Diese Unterlagen stehen kostenlos auf der Website der SEC unter http://www.sec.gov zur Verfügung. Nachfolgende schriftliche und mündliche zukunftsweisende Aussagen des Unternehmens oder Bevollmächtigter des Unternehmens werden ausdrücklich in ihrer Gesamtheit durch die Warnung, die in den vom Unternehmen bei der SEC eingereichten Berichten dargelegt sind, abgedeckt. Das Unternehmen hat nicht die Absicht, zukunftsweisende Aussagen zu aktualisieren und lehnt ausdrücklich jegliche Verpflichtung hierzu ab.

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