AFM (The French Muscular Dystrophy Association) and Hopitaux de Paris
Perindopril verhindert Ausbruch von Herzinsuffizienz bei Kindern mit Muskeldystrophie vom Typ Duchenne
PARIS (Frankreich), March 15 (ots/PRNewswire)
Frühe Behandlung mit Perindopril kann- gemäss einer heute im Journal of the American College of Cardiology (1) veröffentlichten französischen Studie- den Ausbruch und die Progression der linksventrikulären Dysfunktion (Herzinsuffizienz) bei Kindern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer genetischen Krankheit, die durch Muskelschwund und -schwäche charakterisiert ist, hinauszögern.
"Zum ersten Mal haben wir gezeigt, dass es möglich ist, die Progression bei dieser seltenen degenerativen Krankheit zu verlangsamen", sagt der leitende Prüfarzt Professor Denis Duboc vom Cochin-Krankenhaus in Paris. "Bei DMD sind die Herzmuskeln betroffen und Herzprobleme verlaufen bei rund 40 % der Kinder mit DMD tödlich."
In der Fünfjahresstudie, von der französischen Arbeitsgruppe für die 'Verbesserung der Herzfunktion bei Myopathien' koordiniert und von der Französischen Gesellschaft für Muskeldystrophie (AFM)(durch Spenden an einen jährlich stattfindenden, nationalen Telethon) und von Servier Laboratories unterstützt, sollten die Auswirkungen des Angiotensin-konvertierenden Enzym- (ACE)-Inhibitors Perindopril bei Kindern mit DMD untersucht werden. Perindopril wird gegenwärtig zur Behandlung von hohem Blutdruck und Herzinsuffizienz eingesetzt.
Für eine doppelblinde Studie wurden 57 Kinder im Alter zwischen 10 und 13 Jahren rekrutiert und durch Randomisierung entweder einer dreijährigen Behandlung mit Perindopril oder Placebo zugeordnet. Die linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF), ein Mass der Stärke der Pumpfunktion des Herzens, wurde zu Beginn (0 Monate) und nach 36 und 60 Monaten gemessen.
In der Placebo-Gruppe entwickelten acht Kinder eine linksventrikuläre Dysfunktion im Gegensatz zu nur einem Kind in der Perindopril-Gruppe. In der Gruppe der Kinder, die Perindopril erhielten, wurde keine tödliche Progression der Herzinsuffizienz berichtet, während in der Kontrollgruppe drei Kinder den Ausbruch der Herzinsuffizienz nicht überlebten. Perindopril wurde von den untersuchten Kindern gut vertragen.
"Die Studie war relativ kleinmassstabig", sagt Professor Duboc.
"Die Patientenrekrutierung ist bei seltenen Krankheiten ("Orphan
Diseases") immer ein Problem, aber", fügte er hinzu, "der grosse
Vorteil ist, dass die Patienten hinsichtlich Geno- und Phänotyp
perfekt homogen sind und dies erhöht die Verlässlichkeit der
Ergebnisse bei dieser Art Studien, obwohl sie in einer kleinen
Patientenpopulation durchgeführt werden."Genetische Marker der Herzinsuffizienz
"Wir hoffen, über die DMD hinaussehend, dass wir irgendwann einmal andere genetische Marker bei Personen bestimmen können, die für die Entwicklung einer Herzinsuffizienz empfänglich sind, und dass wir sie vor dem Ausbruch der ersten Anzeichen einer Herzkrankheit behandeln können, um den Ausbruch einer Herzinsuffizienz hinauszuzögern oder sogar zu verhindern", schliesst Professor Duboc.
Muskeldystrophie vom Typ Duchenne
DMD - zuerst von einem französischen Arzt mit Namen Guillaume Benjamin Armand Duchenne in den 1860er Jahren beschrieben - ist eine der häufigsten Formen von Muskeldystrophie, eine Gruppe von ererbten, degenerativen Krankheiten, die progressive Muskelschwäche und -schwund verursacht. Die Duchenne-Muskeldystrophie wird durch Abwesenheit von Dystrophin verursacht, einem Protein, das hilft, dass die Muskeln unversehrt bleiben. DMD befällt tragischerweise Kinder in jungen Jahren (2 - 6 Jahre) und betrifft fast ausschliesslich Jungen, die selten älter als Anfang 30 werden.(2)
Referenzen:
1. Duboc D et al., 'Effect of Perindopril on the Onset and Progression of Left Ventricular Dysfunction in Duchenne Muscular Dystrophy', Journal of American College of Cardiology, 2005; 45: 855-857
2. http://www.mdausa.org (Website der Gesellschaft für Muskeldystrophie)
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