Merck Serono

Merck Serono führt Kuvan(R) in Europa ein

Genf (ots/PRNewswire) - - Europaweit erstes Medikament für die Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) infolge von Phenylketonurie (PKU) oder Mangel an Tetrahydrobiopterin (BH4) ist ab sofort in Frankreich, Deutschland und Grossbritannien erhältlich Merck Serono, eine Sparte der Merck KGaA, Darmstadt, Deutschland, gab heute bekannt, dass Kuvan (Sapropterindihydrochlorid) zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) infolge von Phenylketonurie (PKU) oder Mangel an Tetrahydrobiopterin (BH4) ab sofort in Europa erhältlich ist. Kuvan wird in diesem Jahr in insgesamt dreizehn europäischen Ländern eingeführt, der Start erfolgte jetzt in Frankreich, Deutschland und Grossbritannien. "Wir sind stolz darauf, Kuvan auf den europäischen Markt bringen zu können, denn dieses Medikament kann für viele Patienten, die lebenslang an PKU oder BH4-Mangel leiden, die Kontrolle der HPA spürbar verändern. Es könnte dazu beitragen, das Auftreten von möglichen vorübergehenden bis hin zu bleibenden geistigen Beeinträchtigungen zu verhindern. In den USA, wo Kuvan seit 2007 erhältlich ist, haben wir positive Rückmeldungen von medizinischem Fachpersonal und von den Patienten erhalten, deren Lebensqualität sich dank der Behandlung mit Kuvan verbessert hat", sagte Roberto Gradnik, Leiter des Europa-Geschäfts von Merck Serono. "Im Rahmen unseres Engagements für Patienten wird Merck Serono auch weiterhin innovative Behandlungsmöglichkeiten für Patienten mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf erforschen." Kuvan ist das einzige in Europa zugelassene Medikament für die Behandlung der HPA aufgrund von PKU oder BH4-Mangel, zwei seltenen genetisch bedingten Erkrankungen, die zu abnorm hohen Konzentrationen von Phenylalanin (Phe) im Blut führen, die für Patienten gesundheitsgefährdend sein können. Die direkt nach der Geburt diagnostizierte HPA aufgrund von PKU oder BH4-Mangel betrifft Schätzungen zufolge rund 35.000 Patienten in der Europäischen Union.(1) Bleibt die HPA unbehandelt, kann sie aufgrund der anhaltend hohen Phe-Konzentrationen im Blut zu bleibenden neurologischen Störungen bei Kindern und bei Erwachsenen zu kognitiven Defiziten und psychiatrischen Störungen führen.(2) In Kombination mit einer Diät mit eingeschränkter Phe-Aufnahme zeigte sich, dass Kuvan bei Patienten mit PKU oder BH4-Mangel zur Kontrolle der Phe-Konzentrationen im Blut beitrug. Die Europäische Gesundheitsbehörde empfiehlt den möglichst frühzeitigen Beginn einer Therapie mit Kuvan, um das Auftreten irreversibler neurologischer Schädigungen zu vermeiden. (2) Die Marktzulassung für Kuvan (lösliche Tabletten) wurde von der Europäischen Kommission im Dezember 2008 erteilt; sie gilt für die 27 Staaten der Europäischen Union sowie für Island, Liechtenstein und Norwegen. Merck Serono verfügt über die weltweiten Exklusivrechte zur Vermarktung von Kuvan ausserhalb Nordamerikas und Japans. Fussnoten (1) Kuvan ist eine Behandlungsoption für Patienten mit PKU- und BH4-Mangel, die auf eine Behandlung mit BH4 ansprechen. Literaturangaben zufolge sprechen 20 bis 50 Prozent der PKU-Patienten auf eine Behandlung mit Kuvan an. (2) Zusammenfassung der Produkteigenschaften (SPC): http://www.emea.europa.eu/humandocs/PDFs/EPAR/kuvan/H-943-PI-de.pdf Kuvan Merck Serono und BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq and SWX: BMRN) entwickeln Kuvan (Sapropterindihydrochlorid) als orales Therapeutikum für die Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) aufgrund von Phenylketonurie (PKU) oder Mangel an Tetrahydrobiopterin (BH4). Kuvan ist die synthetische Form von 6R-BH4, einem natürlich vorkommenden Enzym-Kofaktor, der zusammen mit dem Enzym Phenylalanin-Hydroxylase (PAH) am Stoffwechsel von Phenylalanin (Phe) beteiligt ist. Klinische Daten legen nahe, dass Kuvan bei der Untergruppe von Patienten, die auf BH4 ansprechen, die Phe-Werte im Blut signifikant verringert. Merck Serono geht davon aus, dass Kuvan eine Behandlungsmöglichkeit für die rund 35.000 Patienten in der Europäischen Union sein könnte, die an HPA aufgrund von PKU oder BH4-Mangel leiden und auf eine Behandlung mit BH4 ansprechen. Gemäss den vertraglichen Vereinbarungen mit BioMarin hält Merck Serono die weltweiten Exklusivrechte zur Vermarktung von Kuvan ausserhalb Nordamerikas und Japans. BioMarin verfügt über die Exklusivrechte zur Vermarktung von Kuvan in den USA und Kanada. In den USA erhielt Kuvan im Dezember 2007 die FDA-Zulassung für die Behandlung von BH4-sensitiver PKU. Im Juli 2008 erhielt Asubio Pharma Co., Ltd. (eine Tochtergesellschaft von Daiichi Sankyo) die Marktzulassung des Japanischen Ministeriums für Gesundheit, Arbeit und Wohlfahrt für eine Indikationserweiterung von Biopten(R), einem Medikament, das denselben Wirkstoff enthält wie Kuvan, zur Behandlung von PKU-Patienten. Hyperphenylalaninämie (HPA) Störungen des Stoffwechsels von Phenylalanin (Phe) können zu abnorm erhöhten Phe-Konzentrationen im Blut führen, einem Zustand, der als Hyperphenylalaninämie (HPA) bezeichnet wird. Zwei angeborene Stoffwechselstörungen, Phenylketonurie (PKU) und Mangel an Tetrahydrobiopterin (BH4), sind in den meisten Fällen die Ursache von HPA. Phenylketonurie (PKU) PKU, eine genetische Störung, von der etwa 50.000 Patienten in den Industrienationen betroffen sind, wird durch einen Mangel des Enzyms Phenylalanin-Hydroxylase (PAH) verursacht. PAH wird für den Stoffwechsel der essenziellen Aminosäure Phenylalanin (Phe) benötigt, die in allen Lebensmitteln vorkommt, die Proteine enthalten. Wenn das aktive Enzym nicht in ausreichender Menge vorhanden ist, steigt der Phe-Spiegel im Blut und im Gehirn auf abnorm hohe Werte. Dies führt zu einer Reihe von Komplikationen wie schwerer Entwicklungsverzögerung und Schädigungen des Gehirns, Geisteskrankheit, Krämpfen und Muskelzittern sowie Wahrnehmungsstörungen. Als Folge der weltweit durchgeführten Untersuchungen zur Früherkennung bei Neugeborenen seit den 1960er und frühen 1970er Jahren können praktisch alle Patienten direkt nach der Geburt diagnostiziert werden. Mangel an Tetrahydrobiopterin (BH4) BH4-Mangel ist ein äusserst seltener angeborener Stoffwechselfehler, der als Ursache für 1 bis 2 Prozent aller HPA-Fälle angenommen wird. BH4-Mangel ist eine autosomal-rezessive genetisch bedingte Erkrankung und kann entstehen, wenn Mangel an einem der fünf verschiedenen an der Synthese und Regenerierung von BH4 beteiligten Enzyme besteht. BH4 ist notwendiger Kofaktor für PAH. Aus diesem Grund beeinträchtigt ein Mangel an BH4 die PAH-Aktivität. Dies führt zu einer biochemischen Situation ähnlich derjenigen bei PKU, wobei HPA aus der mangelhaften Umwandlung von Phe zu Tyrosin resultiert. Da BH4 ein notwendiger Kofaktor sowohl für die Tyrosin-Hydroxylase als auch für die Tryptophan-Hydroxylase ist, verursacht der BH4-Mangel ausserdem einen Mangel an den nachgeordneten Neurotransmitter-Produkten der Aminosäuren Tyrosin und Tryptophan, darunter Katecholamine und Serotonin. Eine Diät zur Begrenzung der Aufnahme von Proteinen oder von Phe mit der Nahrung ist bei Behandlung mit BH4 oft nicht erforderlich. Da BH4 jedoch die Blut-Hirn-Schranke nicht überschreitet, kann eine gleichzeitige Therapie mit Neurotransmitter-Vorläufern, d.h. Levodopa und 5-Hydroxytryptophan, notwendig sein um die Substratkonzentrationen für die Katecholamin- bzw. Serotonin-Synthese im Zentralnervensystem zu erhöhen. Merck Serono Merck Serono ist die Sparte für innovative verschreibungspflichtige Medikamente von Merck, einem weltweit tätigen Pharma- und Chemieunternehmen. Merck Serono mit Hauptsitz in Genf, Schweiz, entdeckt, entwickelt, produziert und vermarktet innovative kleine Moleküle und Biopharmazeutika, um Patienten mit ungedecktem medizinischem Bedarf zu helfen. Die Geschäfte in Nordamerika (Vereinigte Staaten und Kanada) werden unter dem Namen EMD Serono geführt. Merck Serono verfügt über führende Marken, die Patienten bei Krebs (Erbitux(R), Cetuximab), Multipler Sklerose (Rebif(R), Interferon beta-1a), Unfruchtbarkeit (Gonal-f(R), Follitropin alfa), endokrinen und kardiometabolischen Erkrankungen (Glucophage(R), Metformin; Concor(R), Bisoprolol; Euthyrox(R), Levothyroxin; Saizen(R) und Serostim(R), Somatropin) zugute kommen. Nicht alle Produkte sind in allen Märkten erhältlich. Mit jährlichen F&E-Investitionen in Höhe von 1 Milliarde EUR engagieren wir uns für den Ausbau unseres Geschäfts in Therapiegebieten mit hohem Spezialisierungsgrad wie neurodegenerativen Erkrankungen, Onkologie, Fruchtbarkeit und Endokrinologie, aber auch in neuen Therapiegebieten, die sich potenziell aus unserer Forschung und Entwicklung im Bereich der Autoimmun- und Entzündungserkrankungen ergeben können. Merck Merck ist ein weltweit tätiges Pharma- und Chemieunternehmen mit Gesamterlösen von 7,6 Mrd. EUR im Jahr 2008, einer Geschichte, die 1668 begann, und einer Zukunft, die 32.800 Mitarbeiter in 59 Ländern gestalten. Innovationen unternehmerisch denkender und handelnder Mitarbeiter charakterisieren den Erfolg. Merck bündelt die operativen Tätigkeiten unter dem Dach der Merck KGaA, an der die Familie Merck mittelbar zu rund 70 Prozent und freie Aktionäre zu rund 30 Prozent beteiligt sind. Die einstige US-Tochtergesellschaft Merck & Co. ist seit 1917 ein von der Merck-Gruppe vollständig unabhängiges Unternehmen. Weitere Informationen finden Sie unter http://www.merckserono.com oder http://www.merck.de ots Originaltext: Merck Serono Im Internet recherchierbar: http://www.presseportal.ch Pressekontakt: Merck Serono, 9 Chemin des Mines, Media Relations, 1202 Geneva, Tel.: +41-22-414-36-00, Switzerland

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