Shire Pharmaceuticals Group Plc

Europäische Kommission genehmigt erste und einzige Enzymersatztherapie für Morbus Hunter

    Basingstoke, England (ots/PRNewswire) - Die Europäische Kommission hat Idursulfase ((Elaprase(R)) für die  Langzeitbehandlung von Patienten mit Morbus Hunter die Marktzulassung  erteilt[1]. Idursulfase, das von Shire Human Genetics Therapies vermarktet  wird, ist die erste und einzige Enzymersatztherapie für Patienten mit Morbus Hunter (Mukopolysaccharidose II) seit der Identifizierung dieses  Leidens vor 100 Jahren.

    Idursulfase wird in Form von wöchentlichen Infusionen verabreicht und  ersetzt das mangelhafte oder fehlende Enzym Iduronat-2-Sulfatase (I2S), das  von Patienten mit dieser progressiven und zur Debilität führenden  Erkrankung nur in unzureichenden Mengen produziert wird[2]. Dieser  Enzymmangel beeinträchtigt die Fähigkeit des Organismus, komplexe  Kohlenhydrate, die häufig in Sekreten sowie zelligem Bindegewebe vorkommen  und als Glykosaminoglykan (GAG) bezeichnet werden, abzubauen und  wiederzuverwerten. Das angesammelte GAG beschädigt das Körpergewebe und  kann zu Hörverlust, verminderter Herzfunktion, Leber- und  Milzvergrösserung sowie beeinträchtigter Bewegung und Mobilität infolge  von Gelenksteife führen[2-5]. Eine Behandlung mit Idursulfase führt zu  erhöhter Ausdauer, wie 6-minütige Gehtests bewiesen haben. Überdies zeigte  die klinische Studie signifikante Verbesserungen bei Milz- und  Lebergrösse sowie GAG-Konzentrationen im Harn[1, 7, 8].

    Morbus Hunter ist eine äusserst seltene, progressive und lebensbedrohliche Erkrankung, die in erster Linie Männer betrifft. Sie  gehört zur Gruppe der hereditären Stoffwechselerkrankungen, die unter der  Bezeichnung lysosomale Speichererkrankungen zusammengefasst werden. Die  Symptome manifestieren sich ab dem 3. Lebensjahr. Die Lebenserwartung bei  den schwereren Fällen beträgt lediglich 10-20 Jahre[6].

    "Patienten mit Morbus Hunter weisen eine äusserst schlechte Langzeitprognose auf. Die Zulassung von Idursulfase bedeutet, dass wir  unseren Patienten erstmals in der Geschichte des Umgangs mit dieser  Erkrankung eine Behandlung anbieten können, die auf die Ursache der  Erkrankung abzielt und eine Verbesserung der Symptome erzielt", so Prof.  Michael Beck von der Universitätsklinik Mainz (D), Spezialist für  Mukopolysaccharidose (MPS) Erkrankungen. "Die Daten zur Sicherheit und  Wirksamkeit aus klinischen Studien sind vielversprechend und zeigen das  Potential dieser Therapie für einen völlig neuen Ansatz bei der Behandlung  von Morbus Hunter in Richtung Gesamtmanagement und Kontrolle zahlreicher  Symptome der Krankheit."

    "Diese Therapie stellt die erste echte Hoffnung auf eine Langzeitbehandlung für Patienten mit Morbus Hunter dar und bietet ihnen die  Chance auf eine Verbesserung ihrer Symptome, sowie ihres täglichen Lebens",  so Christine Lavery von der MPS Society. "Diese verheerende Erkrankung  zieht nicht nur die Betroffenen, sondern auch deren Familien in  Mitleidenschaft. Wir hoffen, dass alle Patienten in Europa mit Morbus  Hunter, die von dieser Behandlung profitieren, Zugang dazu haben werden."

    "Wir sind hocherfreut über die Zulassung von Elaprase(R) in Europa,  der ersten und einzigen Enzymersatzbehandlung für Morbus Hunter. Diese  Entscheidung spiegelt nicht nur das Engagement von Shire hinsichtlich der  Entwicklung von Elaprase(R) wider, sondern auch unser weiteres Engagement  für die Entwicklung innovativer Therapien für andere, bis dato wenig  erforschte genetische Erkrankungen", so Matthew Emmens, CEO von Shire.  "Wir sind davon überzeugt, dass sich die Marktverfügbarkeit von  Elaprase(R) für dieses seltene, furchtbare Leiden, künftig enorm auf das  Leben der Patienten auswirken wird. Wir widmen uns weiterhin der  Erforschung und Überwachung klinischer Ergebnisse dieser Patienten, um  ihnen zu grösstmöglichem Nutzen aus dieser Behandlung zu verhelfen".

    Die Marktzulassung für Elaprase(R) folgt auf die vom Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP - Committee for Medicinal Products for Human Use)  im Oktober 2006 veröffentliche positive Beurteilung. Die Daten, auf die  sich die Zulassung stützt, stammen aus einer umfassenden Studie, welche die  grösste und längste Zulassungsstudie [7] für eine lysosomale Erkrankung  darstellt. Elaprase(R) wird innerhalb der nächsten 18 Monate in Europa auf  den Markt kommen.

    Quellenangaben

    [1] European Public Assessment Report for Elaprase (Idursulfase) http://www.emea.europa.eu

    [2] Froissart R et al. Mucopolysaccharidosis type II - genotype/phenotype aspects. Acta Paediatr suppl. 2002;439:82-87

    [3] Kolodny EH et al. Storage diseases of the reticuloendothelial system. In: Nathan DG et al. Nathan and Oski's Hematology of Infancy and  Childhood. 5th ed. Philadelphia, Pa: WB Saunders Co;1998:1461-1507

    [4] Vellodi A et al. Long-term follow-up following bone marrow transplantation for Hunter Disease. J Inher Metab Dis, 1999:22:638-648

    [5] Hunter syndrome. National Organization for Rare Disorders. www.rarediseases.org. January 2006

    [6] Medline Plus. Hunter syndrome. http://www.nlm.nih.gov/medlineplus/ency/article/001203.htm. Zugriff Nov.  2006

    [7] Muenzer J. et al. A phase II/III clinical study of enzyme replacement therapy with idursulfase in mucopolysaccaridosis II (Hunter  syndrome) Genet Med 2006 Aug;8(8):465-73

    [8] American Thoracic Society. ATS Statement: Guidelines for the Six- Minute Walk Test Am J Respir Crit Care 2002:166:111-17

    Hinweise für die Redakteure

    Über Idursulfase

    Idursulfase ist eine gereinigte Form des lysosomalen Enzyms Iduronat-2- Sulfatase und wird mittels rekombinanter DNS-Technologie in humanen  Zelllinien produziert.

    Über die Ergebnisse der Hunter Studie

    Im Rahmen einer langfristigen Ergebniserfassung des Unternehmens, der  sogenannten Hunter Outcome Survey (HOS), verfolgt Shire aktiv Gesundheitsdaten von Personen mit Morbus Hunter. HOS dient der Sammlung,  Analyse, Aufzeichnung sowie dem Austausch von weltweiten Daten zu Morbus  Hunter. Shire ist überzeugt, dass die Einbeziehung aller von Morbus Hunter  betroffenen Personen, sowie die Analyse und Veröffentlichung dieser  Informationen ein weitergehendes Verständnis von Morbus Hunter sowie  Aufklärungsarbeit über diese Krankheit auf globaler Ebene ermöglichen.

    Über das Hunter Syndrom

    Schätzungen von Shire zufolge leiden weltweit ca. 2.000 Patienten an  Morbus Hunter in Ländern, in denen eine Kostenerstattung möglich ist.

    Shire Plc

    Strategisches Ziel von Shire ist, zum führenden Spezialpharmaunternehmen zu werden, das sich darauf konzentriert, den Bedürfnissen von Fachärzten nachzukommen. Der Schwerpunkt der Geschäftstätigkeit von Shire liegt auf Aufmerksamkeitsdefizit- /Hyperaktivitätsstörung (ADHD), humanen genetischen Therapien (HGT), Magen- Darm- sowie Nierenerkrankungen. Die Unternehmensstruktur ist so flexibel,  dass es Shire möglich ist, so weit in neue Therapiebereiche  vorzustossen, wie sich Möglichkeiten aus Akquisitionen ergeben. Shire  ist davon überzeugt, dass ein sorgfältig ausgewähltes Produktportfolio mit  einem strategisch ausgerichteten und relativ kleinen Verkaufsteam starke  Ergebnisse erzielen wird.

    Strategisch ist Shire auf die Entwicklung und Vermarktung von Produkten  für Fachärzte ausgerichtet. Firmeninterne Lizenzvergaben, Unternehmenszusammenschlüsse und Übernahmen von Shire konzentrieren sich  auf Produkte in Nischenmärkten mit strengem Schutz von geistigem Eigentum  in den USA oder Europa.

    Für weitere Informationen über Shire besuchen Sie bitte die Website des  Unternehmens unter www.shire.com.

    SAFE HARBOR"-ERKLÄRUNG IM RAHMEN DES US-AMERIKANISCHEN GESETZES PRIVATE SECURITIES LITIGATION REFORM ACT" AUS DEM JAHR 1995

    Bei hierin eingeschlossenen Aussagen, welche keine historischen Fakten  darstellen, handelt es sich um zukunftsorientierte Aussagen. Derartige  zukunftsorientierte Aussagen unterliegen einer Reihe von Risiken und  Ungewissheiten und können sich jederzeit ändern. Im Falle eines Eintrittes  derartiger Risiken oder Ungewissheiten können die Ergebnisse von Shire  wesentlich beeinträchtigt werden. Die Risiken und Ungewissheiten umfassen  u. a. Risiken in Zusammenhang mit: der mit Pharmaforschung,  Produktentwicklung, Herstellung und Vermarktung einhergehenden  Ungewissheit; Auswirkung von Konkurrenzprodukten wie u. a. die Auswirkung  jener der Franchise von Shire für Aufmerksamkeitsdefizit- /Hyperaktivitätsstörung (ADHD); Patente wie u. a. rechtliche Konflikte in  Bezug auf die ADHD-Franchise von Shire; nationale Vorschriften und  Zulassung wie u. a. in Bezug auf die voraussichtlichen Zulassungsdaten von  SPD503 (verzögerte Guanfacin Freisetzung) (ADHD), SPD465 (dreifach- kugelige, gemischte Amphetaminsalze mit verzögerter Freisetzung) (ADHD),  MESAVANCE (Mesalamin) mit MMX-Technologie (SPD476) (Colitis ulcerosa) und  VYVANSE(TM) (NRP104) (Lisdexamfetamin-Dimesylat) (ADHD) wie u. a. die  Planungsklassifizierung durch die Drug Enforcement Administration in den  Vereinigten Staaten; die Fähigkeit von Shire, neue Produkte für die  Vermarktung und/oder Entwicklung zu sichern; sowie sonstige Risiken und  Unsicherheiten, die von Zeit zu Zeit in den von Shire und seinem  Rechtsvorgänger Shire Pharmaceuticals Group bei der US-amerikanischen Börsenaufsichtsbehörde Securities and Exchange Commission eingereichten  Papieren aufgeführt werden, insbesondere im Jahresbericht von Shire plc auf  Formular 10-K für das Geschäftsjahr zum 31. Dezember 2005

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Society Christine Lavery - Chief Executive, +44-845-3899901,
www.mpssociety.co.uk



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