Merck Serono

Merck Serono reicht Antrag auf Europäische Marktzulassung für Sapropterin zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie ein

Genf, Schweiz, November 8 (ots/PRNewswire) - - Für die Therapie der Hyperphenylalaninämie, verursacht durch Phenylketonurie oder BH4-Mangel, besteht ein grosser, ungedeckter medizinischer Bedarf; derzeit ist in Europa kein Medikament zur Behandlung dieser angeborenen Stoffwechselfehler zugelassen - Sapropterin wurde der "Orphan Medicinal Product"-Status zur Behandlung der Hyperphenylalaninämie erteilt Merck Serono, eine Sparte der Merck KGaA, hat heute bekannt gegeben, dass sie bei der Europäischen Arzneimittelbehörde EMEA einen Antrag auf Marktzulassung für Sapropterin (INN: Sapropterindihydrochlorid; zuvor als Phenoptin(TM) bekannt) zur oralen Therapie schwerer Hyperphenylalaninämie (HPA) aufgrund von Phenylketonurie (PKU) oder Mangel an Tetrahydrobiopterin (BH4) eingereicht hat. Sapropterin hatte für die Behandlung von HPA zuvor sowohl von der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA als auch von der EMEA den Status eines "Orphan Medicinal Product", eines Arzneimittels zur Behandlung seltener Krankheiten erhalten. "Das Einreichen der Unterlagen für Sapropterin bedeutet einen wichtigen Meilenstein für Patienten, die an Phenylketonurie oder BH4-Mangel leiden. Beides sind schwere, zu starken Beeinträchtigungen führende Erkrankungen, für die es derzeit in Europa kein zugelassenes Medikament gibt", sagte Roberto Gradnik, Leiter des Europa-Geschäfts von Merck Serono. "Dieser Antrag auf Zulassung unterstreicht das Engagement von Merck Serono in Bereichen mit ungedecktem medizinischen Bedarf." PKU und BH4-Mangel werden durch genetisch bedingte Störungen des Stoffwechsels der Aminosäure Phenylalanin verursacht, die zu Hyperphenylalaninämie, d. h. abnorm hohen Konzentrationen von Phenylalanin im Blut führen. Hyperphenylalaninämie kann bei Säuglingen und Kleinkindern zu schweren Schädigungen des Gehirns führen, bei älteren Patienten zu neurologischen Schäden. In den Industrienationen gibt es mindestens 50.000 Patienten mit diagnostizierter Hyperphenylalaninämie infolge von PKU oder BH4-Mangel. In Europa ist derzeit noch kein Medikament zur Therapie dieser Erkrankung zugelassen. Die einzige Option für PKU-Patienten ist eine Kontrolle ihrer Erkrankung durch Befolgen einer Diät mit sehr stark eingeschränkter Aufnahme von Phenylalanin. Daten aus zwei internationalen, randomisierten, plazebokontrollierten klinischen Doppelblindstudien der Phase III bei Patienten mit Hyperphenylalaninämie aufgrund von PKU zeigen, dass die Behandlung mit Sapropterin die Konzentration von Phenylalanin im Blut senkt und die Notwendigkeit zur Begrenzung der Phenylalanin-Aufnahme mit der Nahrung verringern könnte. Die am häufigsten berichteten Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen, laufende Nase, Durchfall, Erbrechen, Halsschmerzen, Husten, Bauchschmerzen, verstopfte Nase und geringe Phenylalaninwerte im Blut. Diese unerwünschten Ereignisse waren im allgemeinen schwach bis mässig ausgeprägt und traten nur vorübergehend auf. Sapropterin wird in Zusammenarbeit mit BioMarin Pharmaceuticals Inc. (Nasdaq und SWX: BMRN) entwickelt. Gemäss der vertraglichen Vereinbarungen mit BioMarin hält Merck Serono die weltweiten Exklusivrechte zur Vermarktung von Sapropterin ausserhalb der USA und Japans. BioMarin hält die Exklusivrechte zur Vermarktung von Sapropterin in den USA. Über Sapropterin Sapropterin (INN: Sapropterindihydrochlorid, zuvor als Phenoptin(TM) bekannt) ist ein orales Therapeutikum für die Behandlung der Hyperphenylalaninämie (HPA) aufgrund von Phenylketonurie (PKU) oder Mangel an Tetrahydrobiopterin (BH4). Sapropterin ist die synthetische Form von 6R-BH4, einem natürlich vorkommenden Enzym-Kofaktor, der zusammen mit dem Enzym Phenylalanin-Hydroxylase (PAH) am Stoffwechsel von Phenylalanin (Phe) beteiligt ist. Klinische Daten legen nahe, dass Sapropterin bei der Untergruppe von Patienten, die auf BH4 ansprechen, die Phe-Werte im Blut signifikant verringert. BioMarin und Merck Serono gehen davon aus, dass Sapropterin eine Behandlungsoption für rund 30 bis 50 Prozent der auf etwa 50.000 Personen geschätzten Gruppe von Patienten in den Industrienationen sein könnte, die an HPA aufgrund von PKU oder BH4-Mangel leiden. Sapropterin hat sowohl von der FDA als auch der EMEA den "Orphan Medicinal Product"-Status für die Behandlung von HPA erhalten. Wenn Sapropterin als erstes Arzneimittel zur Behandlung der HPA zugelassen wird, würde Sapropterin in dieser Indikation in den USA und in der Europäischen Union sieben beziehungsweise zehn Jahre die exklusive Marktzulassung erhalten. Darüber hinaus hat die FDA Sapropterin in das beschleunigte Prüfverfahren (Fast Track Designation) aufgenommen. Dieses soll die Entwicklung vereinfachen und die Prüfung neuer Arzneimittel beschleunigen, die für die Behandlung schwerer oder lebensbedrohlicher Erkrankungen gedacht sind und erwiesenermassen über das Potenzial verfügen, einen ungedeckten medizinischen Bedarf zu erfüllen. Über Hyperphenylalaninämie (HPA) Störungen des Stoffwechsels von Phenylalanin (Phe) können zu abnorm erhöhten Phe-Konzentrationen im Blut führen, einem Zustand, der als Hyperphenylalaninämie (HPA) bezeichnet wird. Zwei angeborene Stoffwechselstörungen, Phenylketonurie (PKU) und Mangel an Tetrahydrobiopterin (BH4), sind in den meisten Fällen die Ursache von HPA. Über Phenylketonurie (PKU) PKU, eine genetische Störung, die bei etwa 50.000 Patienten in den Industrienationen diagnostiziert wurde, wird durch einen Mangel des Enzyms Phenylalanin-Hydroxylase (PAH) verursacht. PAH wird für den Stoffwechsel der essenziellen Aminosäure Phenylalanin (Phe) benötigt, die in allen Lebensmitteln vorkommt, die Proteine enthalten. Wenn das aktive Enzym nicht in ausreichender Menge vorhanden ist, steigt der Phe-Spiegel im Blut und im Gehirn auf abnorm hohe Werte. Dies führt zu einer Reihe von Komplikationen wie schwerer Entwicklungsverzögerung und Schädigungen des Gehirns, Geisteskrankheit, Krämpfen und Muskelzittern sowie Wahrnehmungsstörungen. Als Folge der weltweit durchgeführten Untersuchungen zur Früherkennung bei Neugeborenen seit den 1960er und frühen 1970er Jahren können praktisch alle Patienten direkt nach der Geburt diagnostiziert werden. Die einzige für PKU-Patienten derzeit verfügbare Behandlung ist eine äusserst restriktive und teure Diät mit Heilnahrung. Die meisten Patienten schaffen es nicht, diese Diät in einem Mass einzuhalten, das notwendig ist, um die Phe-Werte im Blut ausreichend zu unter Kontrolle zu halten. Über BH4-Mangel BH4-Mangel ist ein äusserst seltener angeborener Stoffwechselfehler, der als Ursache für 1-2 % aller HPA-Fälle angenommen wird. BH4-Mangel ist eine autosomal-rezessive genetisch bedingte Erkrankung und kann entstehen, wenn Mangel an einem der fünf verschiedenen an der Synthese und Regeneration von BH4 beteiligten Enzyme besteht. BH4 ist ein notwendiger Kofaktor für PAH. Aus diesem Grund beeinträchtigt ein Mangel an BH4 die PAH-Aktivität. Dies führt zu einer biochemischen Situation ähnlich derjenigen bei PKU, wobei HPA aus der mangelhaften Umwandlung von Phe zu Tyrosin resultiert. Da BH4 ein notwendiger Kofaktor sowohl für die Tyrosin-Hydroxylase als auch für die Tryptophan-Hydroxylase ist, verursacht der BH4-Mangel ausserdem einen Mangel an den nachgeordneten Neurotransmitter-Produkten der Aminosäuren Tyrosin und Tryptophan, darunter Katecholamine und Serotonin. Eine Diät zur Begrenzung der Aufnahme von Proteinen oder von Phe mit der Nahrung ist bei Behandlung mit BH4 oft nicht erforderlich. Da BH4 jedoch die Blut-Hirn-Schranke nicht überschreitet, kann eine gleichzeitige Therapie mit Neurotransmitter-Vorläufern, d. h. Levodopa und 5-Hydroxytryptophan, notwendig sein, um die Substratkonzentrationen für die Katecholamin- bzw. Serotonin-Synthese im Zentralnervensystem zu erhöhen. Über Merck Serono Merck Serono, Mercks neue Sparte für innovative kleine Moleküle und Biopharmazeutika, ist aus der Übernahme von Serono und der Integration des Geschäfts mit der ehemaligen Merck-Sparte Ethicals entstanden. Merck Serono mit Hauptsitz in Genf (Schweiz) entdeckt, entwickelt, produziert und vermarktet innovative Produkte, um Patienten mit Erkrankungen mit hohem therapeutischem Bedarf zu helfen. In Nordamerika (Vereinigte Staaten und Kanada) wird das Geschäft unter dem Namen EMD Serono geführt. Merck Serono verfügt über führende Marken, die Patienten bei Krebs (Erbitux(R)), Multipler Sklerose (Rebif(R)), Unfruchtbarkeit (Gonal-f(R)), metabolischen und kardiometabolischen Erkrankungen (Glucophage(R), Concor(R), Saizen(R), Serostim(R)), sowie Psoriasis (Raptiva(R)) zugute kommen. Mit jährlichen F&E-Investitionen in Höhe von 1 Mrd. Euro engagieren wir uns für den Ausbau unseres Geschäftes in Therapiebereichen mit hohem Spezialisierungsgrad, wie z. B. Neurodegenerative Erkrankungen und Onkologie, aber auch in neuen Therapiebereichen, die sich potenziell aus unserer Forschung und Entwicklung im Bereich der Autoimmun- und Entzündungserkrankungen ergeben können. Über Merck Merck ist ein weltweit tätiges Pharma-und Chemieunternehmen mit einem Umsatz von 6,3 Milliarden Euro im Jahr 2006, einer Geschichte, die 1668 begann, und einer Zukunft, die 30.962 Mitarbeiter in 61 Ländern gestalten. Innovationen unternehmerisch denkender und handelnder Mitarbeiter charakterisieren den Erfolg. Merck bündelt die operativen Tätigkeiten unter dem Dach der Merck KGaA, an der die Familie Merck mittelbar zu rund 70% und freie Aktionäre zu rund 30% beteiligt sind. Die einstige US-Tochtergesellschaft Merck & Co. ist seit 1917 ein von der Merck-Gruppe vollständig unabhängiges Unternehmen. Weitere Information finden Sie unter www.merckserono.net oder www.merck.de ots Originaltext: Merck Serono International SA Im Internet recherchierbar: http://www.presseportal.ch Pressekontakt: Merck Serono, Media Relations: Tel: +41-22-414-36-00, 9 Chemin des Mines, 1202 Genf, Schweiz, www.merckserono.net

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